Leucémie myéloïde chronique, un nouveau traitement plus efficace et bien toléré, même sur le long terme – Corriere.it

La complexité d’être obligé, à un certain moment de la thérapie, de changer de cap : c’est l’expérience de ceux qui vivent avec la leucémie myéloïde chroniquecancer du sang qui touche presque 9 mille Italiens. En effet, malgré les avancées thérapeutiques, un nombre élevé de patients doivent changer de traitement car ils développent résistance ou intolérance au traitement. Pour répondre aux besoins de ces patients, une nouvelle option thérapeutique est désormais disponible, également remboursée en Italie.

Nouveau traitement en troisième ligne

L’Agence italienne des médicaments (Aifa) l’a en effet approuvé récemment asciminibl’ancêtre d’une nouvelle génération de médicaments, les soi-disant Timbres inhibiteurs (ciblant spécifiquement la poche Abl myristoyl) qui, grâce à son mécanisme d’action particulier, est efficace et bien toléré, avec un impact positif sur la qualité de vie des patients. L’indication concerne les patients atteints de leucémie myéloïde chronique avec Chromosome de Philadelphie positif en phase chronique, avec résistance ou intolérance à au moins deux précédents inhibiteurs de la tyrosine kinase, médicaments utilisés dans le cadre du traitement standard. «Encore aujourd’hui, de nombreux patients de deuxième ligne développent une résistance ou une intolérance à la thérapie, à cause de cela il est important de rendre disponibles de nouvelles options thérapeutiques en troisième ligneefficace, bien toléré et capable de garantir une bonne qualité de vie – commente-t-il Fabrice Pain, professeur ordinaire à l’Université Federico II de Naples et directeur de l’hématologie et des greffes de moelle osseuse à l’hôpital universitaire Federico II de Naples —. Les patients impliqués dans une enquête internationale dans 11 pays, dont l’Italie, indiquent l’importance de arrêter la progression de la maladie et dans la réalisation une bonne qualité de vie les principaux objectifs du traitement.

Mécanisme d’action différent

Ce cancer du sang elle touche surtout après 60 ans et aujourd’hui, grâce au développement et à l’utilisation d’inhibiteurs de la tyrosine kinase, il permet survie à dix ans supérieure à 80 %. Ce type de traitement est continu et, dans la plupart des cas, est administré à vie pour éloigner le cancer. La grande efficacité de ces traitements a presque éliminé le besoin de greffe de moelle osseuse, un traitement ponctuel qui peut guérir les patients. Cependant, l’asciminib a un nouveau mécanisme d’action et est associé à moins d’événements indésirables, avec des conséquences positives pour les patients. “Contrairement aux autres inhibiteurs de la tyrosine kinase, le nouveau médicament se lie très spécifiquement à la tyrosine kinase BCR-ABL1, l’interrupteur qui active la maladie. C’est donc un traitement efficace avec un bon profil de tolérance : c’est un aspect très important, compte tenu des risques auxquels les patients peuvent être exposés du fait des longues années de traitement et de la présence fréquente d’autres comorbidités (c’est-à-dire des pathologies concomitantes) » explique Fausto Castagnettiprofesseur associé à l’Université de Bologne et à l’Institut d’hématologie Seràgnoli.

Sûr, bien toléré, efficace pendant longtemps

« L’efficacité de l’asciminib est confirmée par les données de l’étude pivot de phase trois ASCEMBL, qui a montré (après 24 semaines de traitement) un taux de réponse moléculaire accru, presque doublé (25,5% versus 13,2%), versus un autre inhibiteur de la tyrosine kinase, efficacité également confirmée à 96 semaines avec un taux de réponse moléculaire majeure de 37,6% pour l’asciminib versus 15,8% pour l’autre médicament » ajoute Castagnetti. Les résultats positifs sont également confirmés par l’expérience de la pratique clinique. “L’étude de phase 1 a évalué les effets de l’asciminib chez des patients fortement prétraités pendant une durée médiane de 4 ans et a démontré son innocuité, sa tolérabilité et son efficacité à long terme”, conclut-il. Massimo Brèche, professeur associé à l’Université La Sapienza de Rome et hématologue au Policlinico Umberto I —. L’expérience clinique italienne, lors du programme d’usage compassionnel mené entre 2019 et 2023, a ensuite mis en lumière l’efficacité du médicament dans le maintien et l’amélioration de la réponse moléculaire et son bon profil de tolérance. Par ailleurs, une enquête de la Fondation GIMEMA a enquêté sur la perception des hématologues italiens sur l’utilisation de cette nouvelle option thérapeutique : 89% l’utiliseraient comme traitement de troisième ligne chez les patients résistants et 98% l’envisagent, justement en raison de sa tolérance, un médicament même pour les personnes âgées».