Fonction motrice et sécurité après allogénie du sang de cordon et des cellules stromales mésenchymateuses dérivées du tissu de cordon dans la paralysie cérébrale : un essai ouvert et randomisé

Objectif:

Évaluer la sécurité et la fonction motrice après un traitement avec du sang de cordon ombilical allogénique (AlloCB) ou des cellules stromales mésenchymateuses dérivées de tissu de cordon ombilical (hCT-MSC) chez des enfants atteints de paralysie cérébrale (PC).

Méthode:

Quatre-vingt-onze enfants (52 garçons, 39 filles ; âge médian 3 ans et 7 mois [range 2-5 years]) atteints de PC en raison d’une encéphalopathie hypoxique-ischémique, d’un accident vasculaire cérébral ou d’une leucomalacie périventriculaire ont été randomisés dans trois bras : (1) le groupe AlloCB a reçu 10 × 10^sept Cellules nucléées totales AlloCB (TNC) par kilogramme au départ (n = 31); (2) le groupe hCT-MSC a reçu 2 × 10⁶ hCT-MSC au départ, 3 mois et 6 mois (n = 28) ; (3) le groupe témoin d’histoire naturelle a reçu 10 × 10^sept AlloCB TNC par kilogramme à 12 mois (n = 31). La fonction motrice a été évaluée avec le Gross Motor Function Measure-66 (GMFM-66) et Peabody Developmental Motor Scale, Second Edition.

Résultats:

Les perfusions (n ​​= 143) ont été bien tolérées, avec huit réactions à la perfusion (trois dans le groupe AlloCB, cinq dans le hCT-MSC) et aucun autre problème de sécurité. A 12 mois, les différences moyennes (intervalles de confiance à 95% [CI]) entre les changements réels et attendus du score GMFM-66 étaient AlloCB 5,8 points (3,4-8,2), hCT-MSC 4,3 (2,2-6,4) et histoire naturelle 3,1 (1,4-5,0). Dans l’analyse post hoc exploratoire, le score GMFM-66 moyen (IC à 95 %) du groupe hCT-MSC était supérieur de 1,4 point à l’histoire naturelle (-1,1 à 4,0 ; p = 0,27) et le groupe AlloCB était supérieur de 3,3 points que l’histoire naturelle (0,59-5,93 ; p = 0,02) après ajustement pour le niveau de référence du système de classification de la fonction motrice globale, le score GMFM-66 et l’étiologie.

Interprétation:

AlloCB à haute dose est une thérapie cellulaire potentielle pour la PC et devrait être testée plus avant dans un essai randomisé, en aveugle et contrôlé par placebo.