2024-03-11 08:07:22
Photo gracieuseté de l’hôpital pour enfants de la Nouvelle-Orléans
NOUVELLE-ORLÉANS – De Hôpital pour enfants de la Nouvelle-Orléans:
CHNO a annoncé qu’il est le seul hôpital de Louisiane à servir de centre de traitement désigné pour Lyfgenia (BlueBird Bio) et Casgevy (Vertex), deux thérapies géniques dont les produits ont été récemment approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter la drépanocytose. Maladie chez les patients de 12 ans et plus.
Cette thérapie génique révolutionnaire est désormais disponible pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire qui touche environ 80 bébés nés en Louisiane chaque année. Le ministère de la Santé publique de Louisiane estime qu’au moins 3 000 personnes atteintes de drépanocytose vivent dans cet État. La drépanocytose touche principalement les globules rouges des personnes d’origine africaine, latino-américaine et méditerranéenne. Cela présente un risque de complications médicales graves à vie et de réduction de l’espérance de vie.
« Nos équipes de greffe de cellules souches et de drépanocytose ont travaillé incroyablement dur pendant des décennies pour fournir l’excellence fondamentale qui rend ces thérapies possibles pour les patients et les familles que nous servons », a déclaré le Dr Charles Hemenway, chef de service du Centre du cancer et du sang. Troubles à l’hôpital pour enfants. « Ces thérapies géniques constituent un pas en avant pour les enfants qui en ont le plus besoin, et des vies seront sauvées et des handicaps évités à mesure que nous progressons. »
Dans le cadre des premiers tests, environ 100 patients dans le monde ont reçu cette thérapie révolutionnaire. L’hôpital pour enfants est actuellement le seul hôpital de Louisiane à avoir été approuvé par les fabricants pour traiter les patients avec leurs produits de thérapie génique qui changent la vie. L’hôpital pour enfants est l’un des 13 sites du pays approuvés pour Casgevy et est également désormais l’un des seuls hôpitaux du Sud-Est et le seul hôpital de Louisiane à être un centre autorisé pour Zynteglo (Bluebird Bio), une thérapie génique approuvée par la FDA. pour le traitement de la bêta-thalassémie.
« Il s’agit d’un pas important dans la bonne direction pour lutter contre les inégalités en matière de santé qui constituent la réalité de cette population mal desservie », a déclaré Lucio A. Fragoso, président-directeur général de l’Hôpital pour enfants. « En étant un centre de traitement précoce qui n’est pas disponible dans les États voisins du Sud-Est, nos patients présentant les présentations les plus graves de drépanocytose auront désormais accès aux traitements les plus avancés ici même, chez eux. Il s’agit d’une opportunité incroyable offerte aux enfants de la Louisiane et de la région sud du Golfe.
Ces thérapies géniques sont réalisées à partir des propres cellules souches sanguines du patient. Les cellules souches sont collectées à l’aide d’un processus appelé aphérèse, puis envoyées vers un site de fabrication où la constitution génétique des cellules est modifiée de manière à produire des globules rouges sains. Une fois prêt, le patient reçoit une perfusion IV de cellules souches « modifiées » et est surveillé à l’hôpital pendant plusieurs semaines en attendant la croissance des cellules greffées. Ceci est suivi par des soins de suivi et une surveillance à long terme.
Le Centre du cancer et des troubles sanguins de l’hôpital pour enfants propose des traitements avancés aux enfants atteints de leucémie, de lymphome, de drépanocytose, d’hémophilie et d’autres cancers et troubles sanguins infantiles. L’hôpital pour enfants est le seul établissement de transplantation de cellules souches pédiatriques accrédité dans l’État, effectuant des greffes de moelle osseuse et une thérapie cellulaire CAR-T, en plus des thérapies géniques nouvellement approuvées pour la drépanocytose. L’hôpital pour enfants mène également activement des recherches sur le cancer à la pointe de la médecine et dispose du groupe de spécialistes du cancer pédiatrique le plus important et le plus expérimenté de la région, composé de professeurs de LSU Health New Orleans et de la faculté de médecine de l’université de Tulane.
L’hôpital pour enfants a soigné 20 patients transplantés en 2023 et s’attend à ce que cette population augmente à mesure que l’hôpital continue de développer son programme de greffe de cellules souches et de thérapie cellulaire.
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