samedi 10 décembre 2022
Les données provisoires de l’étude de phase III présentées à l’ASH 2022 montrent qu’Hemlibra (emicizumab-kxwh) a obtenu un contrôle significatif des saignements chez les nourrissons dès la naissance
L’étude HAVEN 7 a été conçue pour confirmer davantage le bénéfice d’un traitement préventif (prophylaxie) avec Hemlibra dès la naissance chez les nourrissons atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs qui n’ont jamais été traités ou qui ont reçu un traitement minimal.
77,8 % des participants n’ont eu aucun épisode hémorragique nécessitant un traitement
De plus, des données d’efficacité et de sécurité en conditions réelles provenant de la base de données EUHASS et de l’étude ATHN 7 ont également été présentées.
South San Francisco, Californie — 10 décembre 2022 —
Genentech, membre du groupe Roche (SIX : RO, ROG ; OTCQX : RHHBY), a annoncé aujourd’hui les résultats intermédiaires de l’étude de phase III HAVEN 7. L’étude montre Hemlibra® (emicizumab-kxwh) a permis d’obtenir un contrôle significatif des saignements avec un profil d’innocuité favorable chez les nourrissons (jusqu’à 12 mois) atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs du facteur VIII : 77,8 % des participants n’ont eu aucun saignement nécessitant un traitement et 42,6 % n’ont eu aucun saignements traités ou non traités. Ces résultats contribuent à soutenir l’utilisation d’Hemlibra dans cette population, dans laquelle il est déjà approuvé dans de nombreux pays à travers le monde. Les nouvelles données ont été présentées lors de la 64e réunion et exposition annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra à la Nouvelle-Orléans du 10 au 13 décembre 2022.
Le fardeau de l’hémophilie A grave chez les nourrissons et sur leurs parents et soignants est important. Les directives de traitement de la Fédération mondiale de l’hémophilie considèrent que la norme de soins en hémophilie est une prophylaxie régulière initiée à un jeune âge, car des études ont montré qu’une prophylaxie précoce améliore les résultats à long terme, tout en réduisant le risque d’hémorragie intracrânienne. Cependant, pour de nombreux nourrissons atteints d’hémophilie A, la prophylaxie n’est commencée qu’après la première année de vie en raison du fardeau élevé du traitement. Hemlibra offre une option de traitement flexible qui peut être administrée par voie sous-cutanée dès la naissance à différentes fréquences de dosage.
“Ces premiers résultats confirment l’avantage de commencer Hemlibra dès la naissance étant donné qu’un traitement préventif précoce est essentiel chez les nourrissons”, a déclaré Levi Garraway, MD, Ph.D., médecin-chef et responsable du développement mondial des produits. « L’hémophilie peut réduire considérablement la qualité de vie des personnes touchées, dès la petite enfance, ce qui est particulièrement pénible pour les parents et les soignants. Nous continuons d’explorer les avantages potentiels d’Hemlibra pour un large éventail de personnes atteintes d’hémophilie A. »
HAVEN 7 est une étude ouverte multicentrique de phase III évaluant l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d’Hemlibra chez les nourrissons atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs du facteur VIII. Les résultats de cette analyse intermédiaire, qui comprenait des données de 54 participants, ont montré que 77,8 % des participants (n = 42) n’avaient pas eu de saignement nécessitant un traitement, tandis que 42,6 % (n = 23) n’avaient eu aucun saignement traité ou non traité. du tout. Il n’y a eu aucun saignement spontané traité chez les participants, et tous les saignements traités étaient traumatiques. Au total, 77 saignements sont survenus chez 31 participants (57,4 %) ; 88,3% étaient traumatiques. Le taux de saignement annualisé (ABR) moyen basé sur le modèle au moment de l’analyse intermédiaire était de 0,4 (IC à 95 % : 0,23 à 0,65) pour les saignements traités.
Le profil d’innocuité d’Hemlibra était conforme aux études précédentes, aucun nouveau signal d’innocuité n’ayant été observé. Neuf personnes (16,7 %) ont signalé un événement indésirable (EI) lié à Hemlibra, qui étaient tous des réactions locales au site d’injection. Huit participants (14,8 %) ont signalé 12 EI graves, sans rapport avec Hemlibra. Il n’y a eu aucun décès, événement thromboembolique ou cas de microangiopathie thrombotique, ce qui renforce le profil d’innocuité favorable d’Hemlibra. Aucune hémorragie intracrânienne n’est survenue.
L’analyse primaire sera effectuée à 52 semaines. L’étude a également une période de suivi supplémentaire de sept ans pour collecter des données à long terme telles que la sécurité et les résultats sur la santé des articulations, en s’appuyant davantage sur notre compréhension des avantages d’Hemlibra dans cette population.
