Gritgen Therapeutics a terminé

SUZHOU, Chine–(BUSINESS WIRE)–Des progrès passionnants | Gritgen Therapeutics a terminé le recrutement des patients dans la première étude de thérapie génique sur l’hémophilie A initiée par un chercheur en Chine, en administrant la première dose à un patient de l’étude de phase I en Chine chez des patients atteints d’hémophilie A sévère.

Gritgen Therapeutics Co. Ltd. (Gritgen), une société de biotechnologie axée sur l’identification et le développement de produits de thérapie génique innovants pour réaliser la « Grande science pour la santé humaine », a annoncé avoir terminé avec succès le recrutement des 12 patients pour l’étude initiée par l’investigateur. (IIT) d’ici le 17 mai 2023 pour GS1191, un produit innovant de thérapie génique pour le traitement de l’hémophilie A (HA). GS1191 est désormais le premier à terminer le recrutement des patients pour l’étude IIT en Chine. Gritgen a également annoncé que la première dose avait été administrée à un patient en Chine dans le cadre de l’étude de phase I (protocole n° : GS1191-0445-GTHA-CN01) évaluant le GS1191 chez des patients atteints d’hémophilie A sévère.

L’IIT est un essai clinique ouvert à un seul bras, à dose unique, visant à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du GS1191 chez les patients hémophiles A âgés de plus de 18 ans dont l’activité du facteur VIII endogène (FVIII) était inférieure à 1 UI/dL (< 1%). 12 patients atteints d'hémophilie A ont été recrutés dans deux groupes de dose (6 dans le groupe 2E12 vg/kg et 6 dans le groupe 4E12 vg/kg, respectivement).

Le dernier patient a été recruté le 17 mai 2023, et tous les patients inscrits ont été suivis pendant au moins 12 semaines après l’administration avant le 9 août 2023. Les résultats préliminaires indiquent que le GS1191 peut améliorer de manière continue et significative l’activité endogène du FVIII. Tous les patients inscrits ont connu des réductions significatives du taux de saignement annualisé (ABR) après avoir reçu des perfusions de GS1191.

Actuellement, tous les patients inscrits dans le groupe recevant la dose de 4E12 vg/kg ont une activité FVIII normale, sans épisode hémorragique observé après l’administration. La majorité des événements indésirables (EI) signalés dans cette étude IIT étaient de grade 1 en termes de gravité. Des événements indésirables de grade 3 ou plus n’ont été observés chez aucun des patients recevant l’une ou l’autre dose, ce qui indique un profil d’innocuité favorable.

GS1191 a reçu l’approbation d’essai clinique du Centre d’évaluation des médicaments (CDE) de l’Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) en janvier de cette année.

L’approbation de l’IND a été accordée par la NMPA en janvier 2023. Cette étude de phase 1 multicentrique, à un seul bras, ouverte et à dose unique, a été conçue pour évaluer l’innocuité, l’efficacité préliminaire et le profil cinétique du porteur d’une seule perfusion intraveineuse de GS1191 à différents niveaux de dose chez les patients atteints d’hémophilie sévère et pour déterminer la dose pour les essais cliniques de phase 2/3 en fonction du profil bénéfice/risque des patients. La première dose a été administrée à un patient de l’étude de phase 1 en Chine le 2 août 2023.

Le Dr Wu Fenglan, co-fondateur et PDG de Gritgen, a commenté : « en tant que premier produit de thérapie génique développé indépendamment par notre société, le GS1191 de Gritgen a été livré avec succès au premier patient de la phase I et a complété tous les recrutements pour l’étude IIT. » . Nous apprécions les enquêteurs, les patients et leurs familles, ainsi que notre équipe, pour avoir apporté un traitement efficace et valide aux patients atteints d’HA.

GS1191 est le premier produit de thérapie génique pour l’hémophilie à obtenir l’approbation de l’IND en Chine. Le Dr Wu Fenglan a en outre souligné que « les données exceptionnelles de sécurité et d’efficacité de l’IIT ont donné une immense confiance à toute l’équipe. Gritgen s’engage à développer des produits de thérapie génique innovants, à révolutionner la qualité de vie des patients au niveau génétique et à repenser le modèle de traitement clinique de l’hémophilie A. »
Informations sur l’hémophilie

L’hémophilie est un trouble hémorragique héréditaire récessif lié au chromosome X. L’épidémiologie estime qu’il y a environ 120 000 patients atteints d’hémophilie en Chine. Ce trouble peut être classé en hémophilie A (HA) et hémophilie B (HB). L’hémophilie A représente environ 85 % de tous les patients hémophiles et constitue donc le sous-type le plus répandu. L’hémophilie A est due à des mutations du gène codant pour le FVIII, qui provoquent un déficit génétique en facteur VIII de coagulation.

L’hémophilie B, qui représente environ 15 % de tous les cas d’hémophilie, est causée par des mutations du gène F9, qui entraînent un déficit génétique en facteur IX de coagulation. Le facteur VIII est plus important que le facteur IX, ce qui rend la thérapie génique plus difficile à administrer. L’administration réussie du facteur VIII signifie que techniquement, la même équipe devrait être en mesure d’administrer le facteur IX.

Les principales manifestations de l’hémophilie sont des saignements spontanés ou des saignements excessifs consécutifs à des blessures mineures. Le traitement clinique standard de l’hémophilie implique un traitement de remplacement des facteurs de coagulation, nécessitant une injection régulière de protéines tout au long de la vie, avec un fardeau économique important pour les patients, leurs familles et la société.

La thérapie génique représente une technologie de pointe ayant le potentiel d’offrir une guérison aux patients hémophiles avec une seule injection.

Informations d’initiation GS1191-0445

GS1191 est une thérapie génique expérimentale basée sur des virus adéno-associés (AAV) pour le traitement de l’hémophilie A. GS1191 est capable de délivrer le gène FVIII humain in vivo aux patients souffrant d’hémophilie A et d’obtenir l’expression génique à long terme grâce à un seul dose de perfusion intraveineuse, augmentant ainsi et maintenant l’activité endogène du FVIII à long terme. En tant que traitement innovant, l’objectif est d’obtenir un effet thérapeutique « d’efficacité à long terme avec une dose unique », s’attaquant à la cause sous-jacente et prévenant les événements hémorragiques.

GS1191 est le premier produit de thérapie génique à recevoir l’approbation IND de la NMPA en janvier 2023 et le premier produit à finaliser le recrutement des patients pour l’IIT en Chine.
À propos de Gritgen

Fondée en 2019 par le Dr Yi Rao, leader de la recherche biomédicale en Chine, Gritgen se consacre à l’application de la « Big Science for Human Health ». La société a développé de manière indépendante une plateforme GritPAC et GritOcul hautement efficace et leader mondial. En combinant une compréhension fondamentale de la génétique et de la biologie des maladies avec les technologies modernes de biologie moléculaire, Gritgen a développé divers portefeuilles de produits pour les maladies rares et courantes afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients et d’améliorer la santé des populations en Chine et dans le monde.

Actualités récentes : Gritgen Therapeutics ouvre une installation commerciale GMP à Suzhou, en Chine
Le texte original de cette annonce, rédigé dans la langue source, est la version officielle qui fait foi. Les traductions sont proposées uniquement pour la commodité du lecteur et doivent faire référence au texte en langue originale, qui est la seule juridiquement valable.

Contacts
Jiaojiao Xu
Manageur professionel
Tél : 86+15738823028
Courriel : [email protected]