Le médicament le plus cher au monde approuvé en Irlande pour traiter les enfants atteints d’une maladie génétique rare – The Irish Times

Le médicament pharmaceutique le plus cher au monde a été approuvé pour une utilisation par le HSE chez les patients.

Atidasagene autotemcel, connu sous son nom commercial Libmeldy, coûte environ 3 millions d’euros par traitement utilisé pour traiter la leucodystrophie métachromatique (MLD). Elle peut entraîner de graves handicaps mentaux et physiques et constitue une maladie héréditaire.

La MLD est une maladie rare qui affecte environ 1 personne sur 40 000 à 160 000, ce qui suggère que potentiellement entre 30 et 125 personnes dans l’État pourraient être admissibles à un traitement, même si un nombre bien inférieur à ce chiffre recevrait un traitement.

Libmeldy est une thérapie génique administrée à de très jeunes enfants, dont beaucoup mourraient sans elle. La plupart des enfants atteints de la forme infantile de la maladie meurent avant l’âge de 5 ans.

L’accès à ce traitement a été rendu possible grâce à la participation de l’Irlande à l’Initiative Beneluxa, une collaboration entre la Belgique, les Pays-Bas, le Luxembourg, l’Autriche et l’Irlande.

À cette occasion, l’Irlande s’est engagée dans une évaluation conjointe des technologies de santé et dans des négociations tarifaires pour Libmeldy aux côtés de la Belgique et des Pays-Bas. Les trois pays ont négocié ensemble avec le fabricant du médicament Orchard Therapeutics pour obtenir un prix réduit.

Le ministère de la Santé n’a pas révélé le coût du traitement.

Les Martin a perdu son fils Cathal, âgé de six ans, à cause du MLD en 2021. En 2017, dans une clinique en Italie, son plus jeune fils Ciaran est devenu le premier Irlandais à recevoir le traitement vital.

M. Martin a décrit l’approbation du traitement comme un « énorme pas en avant » pour les générations futures de patients MLD et leurs familles.

Il a déclaré que le MLD devrait faire partie du test de guérison pour les nouveau-nés afin que les enfants puissent recevoir Libmeldy le plus tôt possible.

[ Heartbreak of children lost to rare disease for which there was no cure ]

M. Martin a déclaré que les coûts du médicament sont justifiés dans la mesure où les coûts du traitement de son fils Cathal à l’hôpital étaient supérieurs à ceux de Libmeldy s’il avait été disponible.

M. Donnelly a déclaré que le plaidoyer de M. Martin et d’autres était important pour garantir l’approbation du médicament qui aura un « impact qui changera la vie » de ceux qui le reçoivent.

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2024-01-24 21:24:45
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