Base de données EUHASS et étude ATHN 7
Genentech a également présenté les données de la base de données européenne de surveillance de la sécurité de l’hémophilie (EUHASS) et l’étude observationnelle prospective ATHN 7 à l’ASH 2022. Les données de l’EUHASS, qui collecte des données de sécurité réelles sur les traitements des troubles héréditaires, ont montré le profil de sécurité d’Hemlibra chez les personnes atteints d’hémophilie A étaient favorables et conformes aux données des essais cliniques. Les données de l’ATHN 7, explorant l’efficacité d’Hemlibra chez les femmes atteintes d’hémophilie A, ont montré que deux des trois participantes n’avaient pas de saignement ; le troisième avait un saignement traité associé à une intervention dentaire et un saignement non traité associé aux règles. Une évaluation continue est essentielle pour mieux comprendre le profil d’innocuité et d’efficacité d’Hemlibra dans cette population rare et sous-représentée.
Hemlibra est approuvé comme traitement pour les personnes atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 110 pays à travers le monde, et pour les personnes sans inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 100 pays à travers le monde. Il a été étudié dans l’un des plus grands programmes d’essais cliniques chez les personnes atteintes d’hémophilie A avec et sans inhibiteurs du facteur VIII, dont huit études de phase III.
À propos d’Hemlibra
Hemlibra est un anticorps bispécifique dirigé contre le facteur IXa et le facteur X. Il est conçu pour réunir le facteur IXa et le facteur X, des protéines nécessaires pour activer la cascade naturelle de la coagulation et restaurer le processus de coagulation sanguine chez les patients atteints d’hémophilie A. Hemlibra est un traitement prophylactique (préventif) qui peut être administré par injection d’une solution prête à l’emploi sous la peau (voie sous-cutanée) une fois par semaine, toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines. Hemlibra a été créé par Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. et est co-développé à l’échelle mondiale par Chugai, Roche et Genentech.
Hemlibra US Indication
Hemlibra est un médicament délivré sur ordonnance utilisé pour la prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants, nouveau-nés et plus âgés, atteints d’hémophilie A avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII.
Informations importantes sur la sécurité
Quelles sont les informations les plus importantes à connaître sur Hemlibra ?
Hemlibra augmente le potentiel de coagulation du sang. Les personnes qui utilisent un concentré de complexe prothrombique activé (aPCC ; Feiba®) pour traiter les saignements intermenstruels pendant la prise d’Hemlibra peut présenter un risque d’effets secondaires graves liés aux caillots sanguins.
Ces effets secondaires graves comprennent :
- Microangiopathie thrombotique (MAT), une condition impliquant des caillots sanguins et des lésions aux petits vaisseaux sanguins qui peuvent endommager les reins, le cerveau et d’autres organes
- Caillots sanguins (événements thrombotiques), qui peut se former dans les vaisseaux sanguins du bras, de la jambe, du poumon ou de la tête
Les patients doivent parler à leur médecin des signes et symptômes de ces effets indésirables graves, qui peuvent inclure
- Confusion
- Douleurs à l’estomac, à la poitrine ou au dos
- La faiblesse
- Nausées ou vomissements
- Gonflement, douleur ou rougeur
- Se sentir malade ou s’évanouir
- Diminution de la miction
- Gonflement des bras et des jambes
- Jaunissement de la peau et des yeux
- Douleur oculaire, gonflement ou difficulté à voir
- Rythme cardiaque rapide
- Engourdissement dans ton visage
- Mal de tête
- Essoufflement
- Tousser du sang
Si les patients ressentent l’un de ces symptômes pendant ou après le traitement par Hemlibra, ils doivent consulter immédiatement un médecin.
Les patients doivent suivre attentivement les instructions de leur fournisseur de soins de santé concernant le moment d’utiliser un agent de dérivation à la demande ou le facteur VIII, ainsi que la dose et le calendrier à utiliser pour le traitement des saignements intermenstruels. Si aPCC (Feiba®) est nécessaire, les patients doivent parler à leur fournisseur de soins de santé s’ils estiment avoir besoin de plus de 100 U/kg d’aPCC (Feiba®) total.
Le corps des patients peut fabriquer des anticorps contre Hemlibra, ce qui peut empêcher Hemlibra de fonctionner correctement. Les patients doivent contacter leur fournisseur de soins de santé immédiatement s’ils remarquent qu’Hemlibra a cessé de fonctionner pour eux (par exemple, augmentation des saignements).
Les effets secondaires les plus courants d’Hemlibra comprennent: réactions au site d’injection (rougeur, sensibilité, chaleur ou démangeaisons au site d’injection), maux de tête et douleurs articulaires. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles d’Hemlibra. Les patients peuvent parler avec leur fournisseur de soins de santé pour plus d’informations.
