Modification génétique, IA, vaccin contre le VIH : 11 essais cliniques qui façonneront la médecine en 2024 | Santé et bien-être

Les prédictions en matière de biosanté précisent généralement le quoi, mais rarement le quand. Les prédictions les plus optimistes prévoyaient, en 1989, un vaccin contre le VIH « dans cinq ans », ce qui n’a pas été réalisé depuis plus de 30 ans, malgré des progrès notables. Les essais cliniques peuvent être prometteurs et s’estomper avant qu’un vaccin ou un traitement ne soit mis au point. Ou alors, ils peuvent avoir un effet limité. Le vaccin Covid a marqué un tournant, mais il s’est appuyé sur les réinfections, les mutations et les soins primaires pour diluer la pandémie.

C’est un domaine dans lequel les gros titres sont diffusés et les bonnes nouvelles sont annoncées par bribes. Pourtant, ou précisément à cause de cela, le magazine Médecine naturelle Depuis 2018, elle met en lumière les essais cliniques qui marqueront l’année prochaine (et probablement les suivantes). “Bien sûr, il est toujours difficile de prédire l’avenir, et certains résultats d’essais sont inévitablement retardés ou ont moins d’impact que prévu sur les soins aux patients”, reconnaît Ben Johnson, rédacteur en chef de la revue, dans un échange de courriels. Mais rappelons que celles-ci ont été choisies par des experts en la matière et que trois des expériences mises en avant l’année dernière sont déjà approuvées par différentes autorités sanitaires.

Pour 2024, le magazine met en avant 11 études à surveiller. Avant que les listes de tendances culturelles, commerciales et technologiques n’inondent l’actualité, nous mettons en avant celles qui comptent vraiment, celles qui auront un impact sur notre santé.

L’édition génétique pour lutter contre le cholestérol. À l’avenir, certaines maladies pourraient être guéries grâce à la réécriture du code génétique. Effacer et corriger les erreurs du manuel d’instruction de l’être humain. L’outil d’édition est CRISPR, une sorte de ciseaux moléculaires et de colle qui ont déjà remporté le prix Nobel de chimie en 2020. Grâce à eux, des gènes défectueux, comme PCSK9, pourraient être modifiés. Celui-ci contient les lignes directrices pour la fabrication de la protéine qui détruit le mauvais cholestérol, et chez une personne sur 300, elle peut présenter des mutations. Avant, ces gens étaient condamnés à vivre éternellement avec des pilules ou sans jambon. Mais grâce à CRISPR, les choses pourraient changer. La société américaine Verve Therapeutics a déjà testé avec succès cette technique chez le singe. L’essai Heart1 le fera désormais avec des humains, ce qui représente la première étude sur l’édition des bases de l’ADN chez l’homme. vivant. “Il s’agit en fait d’un grand progrès”, confirme à EL PAÍS le généticien Lluís Montoliu, du Centre national de biotechnologie de Madrid. « Ces éditeurs ont déjà été utilisés ex vivo, en dehors du patient, pour soigner, par exemple, Alyssa, la jeune fille britannique atteinte de leucémie lymphoblastique aiguë incurable. Mais avec le gène PCSK9, le traitement est administré directement au patient, ce qui ouvre la possibilité d’effets secondaires indésirables, qu’il faut surveiller. Montoliu est optimiste quant à la porte qu’ouvrent ces traitements, mais prévient que nous devons être attentifs. « Deux des dix patients traités [por esta empresa] Ils ont développé problèmes cardiovasculaires après».

Cellules souches pour la maladie de Parkinson. La plupart des essais cliniques traitant de la maladie de Parkinson étudient des patients atteints d’une maladie avancée. L’essai STEM-PD adopte une approche différente, en se concentrant sur les premiers stades de la maladie. Les cellules souches sont fabriquées à partir de la peau ou des cellules sanguines du patient, et l’idée est qu’elles remplacent les neurones du cerveau qui sont perdus dans la maladie. En février 2023, elle a commencé à être réalisée auprès de patients âgés de 50 à 75 ans atteints de la maladie de Parkinson modérée. Les premiers résultats préliminaires arriveront fin 2024.

