Découverte surprenante sur la maladie d’Alzheimer : ce que les chercheurs ont appris

Une nouvelle thérapie génique pourrait “inverser” la maladie d’Alzheimer, selon des essais cliniques. C’est long, mais c’est extrêmement prometteur.

Les résultats d’une première étude Des essais cliniques dans le monde entier se sont révélés prometteurs pour une nouvelle thérapie génique permettant de réduire la quantité de protéines nocives qui s’accumulent dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer, offrant un espoir provisoire que la maladie puisse être ralentie ou même inversée. En utilisant une thérapie sur un petit nombre de patients, les chercheurs ont pu réduire de moitié la concentration de protéine tau dans leur cerveau, qui serait impliquée dans le déclin cognitif observé chez les personnes atteintes de la maladie.

Alzheimer, nouvelles découvertes

La maladie d’Alzheimer est, dans le milieu de la recherche, un candidat pour la maladie la plus difficile à comprendre. La recherche a toujours conduit à la déception lorsqu’il s’agit de créer un traitement viable.

La meilleure compréhension de la cause sous-jacente de la maladie d’Alzheimer repose sur deux mécanismes principaux : l’accumulation d’enchevêtrements cellulaires nocifs et de plaques de protéines amyloïdes. Les deux sont des protéines qui se décomposent au fur et à mesure qu’elles se forment, se replient et se rejoignent pour empêcher les cellules cérébrales de communiquer entre elles et même de provoquer la mort des neurones.

Cette recherche s’est concentrée sur tau. Tau est une protéine insoluble codée par la protéine tau associée aux microtubules (MAPT) et forme des enchevêtrements dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer.

La nouvelle approche, BIIB080 (/IONIS-MAPTRx), cible MAPT avec un oligonucléotide de “silence génique” qui empêche le gène de produire plus de tau.

En tant qu’essai de phase 1b, les essais cliniques ont été conçus pour voir si le médicament est sûr chez l’homme et bien toléré, et non pour voir s’il est efficace dans le traitement de la maladie – qui vient plus tard. Les chercheurs ont testé 46 patients âgés en moyenne de 66 ans, dont certains ont reçu le médicament par injection dans la moelle épinière, tandis que d’autres ont reçu un placebo.

Tous les patients du groupe ont terminé le cours et seuls des effets secondaires mineurs ont été observés, indiquant que le traitement est sûr. À la fin de l’étude, les chercheurs ont constaté une réduction de plus de 50 % de la protéine tau dans le système nerveux central du groupe ayant reçu la dose la plus élevée après 24 semaines, suggérant que le médicament avait un effet biologique important.