Maladies rares, un nouveau médicament pour le syndrome de Poutine pourrait souffrir de

Parmi les “espions” les plus évidents, il y a une augmentation de poids concentrée sur l’abdomen et le dos et une accumulation de graisse localisée sur le visage, qui devient rond comme une pleine lune. Mais le syndrome de Cushing, une maladie rare résultant d’un excès de cortisol dans le corps (qui peut être causé par une tumeur hypophysaire), s’accompagne d’une longue liste de symptômes. Pour certaines des personnes concernées, il est également difficile de lacer leurs chaussures ou simplement de sortir du lit.

Récemment, les projecteurs se sont braqués sur le syndrome en raison de l’hypothèse avancée que le président russe pourrait également en souffrir Vladimir Poutine. Mais ensuite la pathologie est revenue dans l’ombre. Un nouveau médicament, qui a obtenu il y a quelques mois le remboursement de l’agence italienne du médicament Aifa, est décrit par les experts comme “un saut de qualité” dans la prise en charge des patients.

#ThisCushing

La scène de la campagne mondiale de sensibilisation #ThisCushing, à Rome lors du congrès qui vient de se terminer de la Société italienne d’endocrinologie (SIE) – avec une exposition photographique organisée par le photographe primé Stefano Schirato, qui représente les moments de la vie quotidienne des patients – a été l’occasion de faire le point sur le diagnostic et le traitement. “En Italie, il y a environ 3 000 patients, plus de 50 000 en Europe, dont les trois quarts sont des jeunes femmes âgées de 20 à 30 ans, qui ont reçu le diagnostic de cette pathologie rare, déterminée par un excès d’hormone cortisol”, il explique Annamaria Colaoancien président du Sie, professeur titulaire d’endocrinologie à l’Université de Naples Federico II.

“Ceux qui en souffrent sont souvent contraints de recourir à la chirurgie, en enlevant la tumeur hypophysaire. En cas d’échec, ou lorsque le patient n’est pas candidat à la chirurgie, il est possible de passer à un traitement médicamenteux”.

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par Elvira Naselli

01 avril 2022

La drogue

“Le nouveau médicament, dont le principe actif est l’osilodrostat”, a été “approuvé en 2020 par la “Food and Drug Administration” américaine et en janvier dernier par l’Aifa qui a instauré son remboursement”, indique Gianluca Aimaretti, président nouvellement élu de Sie et directeur de le Département de médecine translationnelle (Dimet) de l’Université du Piémont oriental. “L’option de traitement, dans ce cas, s’adresse aux patients pour lesquels la chirurgie n’est pas indiquée ou n’a pas été curative. Sur la base de l’étude pivot de phase III LINC-3, publiée dans ‘Lancet Diabetes & Endocrinology’, maintien de la réponse complète , c’est-à-dire une réduction du niveau de cortisol, a été obtenue par 86,1 % des patients et 81 %. Dans une étude multicentrique ultérieure, avec une amélioration cliniquement significative de la qualité de vie.”