Édition de base : une thérapie révolutionnaire élimine le cancer d’une fille sans guérison

Un cancer chez une adolescente n’a pas été guéri avant de se débarrasser de son corps pour la première utilisation d’un nouveau type de médicament révolutionnaire.

Tous les traitements par l’ODA pour la leucémie d’Alyssa échouent.

Ainsi, les médecins de l’hôpital Great Ormond Street utilisent “l’édition de base” pour effectuer des travaux d’ingénierie biologique pour créer un nouveau médicament vivant.

Six mois plus tard, le cancer n’est pas guéri, mais ils surveillent toujours Alyssa est toujours surveillée au cas où je reviendrais.

Alyssa, qui a 13 ans, vient de Leicester et a attrapé une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T en mai de l’année dernière.

Les lymphocytes T sont supposés garder le corps – recherchant et détruisant tout ce qui menace le corps – mais pour Alyssa, ils sont devenus le danger et devenaient incontrôlables.

Son cancer est très agressif. Chimiothérapie, puis greffe de moelle osseuse, je ne peux pas l’enlever de son corps.

Sans la médecine expérimentale, la seule option disponible est de rendre Alyssa aussi confortable que possible.

“Finalement, je pourrai mourir”, a déclaré Alyssa. Sa maman, Kiona, dit que l’année dernière, elle a vraiment peur de Noël, “pensant dire que ce sera notre dernier avec elle”. Et puis elle “pleure juste” pendant l’anniversaire de sa fille de 13 ans en janvier.

Ce qui s’est passé ensuite n’est pas ce que nous aurions pensé il y a quelques années et est maintenant possible grâce aux progrès de la génétique.

L’équipe de Great Ormond Street utilise une technologie qu’ils appellent “l’édition de base”, qu’ils ont inventée il y a seulement six ans.

Fonde un langage de vie. Di quatre types de bases – l’adénine (A), la cytosine (C), la guanine (G) et la thymine (T) – sont les éléments constitutifs de notre code génétique.

Tout comme les lettres de l’alphabet épellent les mots qui ont un sens, les milliards de bases de notre ADN épellent le mode d’emploi de notre corps.

L’édition de base permet aux scientifiques de zoomer sur la partie exacte du code génétique et de modifier la structure moléculaire d’une seule base, de la convertir en anoda et de modifier les instructions génétiques.

Cette grande équipe de médecins et de scientifiques utilise cet outil pour concevoir un nouveau type de lymphocytes T aptes à traquer et à tuer les lymphocytes T cancéreux d’Alyssa.

Ils ont commencé avec des lymphocytes T sains provenant d’un donneur et ils les ont modifiés.

L’étape finale de la modification génétique demande aux lymphocytes T d’aller à la chasse à tout ce qu’ils obtiennent le marquage CD7 afin qu’ils détruisent tous les lymphocytes T de leur corps, y compris les cellules cancéreuses.

C’est pourquoi ils ont retiré ce marquage de la thérapie – sinon il se détruira tout seul.

Si la thérapie fonctionne, le système immunitaire d’Alyssa – y compris les lymphocytes T – se reconstruira avec la deuxième greffe de moelle osseuse.

Lorsque l’idée a été expliquée à la famille, sa mère s’est dit : « Peux-tu faire ça ? C’était la décision d’Alyssa d’être la première à subir la thérapie expérimentale – qui contient des millions de cellules modifiées – pour le mois de mai de cette année.

“Elle est la première patiente que nous traitons avec cette technologie”, a déclaré le professeur Waseem Qasim, de l’UCL et de Great Ormond Street.

Je dis que cette manipulation génétique est un “domaine scientifique en évolution très rapide” avec un “potentiel énorme” pour différentes sortes de maladies.

Alyssa est vulnérable à l’infection, car les cellules de synthèse attaquent à la fois les cellules T cancéreuses de son corps et celles qui la protègent de la maladie.

Après un mois, Alyssa est en rémission et lui fait subir une deuxième greffe de moelle osseuse pour faire repousser son système immunitaire.

Alyssa a passé 16 semaines à l’hôpital et ne peut pas voir son frère, nous allons toujours à l’école, au cas où je serais porteur de germes.

Les médecins s’inquiètent lorsqu’ils retrouvent des signes de cancer après un examen de trois mois. Mais ses deux enquêtes les plus récentes sont claires.

“Vous apprenez juste à apprécier chaque petite boîte. Je suis tellement reconnaissante de dire que je suis ici maintenant”, a déclaré Alyssa.

“C’est fou. C’est juste incroyable que j’ai pu avoir cette opportunité, j’en suis très reconnaissant et ça va aussi aider d’autres enfants à l’avenir.”

Elle envisage Noël, car elle sera l’une des demoiselles d’honneur pour le mariage de sa tante, fera à nouveau du vélo, retournera à l’école et “faire des choses que les gens normaux font”.

La famille espère que le cancer ne reviendra jamais, mais ils sont déjà reconnaissants pour le temps qu’il leur a fait gagner.

“Pour avoir cette année supplémentaire, ces trois derniers mois quand elle était à la maison, c’est un con en soi”, a déclaré Kiona.

James, son papa, dit : “Je trouve qu’il est assez difficile de dire à quel point nous sommes fiers. Quand vous voyez ce qu’elle traverse et sa vitalité de vie, elle apporte chaque situation, elle est exceptionnelle.”

La plupart des enfants atteints de leucémie répondent aux principaux traitements, mais on pense qu’environ 12 enfants peuvent bénéficier d’une thérapie chaque année.

Alyssa n’est que la première des 10 personnes à qui ce médicament a été administré dans le cadre d’un essai clinique.

Le Dr Robert Chiesa, du département de greffe de moelle osseuse de l’hôpital Great Ormond Street, a déclaré: “C’est extrêmement excitant. Évidemment, il n’y a pas de nouveau domaine pour la médecine et c’est fascinant de dire que nous pouvons rediriger le système immunitaire pour lutter contre le cancer.”

La technologie n’a fait qu’effleurer la surface de ce que l’édition de base peut réaliser.

Le Dr David Liu, l’un des inventeurs de l’édition de base pour le Broad Institute, m’a dit qu’il était “un peu étrange” que des personnes soient traitées six ans seulement après l’invention de la technologie.

Pour la thérapie Alyssa, chacune des modifications de base implique de casser une section du code génétique afin de ne plus fonctionner. Mais nous obtenons certaines applications au lieu d’éteindre les instructions, vous pouvez corriger une erreur. La drépanocytose, par exemple, ne provoque qu’un seul changement de base et est bien corrigée.

Donc, nous recevons déjà des corrections pour la drépanocytose, ainsi que pour l’hypercholestérolémie que nous courons pour les familles et pour les troubles sanguins bêta-thalassémiques.

Le Dr Liu dit que « les applications thérapeutiques de l’édition de base ne font que commencer » et qu’il est « humilité de faire partie de l’ère de l’édition thérapeutique des gènes humains », alors que la science prend désormais « des étapes clés vers la prise de contrôle de nos génomes ».