Né sans système immunitaire, l’état de santé d’un enfant issu de la communauté Navajo s’est amélioré grâce à une thérapie pour reconstruire son système immunitaire cellule par cellule.
Hataałii Tiisyatonii «HT» Begay, 5 ans, est atteint du syndrome d’immunodéficience combinée grave (SCID), qui affecte le mécanisme de défense naturel du corps contre les infections. C’est un enfant-bulle.
Près de 70 enfants naissent avec le SCID chaque année au Canada et aux États-Unis, mais seulement deux ou trois ont le même type que HT. Sans traitement, ces enfants meurent habituellement dans les deux premières années de leur vie, a rapporté le Washington Post.
À seulement six jours, HT a dû être placé en isolement et héliporté à l’hôpital pour enfants de Phoenix. Deux mois et demi plus tard, le petit est devenu la première personne au monde à recevoir un traitement expérimental par thérapie génique à l’hôpital pour enfants Bénioff de l’Université de Californie à San Francisco.
Le but du traitement est de reconstruire son système immunitaire, cellule par cellule, et l’issue était incertaine.
«Nous avons juste prié pour lui, a confié sa grand-mère Laverna Shorty. Vous savez, on traverse les choses avec des prières, et il faut avoir la foi. Donc j’ai eu foi en la médecine occidentale et en mes propres croyances.»
HT a ouvert la voie à 13 autres enfants, qui ont tous reçu après lui, et avec succès, la même thérapie expérimentale, qui pourrait devenir un traitement à long terme, comme l’espèrent les médecins.
La prochaine étape est de le faire accepter par les entreprises pharmaceutiques – et c’est tout un défi, a rappelé le Washington Post.
Le SCID est causé par la mutation d’au moins 20 gènes différents. La maladie est tellement rare que la plupart des pédiatres ne rencontreront probablement jamais d’enfant-bulle.
Certaines estimations ont établi que parmi la population Navajo, ou Diné, un enfant sur 2000 naissait avec le SCID, contre un sur 58 000 pour le reste de la population.
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2023-11-28 00:01:36
