Réutilisation de médicaments pour les maladies rares

Éditorial Medicalfacts / Janine Budding 24 octobre 2023 – 23h20

Dans deux publications dans la célèbre revue scientifique Nature examine la découverte de médicaments Anneliene Jonker (TechMed Center) souligne l’importance des soins pour les maladies rares et l’innovation qui est nécessaire. Le responsable du programme de médecine personnalisée montre comment la réutilisation de médicaments (réutilisation de médicaments) peut offrir une solution pour les maladies rares, et également comment le développement de thérapies innovantes pour les maladies rares est influencé par la médecine personnalisée.

Partout dans le monde, il existe de nombreuses définitions différentes pour désigner une maladie rare. Par conséquent, personne ne sait exactement combien il existe de maladies rares. Il est donc difficile de parvenir efficacement à de bons traitements. En réfléchissant à cette définition et, par exemple, en combinant certains sous-groupes, vous pouvez maximiser l’impact des traitements.

Différentes définitions

“Il existe environ quatre-vingt-dix définitions différentes dans le monde, l’Organisation mondiale de la santé travaille également sur une telle définition”, explique Jonker, “Mais comment cette définition est influencée par une attention croissante à l’individu, comme c’est le cas avec la médecine personnalisée. Nous n’avons en fait pas je ne le sais pas. Nous avons examiné comment nous répartissons de plus en plus les maladies courantes en petits sous-groupes. Ainsi, on va parfois vers une entité rare. Par exemple, un type de cancer plus courant peut devenir une maladie rare parce que nous le divisons jusqu’à présent avec des biomarqueurs spécifiques. Enfin, nous avons examiné les caractéristiques moléculaires communes, ce qui signifie que certaines maladies rares peuvent toujours être traitées de la même manière. “

Réutilisation des médicaments

Dans sa deuxième publication, Jonker s’est penchée sur la « réutilisation des médicaments ». C’est réutiliser des médicaments pour une autre maladie. « L’exemple le plus connu est le Viagra ; qui a été développé comme médicament contre les maladies cardiovasculaires, mais est maintenant mieux connu comme médicament contre la dysfonction érectile.

Développer un médicament pour une maladie rare est difficile. Il y a peu de personnes avec qui mener des essais cliniques et peu d’expertise sur l’évolution de la maladie. En conséquence, le développement d’un médicament contre une maladie rare coûte beaucoup d’argent et de temps. En réutilisant un médicament, vous avez besoin de beaucoup moins d’argent et de temps pour le développer. Cela peut être une solution pour les maladies rares.

Aperçu des initiatives

À cette fin, Jonker a répertorié les initiatives déjà prises dans le monde pour rendre la réutilisation possible. « Si vous savez ce qui est possible, en tant que développeur, vous pouvez préparer une meilleure voie pour le développement de la réutilisation d’un médicament. » Pour sa publication, en collaboration avec un groupe international d’experts, elle a dressé un aperçu des initiatives, y compris des listes de contrôle pour déterminer quel est le meilleur moment pour utiliser ces initiatives. De cette manière, la réutilisation des médicaments peut raccourcir le développement d’un médicament contre une maladie rare d’une trentaine d’années en moyenne à une dizaine d’années.

Plus d’information

Dr. Anneliene Jonker est responsable du programme de médecine personnalisée au Centre Médical Technique. Elle est également vice-présidente du comité scientifique des thérapies du Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC). Elle a publié deux fois dans la revue scientifique en peu de temps Nature examine la découverte de médicaments intitulé ‘Définir les maladies rares à l’ère de la médecine personnalisée‘ dans « Guide de réutilisation des médicaments de l’IRDiRC : mieux utiliser les médicaments existants pour lutter contre les maladies rares ».

Source : UT

Éditorial Medicalfacts / Janine Budding

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J’ai étudié la physiothérapie et l’administration des affaires dans le domaine des soins de santé. Je suis également un supporteur de clients indépendant enregistré et un courtier en soins informels. J’ai beaucoup d’expérience dans divers postes dans les domaines de la santé, du social et des industries médicales et pharmaceutiques, au niveau national et international. Et j’ai de vastes connaissances médicales dans la plupart des spécialités des soins de santé. Et les lois sur la santé qui régissent et financent les soins de santé. Je participe chaque année à la plupart des principales conférences médicales en Europe et en Amérique pour maintenir mes connaissances à jour et me tenir au courant des derniers développements et innovations. Je fais actuellement un Master en psychologie appliquée.

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