Les premiers résultats de la thérapie génique contre la dégénérescence frontotemporale (DFT), une forme de démence, sont prometteurs. Cela ressort clairement d’une nouvelle étude internationale, publiée dans la revue Nature Medicine, à laquelle l’UZ Leuven a participé.
La dégénérescence frontotemporale est une forme de démence dans laquelle les parties antérieures du cerveau sont principalement endommagées. La plupart des patients subissent des changements radicaux dans leur comportement et leur personnalité. L’aphasie, ou perte du langage et de la parole, est également un symptôme courant. La maladie peut survenir à partir de 45 ans, entraîne une perte d’autonomie et est actuellement incurable. La progression de la maladie peut varier d’un patient à l’autre de 2 à plus de 5 ans, voire plus, mais avec le temps, la FTD a une issue fatale.
Chez 15 pour cent des patients, la FTD a une cause génétique. Trois gènes ont été découverts comme facteurs causals de la maladie. L’un de ces trois gènes est le gène de la progranuline, une protéine qui joue, entre autres, un rôle anti-inflammatoire et de facteur de croissance des cellules cérébrales. Une mutation du gène de la progranuline joue un rôle chez 4 à 5 pour cent des patients. En raison de cette erreur génétique, le niveau de progranuline chez ces patients n’est que deux fois moins élevé que celui des personnes non atteintes de la maladie.
Des chercheurs de trois centres, de l’Université de Pennsylvanie, de l’Université de Sydney et de l’UZ Leuven, ont récemment participé à une étude, mise en place par la société Prevail Therapeutics (Eli Lilly), sur ces niveaux de progranuline. Ils ont étudié ce qui se passerait s’ils administraient le code héréditaire de la progranuline saine dans le liquide céphalo-rachidien des patients. Cela a été réalisé via une seule injection dans un endroit juste en dessous de l’arrière de la tête, où se trouve une quantité relativement importante de liquide céphalo-rachidien.
“Le morceau d’ADN sain était encapsulé dans une sorte d’enveloppe et absorbé par le noyau cellulaire du cerveau”, explique le professeur Rik Vandenberghe (UZ Leuven). “Cet ADN est transcrit en ARN, à partir duquel est transcrite la protéine progranuline. Le gène défectueux est donc ‘remplacé’ par le gène sain.”
Les résultats étaient prometteurs : 6 et 12 mois après l’administration, le niveau de progranuline chez les patients semblait être revenu à des niveaux normaux. “Jusqu’à présent, le monde médical était impuissant face au FTD”, déclare le professeur Vandenberghe. “Si nous voulons progresser dans le traitement, ces premiers pas sont cruciaux. Nous en apprenons énormément : cela donne l’espoir d’un traitement efficace de cette maladie héréditaire pour les générations futures.”
Dans une étude de suivi, les chercheurs testeront le médicament sur un groupe plus large de personnes et le compareront à un groupe témoin recevant un placebo. De cette manière, ils espèrent éventuellement développer un médicament capable de ralentir la progression de la FTD.
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2024-05-14 20:17:03
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