Vaccin à cellules T contre le VIH. Après l’échec de l’expérience Mosaic, tous les espoirs de mettre fin au VIH reposent sur le VIR-1388. “L’importance de cette étude réside dans le fait qu’il s’agit d’une nouvelle tentative avec une approche différente des précédentes”, explique à EL PAÍS Josep Mallolas, chef de l’unité VIH-SIDA de l’Hospital Clínic de Barcelone. “Il tente d’obtenir une forte réponse immunitaire basée sur les cellules T censées prévenir l’infection par le VIH.” Il sera testé chez des patients non infectés et chez des patients séropositifs avec un suivi facultatif de trois ans. La diversité du VIH, avec une grande capacité de mutation et des capacités extraordinaires à se cacher du système immunitaire, ont fait échouer, pendant 40 ans, la création d’un vaccin efficace. L’échec de l’essai clinique Mosaico, début 2023, a été un coup dur pour la communauté scientifique. Il s’agissait du premier vaccin depuis plus d’une décennie à atteindre ce que l’on appelle la phase III, la dernière dans le développement de nouveaux médicaments. Le VIR-1388 est en phase I, même si, comme le souligne Mallolas, il bénéficie du soutien de centres importants. “Honnêtement, je ne pense pas que l’on puisse prédire quel sera le résultat”, prévient l’expert, “mais en tout cas, après tant d’échecs, une nouvelle tentative mérite d’être envisagée”.

Il existe d’autres vaccins qui pourraient faire la différence. Ainsi, il se démarque essai clinique d’un vaccin contre le paludisme chez les enfants Africains âgés de cinq à 36 mois au Burkina Faso, au Kenya, en Tanzanie et au Mali. L’un des principaux problèmes des vaccins contre le paludisme, et l’une des raisons pour lesquelles il a fallu plus de 100 ans pour en développer un, est qu’une réponse en anticorps est nécessaire pour qu’ils fonctionnent. Quarante vaccins ont été testés avec le même antigène protéique circumsporozoïte, et seuls deux d’entre eux ont démontré une efficacité utile. Cette année, l’un d’entre eux, le R21/Matrix-M, entre dans la troisième phase de développement.

“Médecine naturelle C’est une revue mondiale qui couvre les besoins de santé de toutes les populations », explique Ben Johnson à propos de l’inclusion de cette avancée dans la lutte contre une maladie éradiquée dans de nombreux pays (en Espagne, cela s’est officiellement produit en 1964). « Mais il convient également de noter que de nombreuses maladies qui touchent actuellement principalement les pays à revenu faible ou intermédiaire étendent leur portée géographique, en raison du changement climatique, et devraient donc nous concerner tous. »

Ongle application pour traiter la dépression périnatale. L’irritabilité, l’apathie, les troubles de l’appétit ou du sommeil, ou encore la dépression sont quelques-uns des symptômes dont souffrent certaines femmes pendant la phase périnatale, la période entre le début de la grossesse et la première année après l’accouchement. En Espagne, on estime que 15 % des mères en souffrent. Mais le problème ne vient pas des pays développés, mais de ceux à revenus faibles et moyens, où l’accès aux spécialistes de la santé mentale est compliqué. Un equipo dirigido por la Universidad de Liverpool ha desarrollado una aplicación que permite a una compañera (una mujer de la misma comunidad sin experiencia previa en atención sanitaria) ofrezca una intervención basada en terapia cognitiva a mujeres en el segundo o tercer trimestre de embarazo con depresión grave.

Cet essai comparera l’application à la version standard en personne de la thérapie délivrée par les agents de santé des zones rurales du Pakistan. « Envisager une intervention psychologique de ce type est toujours un défi », réfléchit-il. Ana Carcédo, psychologue périnatale experte en deuil et traumatisme. « Même si cela ne suffira pas, cela pourrait ouvrir la voie à ce problème de santé publique mondial », souligne-t-il. Carcedo estime que cela « ne devrait pas être la seule voie dans un domaine aussi complexe que la santé mentale périnatale », mais estime que cela peut être un premier pas et valoriser positivement la concentration sur un problème qui est invisible depuis des années, en particulier dans des contextes de pauvreté et dans les pays en développement.

Un autre essai sur la santé mentale, le Essai des meilleurs services, étudiera l’efficacité et la rentabilité d’un modèle d’intervention en santé mentale des enfants en relation avec les services de protection sociale pour les enfants âgés de zéro à cinq ans pris en charge à Glasgow et à Londres.

