À l’occasion du Téléthon qui aura lieu les 8 et 9 décembre prochain, HuntX Pharma, une start-up pharmaceutique grenobloise, fait le point sur le développement de sa nouvelle molécule HX127 dans le traitement de la maladie de Huntington. Cette affection neurodégénérative génétique rare ne dispose pas encore de traitement curatif. La société se démarque par son approche novatrice axée sur la restauration de la fonction du gène altéré sans recourir à la thérapie génique, offrant ainsi un nouvel espoir aux patients touchés par cette maladie neurodégénérative.
HX127, une approche innovante pour prévenir la dégénérescence du striatum
La maladie de Huntington est caractérisée par une mutation génétique dans la protéine huntingtine, perturbant le mécanisme crucial du transport axonal, essentiel pour le bon fonctionnement neuronal. La protéine véhicule la communication et les échanges entre les cellules du cerveau (les neurones) qui sont essentiels à leur fonctionnement et leur survie. HuntX Pharma concentre donc ses efforts sur le développement de son premier candidat-médicament révolutionnaire, baptisé HX127, pour rétablir ce transport altéré, sans recourir à la thérapie génique.
La molécule HX 127 agit en inhibant une réaction enzymatique qui restaure complètement le transport de BDNF entre le cortex et le striatum. Cette molécule prometteuse pourrait prévenir la dégénérescence du striatum et ainsi bloquer la progression des symptômes moteurs, cognitifs et psychiatriques associés à la maladie.
Pour Laure Jamot, Présidente et cofondatrice de HuntX Pharma : « Nous sommes fiers des avancées réalisées dans le développement de notre candidat-médicament, HX127, qui offre une lueur d’espoir pour les patients atteints de la maladie de Huntington ». La société a l’ambition d’emmener son candidat médicament en phase 2 afin de le licencier à un laboratoire pharmaceutique pour la phase 3.
La maladie de Huntington, une maladie rare qui touche 300 000 personnes dans le monde
Environ 300 000 personnes sont concernées dans le monde et 18 000 en France, dont 1/3 ont déclaré leur maladie et 2/3 sont pour le moment présymptomatiques. Les dépenses de santé annuelles mondiales liées à la prise en charge de la maladie de Huntington sont supérieures à 15 milliards de dollars.
Pour Marc Issandou, Président de l’Association Huntington France, « La maladie de Huntington est une maladie dévastatrice qui a un besoin crucial de médicaments. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif. Nous soutenons pleinement HuntX Pharma et sa stratégie originale pour apporter une thérapeutique pour les patients souffrant de cette maladie ».
Source : HuntX Pharma
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2023-12-07 13:01:30
