Elle le sait trop bien. Les visites à l’hôpital, les examens, l’ignorance, l’incertitude et les frustrations. Le frère de Wendy Olsder, de trois ans son cadet, est atteint d’une maladie métabolique génétique, une maladie rare pour laquelle il n’existe aucun médicament. Une situation qui a un impact important sur la famille. Mais Wendy est du genre à retrousser les manches et à emporter.
Au cours de ses années d’école primaire et secondaire, elle rassemble à plusieurs reprises un groupe d’amis pour collecter des fonds pour la recherche de médicaments pour l’état de son frère.
Et quand, après avoir terminé ses études d’ingénieur industriel au RUG, elle tombe sur un projet de doctorat qui tourne autour de l’amélioration de la disponibilité et de l’accessibilité des médicaments pour les maladies rares, elle sait immédiatement que ce projet est pour elle, dit-elle avec enthousiasme.
Derrière le fauteuil roulant
« Je me suis intéressé aux processus au sein des soins de santé dès mon plus jeune âge. Vous pouvez facilement entrer en contact avec d’autres personnes atteintes d’une maladie rare si vous marchez derrière le fauteuil roulant de votre frère. Un fauteuil roulant dit à l’autre… Eh bien, c’est comme ça que ça marche. Et bien sûr à travers les réunions des associations de patients. Je sais par ma propre expérience ce que rencontrent les patients atteints d’une maladie rare.
“Cela commence par les problèmes de diagnostic correct, jusqu’aux soins sous-optimaux en raison d’un manque de connaissances et d’expertise. J’ai maintenant l’opportunité de contribuer à ces questions au niveau scientifique. Une opportunité fantastique. Après un diagnostic, un médicament n’est pas toujours évident comme prochaine étape.
Dans le monde, environ 350 millions de personnes souffrent d’une maladie rare ; on parle de rare quand ça touche moins de 1 personne sur 2000. Au total, il existe environ 7 000 maladies rares connues. Les médicaments sont disponibles pour seulement 500 de ces conditions, explique Olsder. Elle énumère les raisons sur sa main.
« Il y a trop peu de connaissances sur le trouble lui-même, le groupe de patients est trop petit pour la recherche clinique et le marché est trop petit. Il n’est pas intéressant pour une société pharmaceutique d’investir dans le développement d’un médicament dit orphelin – un médicament destiné au traitement d’une maladie rare. Les coûts sont élevés, le marché est petit.
Lorsqu’un médicament arrive finalement sur le marché, la société pharmaceutique demande alors un prix exorbitant pour celui-ci. Cela a un impact majeur sur notre budget santé. C’est pourquoi mes collègues et moi avons examiné si nous pouvions changer tout ce système afin de briser le cercle vicieux.
Modèle arithmétique unique
Pour rendre les discussions sur cette question complexe plus concrètes, Olsder a développé un modèle mathématique. Car, un peu à sa grande surprise, cela n’existait pas encore. «Nous avons vraiment fait un grand pas avec cela. Parce qu’avec ce modèle, nous pouvons démontrer scientifiquement quels aspects peuvent rendre l’ensemble du processus plus efficace. L’un des premiers aspects sur lesquels Olsder s’est penché était de savoir si la manière actuelle d’accorder des subventions devait changer.
« Pour encourager les sociétés pharmaceutiques à mettre à disposition davantage de médicaments orphelins, elles reçoivent des subventions du gouvernement. Mais comme ils pratiquent alors des prix très élevés pour les médicaments développés, l’accès pour les patients reste limité. Étonnamment, nous constatons que les subventions elles-mêmes ne sont pas tant le problème, mais que nous devons nous concentrer sur la réglementation des prix. »
« Une initiative est actuellement en cours au Benelux dans laquelle un consortium de diverses parties prenantes a une influence directe sur le prix d’un certain nombre de médicaments orphelins. Les premiers résultats montrent déjà qu’il s’agit d’une bonne option pour maintenir les coûts des médicaments orphelins à un niveau réaliste.
Une autre conclusion importante de la recherche d’Olsder est que les médicaments peuvent être rendus disponibles plus rapidement dans la phase préliminaire. « Il y a bien sûr tout un processus d’approbation derrière cela. Mais il existe plusieurs façons d’accélérer la bureaucratie. Par exemple, en délivrant une autorisation temporaire, afin que les patients qui, autrement, mourraient, aient accès plus tôt à un nouveau médicament.
L’Agence européenne des médicaments – EMA – souhaite également que les médicaments parviennent plus rapidement aux patients et mène déjà un certain nombre d’études pilotes avec des médicaments qui arrivent sur le marché par une voie différente. Ma thèse contient plusieurs suggestions pour cela programme d’approbation adaptatif pour s’améliorer encore plus. Il est bon de voir qu’il y a une attention croissante pour les maladies rares tant aux Pays-Bas qu’au niveau européen.
Double casquette
Le fait qu’elle ait “un double chapeau” rend Olsder très motivée. Elle-même a appris à l’âge de quatorze ans qu’elle avait une maladie rhumatismale après un long processus. Elle est immédiatement passée à l’action. D’abord en organisant des événements pour l’association de patients, mais elle devient rapidement représentante des patients dans diverses études sur les rhumatismes.
En plus de ses articles sur sa recherche doctorale, sa liste de publications comprend de nombreux articles sur les projets de recherche sur les rhumatismes auxquels elle a participé. « Je peux vraiment combler le fossé entre la recherche scientifique et les organisations de patients. » Olsder a récemment commencé à travailler comme professeure assistante à l’Erasmus School of Health Policy & Management, où elle poursuivra ses recherches doctorales.
Son double chapeau ne se détache pas pour le moment. Parce qu’en même temps, elle a commencé comme formatrice ‘Recherche scientifique sur la participation des patients’ à l’organisation de connaissances et de conseils PGO Support. « Oui, je me fatigue plus vite à cause de mes rhumatismes, et j’ai un horaire très flexible en raison de mon énergie limitée. Cela signifie que parfois je quitte le bureau au bout d’une heure. Mais le fait de pouvoir réellement contribuer à la recherche en santé des deux côtés de cette manière génère également beaucoup d’énergie et de satisfaction. Cela vaut plus que toute cette planification.
