12,4 mois de survie médiane et une première approbation par révision accélérée : L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’autorisation du Rasonque (daraxonrasib), un traitement oral pour les adultes atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique. Développé par Revolution Medicines, ce médicament est le premier à être approuvé via une procédure de « révision par phases » accélérée, réduisant le temps d’évaluation à moins de 150 jours.
Le daraxonrasib cible les protéines RAS
Le daraxonrasib, commercialisé sous le nom de Rasonque, cible les protéines RAS. Ces protéines jouent un rôle crucial dans la croissance et la survie des cellules tumorales.
Dans le cadre de l’adénocarcinome pancréatique métastatique, ces protéines restent anormalement activées en raison de mutations génétiques, favorisant la prolifération incontrôlée du cancer. Cette approche permet de couvrir 90 à 95 % des patients atteints de cette pathologie, selon l’oncologue Mariano Ponz, du Cancer Center de la Clínica Universidad de Navarra (CUN).
La recommandation du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA s’appuie sur les résultats de l’étude de phase 3 RASolute 302. Les participants traités avec le Rasonque ont atteint une survie médiane de 12,4 mois, contre 6,7 mois pour ceux ayant reçu une chimiothérapie conventionnelle.
Le temps sans progression de la maladie a été de 7,2 mois avec le traitement, comparé à 3,6 mois pour la chimiothérapie.
En Espagne, la Clínica Universidad de Navarra a activement participé à l’évaluation du médicament. L’Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid a également participé à l’évaluation du médicament.
L’Hospital Vall d’Hebron de Barcelone a activement participé à l’évaluation du médicament. L’Hospital Clínico Universitario de Valencia a activement participé à l’évaluation du médicament.
L’EMA valide une procédure de révision accélérée
L’approbation du Rasonque marque un changement dans les méthodes d’évaluation de l’EMA. Identifié comme médicament de haute priorité dans le cadre du projet Cancer Medicines Pathfinder, le traitement a bénéficié d’un examen progressif des données scientifiques.
Cette approche a permis de réduire le temps d’évaluation à moins de 150 jours, maintenant les standards de qualité, sécurité et efficacité, selon l’agence européenne.
Ce processus, similaire à celui utilisé pour les vaccins contre la COVID-19, facilite un dialogue continu entre les autorités et le laboratoire. Pour l’EMA, cette expérience servira de modèle. Cette expérience servira de modèle pour la mise en œuvre de la future législation pharmaceutique de l’UE, visant à accélérer l’accès aux thérapies innovantes pour les besoins médicaux non couverts.
Revolution Medicines fait face à des défis cliniques
Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors des essais incluent la diarrhée, les éruptions cutanées, la stomatite, ainsi que des nausées et vomissements. Les cellules tumorales peuvent également développer une résistance au traitement au fil du temps.
Sur le plan financier, la décision européenne renforce la position de Revolution Medicines. Le directeur exécutif de l’entreprise, Mark Goldsmith, a souligné que l’entreprise continue de travailler avec les autorités mondiales pour élargir l’accès au médicament.
Plusieurs firmes d’analystes ont réitéré leurs recommandations positives suite à cette annonce :
- Guggenheim a maintenu une note d’achat avec un objectif de cours de 275,00 dollars.
- Needham a relevé son objectif à 275 dollars, soulignant le coût d’acquisition actuel du médicament, fixé à 39 800 dollars pour un cycle de 30 jours.
- Brookline Capital Markets a fixé un objectif de 318 dollars, tandis que Goldman Sachs a établi le sien à 267 dollars.
- William Blair a initié une couverture avec un objectif de 226 dollars.
L’Agence européenne des médicaments a déclaré : « Compte tenu de la gravité de la maladie, de l’efficacité limitée et de la toxicité considérable de la chimiothérapie standard, de meilleures options de traitement sont nécessaires pour ces patients. »
Chaque État membre de l’UE devra déterminer ses propres conditions de prix et de remboursement une fois l’autorisation de mise sur le marché obtenue.
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