Apprentissage automatique évaluer les risques de décès. Aux urgences, ils sont là pour répondre, comme vous pouvez l’imaginer, aux urgences. Mais une fois ces problèmes surmontés, il est nécessaire de déterminer quels patients présentent un risque élevé ou faible de rechute ou d’aggravation. Le triage de ces patients incombe aux médecins, mais il pourrait être appuyé par l’analyse des données d’un programme informatique appelé Risk Index. L’essai clinique MARS-ED évalue les bénéfices d’un modèle d’intelligence artificielle qui prédit le risque de mortalité à 31 jours des patients traités aux urgences. L’outil a été développé et évalué dans quatre hôpitaux néerlandais, impliquant 266 327 patients avec 7,1 millions de résultats de laboratoire disponibles. L’indice de risque a surpassé les spécialistes de médecine interne dans son analyse, mais on ne sait toujours pas si ces modèles d’IA ont une valeur bénéfique dans la pratique clinique.

Des avancées contre le cancer

Le cancer est la principale cause de décès dans le monde : en 2020, près de 10 millions de décès ont été attribués à cette maladie, soit près d’un sur six de ceux enregistrés. selon les données de l’Organisation mondiale de la santé. Il semble donc logique que quatre des onze essais scientifiques présentés dans Nature parler de cette maladie. Malgré sa pertinence, il y a des raisons d’espérer. La moitié des cancers sont déjà curables et la recherche pour vaincre l’autre moitié est très active. La guerre scientifique contre le cancer se déroule sur de nombreux fronts différents. Ce sont ceux qui ouvriront en 2024.

Une IA pour détecter plus tôt le cancer du poumon. Le cancer du poumon est une tumeur silencieuse, qui montre généralement son visage lorsqu’il est trop tard. Dans plus de la moitié des cas, cela se produit en cas de métastases. C’est pourquoi une détection précoce est particulièrement importante dans cette maladie. Les radiographies thoraciques et la tomodensitométrie, les premiers tests suggérant un diagnostic de cancer du poumon, mettent souvent beaucoup de temps à fournir des résultats en raison du nombre d’examens effectués et du manque de personnel spécialisé en imagerie diagnostique. L’IA pourrait remplacer ce personnel. L’hôpital universitaire de Nottingham mène actuellement un essai pour déterminer son efficacité, impliquant 150 000 patients dans six hôpitaux britanniques. “Il peut y avoir une différence substantielle”, souligne David Baldwin, pneumologue aux hôpitaux universitaires de Nottingham, dans l’étude. «Notre hypothèse, basée sur cette recherche, est que nous pouvons identifier le cancer du poumon plus tôt et réduire le temps de diagnostic jusqu’à 50%», de 63 à 32 jours.

Un autre projet à prendre en compte cible également le cancer du poumon. Le projet 4-IN THE LUNG RUN, est un essai contrôlé randomisé impliquant 24 000 personnes dans le but d’évaluer quand il est sûr d’augmenter les intervalles de dépistage pour le détecter. Il comparera si le dépistage tous les deux ans (par tomodensitométrie) est aussi efficace qu’un test annuel, pour ceux qui ne présentent pas d’anomalies lors de leur premier scanner.

Concernant également le cancer, en l’occurrence le cancer de la peau, il existe un autre essai qui pourrait changer les choses. L’essai NADINA vise à comparer l’efficacité de ipilimumab néoadjuvant avec celui de adjuvant nivolumab dans le mélanome de stade III, pour déterminer laquelle de ces deux immunothérapies peut être la plus efficace.

Enfin, il y a un Essai ADC pour les patientes atteintes d’un cancer du sein. Toutes les 15 minutes, une femme découvre qu’elle a un cancer du sein en Espagne. 36 000 cas sont diagnostiqués chaque année. 80 % le dépassent, mais il existe des cas où il se propage de manière incontrôlable. Les métastases cérébrales constituent un problème majeur dans le cancer du sein avancé, touchant de nombreuses patientes, mais il n’existe qu’un seul traitement approuvé pour ces cas. DESTINY-Breast12 est une étude internationale ouverte et multicentrique qui évalue l’efficacité et l’innocuité de trastuzumab déruxtécan (Enhertu), un conjugué anticorps-médicament (ADC), chez les patientes atteintes d’un cancer du sein, avec et sans métastases cérébrales.

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