2023-09-03 18:31:00
Une nouvelle étude publiée dans le New England Journal of Medicine décrit un traitement par thérapie génique contre la drépanocytose. Le traitement implique une édition génétique de précision pour cibler une partie clé de l’ADN. Les premiers résultats de l’étude sont prometteurs et une réduction des crises de douleur et d’autres symptômes a été observée chez les patients.
La drépanocytose touche principalement les personnes d’origine africaine, sud-américaine ou méditerranéenne. La maladie provoque des globules rouges de forme anormale et collants, qui peuvent bloquer la circulation sanguine et entraîner des « crises » de douleur et des lésions des organes. Des médicaments sont disponibles pour soulager la douleur et prévenir les complications de la drépanocytose, mais certains patients n’y répondent pas bien. Pour ces patients, une greffe de cellules souches constitue un remède potentiel, mais il est difficile de trouver un donneur compatible.
La thérapie génique peut être la seule option pour les patients qui ne trouvent pas de donneur approprié pour une greffe de cellules souches. Elle consiste à modifier génétiquement les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient. Différentes techniques peuvent être utilisées pour modifier génétiquement les cellules souches, notamment l’utilisation d’un virus ou l’outil CRISPR-Cas9.
La thérapie génique décrite dans l’étude visait à recréer une altération génétique permettant la production d’hémoglobine fœtale.
Des questions restent sans réponse quant à l’efficacité et aux effets à long terme de la thérapie génique contre la drépanocytose. L’acceptation par les patients de la thérapie génique et les coûts qui y sont associés sont également des considérations importantes. Le coût de la thérapie génique pourrait varier entre 2 et 3 millions de dollars, mais la thérapie génique a le potentiel d’améliorer la qualité de vie des patients et de réduire le besoin d’autres traitements.
#thérapie #génique #offre #remède #contre #drépanocytose
1694004153
