La Grande-Bretagne approuve la première thérapie génique Crispr au monde

jeEn Grande-Bretagne, une thérapie génique basée sur les ciseaux génétiques Crispr a été approuvée pour la première fois au monde. L’Agence britannique des médicaments MHRA a donné jeudi son feu vert à l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle du médicament Casgevy destiné aux patients âgés de 12 ans et plus pour traiter deux troubles sanguins – la drépanocytose et la bêta-thalassémie, un trouble de la production du pigment rouge du sang. Casgevy est le premier médicament approuvé à utiliser les ciseaux génétiques CRISPR pour modifier spécifiquement le matériel génétique. Cela a valu à ses découvreurs le prix Nobel de chimie en 2020. Le processus peut être utilisé pour couper et modifier spécifiquement l’ADN ; Les gènes peuvent être insérés, supprimés ou désactivés.

La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont des maladies génétiques héréditaires causées par des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, qui est utilisée par les globules rouges pour transporter l’oxygène dans le corps. “La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont des maladies douloureuses et permanentes qui, dans certains cas, peuvent être mortelles”, a déclaré Julian Beach, directeur par intérim de la MHRA. Lors d’essais cliniques, il a été constaté que Casgevy rétablissait une production saine d’hémoglobine et réduisait les symptômes de la maladie chez la majorité des participants atteints de drépanocytose et de β-thalassémie transfusionnelle. Selon le MHR, aucun problème de sécurité significatif n’a été identifié au cours des enquêtes et la sécurité du médicament est étroitement surveillée par l’autorité.

La thérapie consiste à prélever des cellules souches de la moelle osseuse du patient et à modifier le gène défectueux en laboratoire afin que le corps puisse produire de l’hémoglobine fonctionnelle. Les cellules modifiées sont ensuite réintroduites au patient via une perfusion. Les fabricants américains de la thérapie, Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, ont salué cette approbation. “J’espère qu’il s’agit de la première des nombreuses applications de cette technologie lauréate du prix Nobel au bénéfice des patients atteints de maladies graves”, a déclaré Samarth Kulkarni, directeur général de CRISPR.