2023-11-17 17:00:00
Le cholestérol est un graisse naturelle essentielle au fonctionnement cellulairemais quand cela se produit à des niveaux élevés, cela peut finir par être un grave problème de santé. Aujourd’hui, une technique révolutionnaire a permis pour la première fois réduire considérablement le taux de cholestérolil (le soi-disant LDL) modifiant un gène de notre corpsce qui ouvre une fenêtre intéressante pour ces patients souffrant d’une maladie cardiaque qui ne répondent pas aux traitements conventionnels.
Cette découverte a été révélée à la suite d’un essai clinique réalisé dans un des dizaines de patients atteints d’hypercholestérolémie familiale qui avait en même temps une maladie cardiovasculaire diagnostiquée, qui s’est porté volontaire pour un traitement expérimental avec une édition génétique qui n’a jamais été testée auparavant chez l’homme. Les résultats, publiés par la société Verve Therapeutics de Boston lors d’une réunion du American Heart Association, ont montré que le traitement semblait efficace et sûr.
Une usine microscopique d’édition génétique
Dans ce cas, La cible thérapeutique est un gène impliqué dans la production d’une enzyme appeléeà PCSK9, qui intervient dans le Récepteurs du cholestérol LDL des cellules hépatiques. Les patients ont reçu une seule perfusion de nanoparticules lipidiques microscopiques contenant un usine moléculaire pour modifier un seul gène dans le foie impliqué dans la production de PCSK9. Les petites sphères étaient transportées par le sang directement jusqu’au foie, pénétraient dans les cellules hépatiques et s’ouvraient, révélant deux molécules. L’un d’eux donne instructions à l’ADN pour créer un outil d’édition génétique. L’autre est un guide à emporter l’outil d’édition jusqu’au gène responsable de PCSK9. Le traitement a considérablement réduit le taux de cholestérol et a montré des signes de sécurité.
“Jusqu’à présent, nous considérions l’édition génétique comme un traitement que nous devions réserver aux maladies très rares pour lesquelles il n’existe aucun autre traitement”, explique le Dr Daniel Skovronsky, directeur scientifique et médical de la société pharmaceutique Eli Lilly au New York Times. Mais si pouvons-nous rendre l’édition génétique sûre et largement disponible ?pourquoi ne pas opter pour une maladie plus courante?”.
Une dose pour la vie
La recherche de médicaments à long terme capables de réduire considérablement les taux de mauvais cholestérol n’est pas nouvelle. En Espagne, par exemple, les autorités sanitaires ont récemment franchi une étape importante à cet égard avec la approbation d’une nouvelle solution injectable qui réduit le cholestérol LDL avec seulement deux doses annuelles. Le traitement, baptisé Leqvio et dont le principe actif est Inclisirana été développé par la multinationale pharmaceutique Novartis et pourrait changer la donne dans la manière dont elle tente de lutter contre l’hypercholestérolémie, un problème qui, selon les données de la Société espagnole de cardiologie, touche plus de 56 % des Espagnols dans plus de 25 ans (58 % des hommes et 52 % des femmes) et est liée à jusqu’à 60 % des maladies cardiaques.
La thérapie génique démontrée dans cet essai clinique pourrait même être bien plus efficace et confortable que ces traitements, puisque ne pouvait être administré qu’une seule fois, et ses effets pourraient durermême toute la vie. Tout dépendra du succès et de la sécurité des tests, ainsi que de la durée de leurs effets. Le premier patient a été traité il y a seulement 6 mois. Nous aurons le résultat dans les 2 prochaines années, lorsque les nouvelles phases d’études seront développées.
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