2024-04-27 02:54:21
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Pfizer a annoncé que la FDA a approuvé Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) comme thérapie génique unique pour les adultes atteints d’hémophilie B modérée à sévère. Le traitement est indiqué pour les patients qui utilisent actuellement un traitement prophylactique par facteur IX (FIX), ont des antécédents d’hémorragie grave, ou présentez des saignements graves fréquents sans anticorps neutralisants contre le sérotype du virus adéno-associé. Lors d’essais cliniques, il a été constaté que Beqvez aidait les patients à produire leur propre FIX, réduisant ainsi le besoin de perfusions intraveineuses (IV) régulières.
L’approbation était basée sur les données prometteuses de l’essai ouvert de phase III à un seul bras BENEGENE-2, qui a évalué l’efficacité et l’innocuité de Beqvez chez 45 hommes âgés de 18 à 65 ans atteints d’hémophilie B modérément sévère à sévère. doit avoir suivi au moins six mois de traitement prophylactique de routine FIX au cours de l’étude préliminaire, également tout en recevant une seule perfusion IV du traitement. Pfizer a rapporté que le critère principal de non-infériorité a été atteint, les saignements n’étant plus présents chez 60 % des patients traités par Beqvez, contre 29 % sous prophylaxie. Bien qu’il ait été bien toléré, un effet indésirable courant était une augmentation des transaminases.1
« De nombreuses personnes atteintes d’hémophilie B sont confrontées à l’engagement et aux perturbations de leur mode de vie liées aux perfusions régulières de FIX, ainsi qu’à des épisodes de saignements spontanés, qui peuvent entraîner des lésions articulaires douloureuses et des problèmes de mobilité », a déclaré Adam Cuker, MD, MS, directeur de Penn Comprehensive et Programme de thrombose hémophilie, dans un communiqué de presse. « Un traitement unique avec Beqvez a le potentiel d’être transformateur pour les patients concernés en réduisant à la fois le fardeau médical et thérapeutique sur le long terme. »
Selon l’Organisation nationale pour les maladies rares (NORD), l’hémophilie B touche un homme sur 25 000 à la naissance, et de nombreuses femmes porteuses ne présentent aucun symptôme. Cependant, environ 10 à 25 % devraient développer des symptômes légers. Les symptômes graves sont généralement découverts après la naissance, les symptômes modérés vers l’âge de cinq ou six ans et les symptômes légers se manifestent généralement beaucoup plus tard dans la vie.2
« L’hémophilie B est causée par un changement (variant ou mutation) du gène F9. Le gène F9 est situé sur le chromosome X et est donc hérité selon un modèle récessif lié à l’X. Dans environ 30 % des cas d’hémophilie B, le gène altéré survient spontanément sans antécédents familiaux », rapporte NORD. « Le gène F9 contient des instructions pour créer la protéine facteur IX. Les variantes du gène F9 peuvent entraîner des niveaux déficients de protéine fonctionnelle du facteur IX. Les symptômes hémorragiques associés à l’hémophilie B sont dus à cette déficience.
L’hémophilie B est classée comme un trouble génétique rare de la coagulation qui empêche la coagulation sanguine normale en raison de carences en FIX qui entraînent des périodes de saignement plus longues. Actuellement, le traitement privilégié consiste en perfusions prophylactiques de thérapie de remplacement FIX, qui ne constituent qu’une solution temporaire. Selon les données publiées par Pfizer et fournies par la Fédération mondiale de l’hémophilie, plus de 38 000 personnes vivent avec l’hémophilie B dans le monde.1
« Cette étape importante témoigne des efforts continus de Pfizer pour faire progresser la norme de soins pour les personnes vivant avec l’hémophilie, avec la livraison d’un médicament qui a le potentiel d’offrir à la fois une protection à long terme contre les saignements et une valeur pour le système de santé en raison de son unique -administration du temps », a déclaré Aamir Malik, directeur commercial américain et vice-président exécutif de Pfizer, dans le communiqué de presse. « Nous tirons parti de notre expertise issue de plus de 40 ans d’expérience dans le domaine de l’hémophilie et travaillons de manière proactive avec les centres de traitement, les payeurs et la communauté de l’hémophilie pour contribuer de manière appropriée à garantir que le système de santé est prêt à fournir facilement Beqvez aux patients. qui peut en bénéficier.
Les références
1. La FDA américaine approuve le BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) de Pfizer, une thérapie génique unique pour les adultes atteints d’hémophilie B. Pfizer. 26 avril 2024. Consulté le 26 avril 2024. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-approves-pfizers-beqveztm-fidanacogene-elaparvovec
2. Hémophilie B. NORD. 20 septembre 2023. Consulté le 26 avril 2024.
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