Qu’est-ce que les patients doivent savoir d’autre sur Hemlibra ?
Les patients doivent consulter les « Instructions d’utilisation » détaillées fournies avec Hemlibra pour savoir comment préparer et injecter une dose d’Hemlibra et comment jeter (éliminer) correctement les aiguilles et les seringues usagées.
- Les patients doivent arrêter de prendre leur traitement de pontage prophylactique la veille de commencer Hemlibra
- Les patients peuvent continuer à prendre leur facteur VIII prophylactique pendant la première semaine d’Hemlibra
Hemlibra peut interférer avec les tests de laboratoire qui mesurent la coagulation du sang et créer un résultat inexact. Les patients doivent discuter avec leur fournisseur de soins de santé de la façon dont cela peut affecter leurs soins.
Les médicaments sont parfois prescrits à des fins autres que celles énumérées dans un guide des médicaments. Les patients ne doivent utiliser Hemlibra que pour la condition pour laquelle il a été prescrit. Les patients ne doivent pas donner Hemlibra à d’autres personnes, même s’ils présentent les mêmes symptômes qu’eux. Cela peut leur nuire.
Les patients doivent informer leur professionnel de la santé de tous les médicaments qu’ils prennent, y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments en vente libre, les vitamines ou les suppléments à base de plantes. Les patients doivent en conserver une liste pour la montrer à leur fournisseur de soins de santé et à leur pharmacien.
Avant d’utiliser Hemlibra, les patients doivent informer leur fournisseur de soins de santé de toutes leurs conditions médicales, y compris si elles sont enceintes, prévoient de devenir enceintes, allaitent ou prévoient d’allaiter.
Étant donné qu’Hemlibra a été testé sur des hommes, il n’y a aucune information indiquant si Hemlibra peut avoir un impact sur un bébé à naître ou sur le lait maternel. Les femmes capables de devenir enceintes doivent utiliser un contraceptif pendant le traitement.
Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA au (800) FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Genentech au (888) 835-2555.
Veuillez consulter les informations importantes sur la sécurité, y compris les effets secondaires graves, ainsi que la notice complète d’Hemlibra. Informations de prescription et Guide des médicaments.
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est une maladie héréditaire grave dans laquelle le sang d’une personne ne coagule pas correctement, entraînant des saignements incontrôlés et souvent spontanés. L’hémophilie touche environ 20 000 personnes aux États-Unis, l’hémophilie A étant la forme la plus courante et environ 50 à 60 % des personnes vivant avec une forme grave de la maladie.
Les personnes atteintes d’hémophilie A manquent ou n’ont pas assez d’une protéine de coagulation appelée facteur VIII. Chez une personne en bonne santé, lorsqu’un saignement survient, le facteur VIII rassemble les facteurs de coagulation IXa et X, qui est une étape critique dans la formation d’un caillot sanguin pour aider à arrêter le saignement. Selon la gravité de leur trouble, les personnes atteintes d’hémophilie A peuvent saigner fréquemment, en particulier dans leurs articulations ou leurs muscles. Ces saignements peuvent présenter un problème de santé important car ils causent souvent de la douleur et peuvent entraîner un gonflement chronique, une déformation, une mobilité réduite et des lésions articulaires à long terme.
Une complication grave du traitement est le développement d’inhibiteurs des thérapies de remplacement du facteur VIII. Les inhibiteurs sont des anticorps développés par le système immunitaire de l’organisme qui se lient et bloquent l’efficacité du facteur VIII de remplacement, ce qui rend difficile, voire impossible, l’obtention d’un niveau de facteur VIII suffisant pour contrôler les saignements.
À propos de Genentech en hémophilie
En 1984, les scientifiques de Genentech ont été les premiers à cloner le facteur VIII recombinant en réponse à la crise de l’approvisionnement en sang contaminé des hémophiles du début des années 1980. Depuis plus de 20 ans, Genentech développe des médicaments pour offrir des options de traitement innovantes aux personnes atteintes de maladies du sang dans le domaine de l’oncologie et de l’hémophilie A. Genentech s’engage à améliorer le traitement et les soins dans la communauté de l’hémophilie en fournissant une expertise scientifique et clinique significative. . Pour plus d’informations, visitez http://www.gene.com/hemophilia.
À propos de Genentech
Fondée il y a plus de 40 ans, Genentech est une société de biotechnologie de premier plan qui découvre, développe, fabrique et commercialise des médicaments pour traiter les patients atteints de maladies graves et potentiellement mortelles. La société, membre du groupe Roche, a son siège social à South San Francisco, en Californie. Pour plus d’informations sur l’entreprise, veuillez visiter http://www.gene.com.
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