Les progrès de l’ARNm permettent de concentrer le développement de médicaments sur les maladies rares (deuxième partie)

Chris Spivey, directeur éditorial de BioPharm International®, a discuté des progrès de l’ARN messager (ARNm) lors de la principale conférence scientifique dans ce domaine, la 11e Conférence internationale sur la santé de l’ARNm à Berlin, en Allemagne, qui s’est tenue du 29 octobre au 2 novembre 2023, avec Thomas Langgenickel, MD, médecin-chef chez Ethris. , une société de biotechnologie basée en Allemagne spécialisée dans les thérapies et vaccins à ARN de nouvelle génération. Dans la deuxième partie de cette interview, Langgenickel décrit les défis liés aux approches actuelles d’ARNm pulmonaire.

Les défis scientifiques et techniques résident dans la gestion efficace de la stabilité dans les plages de température ambiante, dans la stabilité de l’utilisation finale et dans l’égalité d’accès tout au long de la chaîne d’approvisionnement, ainsi que dans les conditions de déploiement biologique affectant la biodistribution finale. Ethris a obtenu des résultats provisoires sur une technique permettant de stocker avec succès des nanoparticules lipidiques lyophilisées (LNP) à température ambiante pendant six mois maximum. Le stress mécanique (forces pures) pendant la fabrication ainsi que l’expédition et la manipulation au sein de la clinique (comme l’aspiration du produit médicamenteux dans la seringue) peuvent créer une agrégation des LNP ou une fuite d’ARNm du LNP. Cela peut entraîner une immunogénicité accrue, des difficultés de nébulisation dues au colmatage et même des échecs de lots au cours de la fabrication elle-même.

Les vaccins actuellement disponibles injectés dans la musculature apparaissent dans le cerveau, le foie, la rate et tous les principaux organes perfusés, au lieu de cibler plus étroitement, par exemple, les types de tissus pulmonaires. La plate-forme de fabrication d’Ethris ne nécessite pas de chromatographie liquide à haute pression, ce qui réduit les coûts mais également certaines des forces mentionnées précédemment.

Langenickle possède plus de 15 ans d’expérience en développement clinique et en médecine translationnelle dans le domaine des maladies cardiovasculaires et respiratoires. Il a auparavant occupé le poste de directeur exécutif et responsable du profilage respiratoire chez Novartis et a été directeur médical chez Bristol-Myers Squibb.