Un médicament prometteur contre la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) ne s’est pas révélé meilleur qu’un placebo pour diminuer le taux de progression de la maladie chez les participants à un essai clinique multinational. Lors d’essais antérieurs, le médicament, le pemrevlumab, semblait ralentir la progression de la maladie.
Le les résultats de l’essai ont été publiés ce mois-ci dans JAMA, le Journal of the American Medical Association.
« Bien que les résultats soient très décevants, l’achèvement de l’essai au milieu de la pandémie de COVID a été une réalisation majeure, a déclaré le Dr Ganesh Raghu, professeur de médecine et directeur du Center for Interstitial Lung Diseases à l’École de médecine de l’Université de Washington. Médecine à Seattle. Il était l’auteur principal du journal.
“Le succès des essais n’a été possible que grâce au dévouement remarquable des patients et des enquêteurs qui ont adhéré à un protocole de traitement difficile malgré tous les défis posés par la pandémie”, a déclaré Raghu.
Dans la FPI, le poumon normal est remplacé par du tissu cicatriciel, une maladie appelée fibrose. Les poumons deviennent raides à mesure que la maladie progresse et la respiration devient plus difficile. La mort résulte généralement d’une insuffisance respiratoire.
La cause de la FPI est inconnue. La génétique peut jouer un rôle. Les facteurs de risque comprennent des antécédents de tabagisme, une exposition à la pollution environnementale et un reflux gastro-œsophagien.
La maladie se développe généralement après 60 ans et est plus fréquente chez les hommes. Les symptômes comprennent l’apparition progressive d’une toux, d’un essoufflement et d’une fatigue. Sans traitement, la survie médiane est de trois à cinq ans.
Il n’existe aucun remède connu. La transplantation pulmonaire est une option pour certains patients.
Seuls deux médicaments, la pirfénidone et le nintédanib, ont été approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis pour la FPI. Les deux ralentissent le déclin de la fonction pulmonaire des patients, mais toutes les personnes qui prennent ces médicaments ne signalent pas un soulagement des symptômes.
Le médicament évalué dans la nouvelle étude, le pamrevlumab, est un anticorps monoclonal qui se lie à une molécule appelée facteur de croissance du tissu conjonctif et l’inhibe, qui joue un rôle clé dans le développement de la fibrose. Lors des essais de phase 2, le médicament a ralenti le déclin de la fonction pulmonaire et a été bien toléré.
Dans le nouvel essai, 356 patients ont été répartis au hasard pour recevoir soit du pamrevlumab, soit un placebo inactif par voie intraveineuse toutes les trois semaines pendant 48 semaines. Les modifications de la fonction pulmonaire ont été évaluées à l’aide d’un test appelé capacité vitale forcée (CVF), qui évalue l’élasticité des poumons et leur capacité à se dilater. Avec la FPI, l’élasticité diminue à mesure que la cicatrisation pulmonaire progresse.
Les chercheurs ont constaté qu’après 48 semaines de traitement, il n’y avait aucune différence dans les CVF des patients ayant reçu du pamrevlumab et de ceux ayant reçu le placebo. Il n’y avait pas non plus de différences significatives en termes d’exacerbations des symptômes, d’hospitalisations ou de décès.
Raghu a déclaré que l’échec d’un médicament qui semblait si prometteur souligne les recommandations d’un rapport récent il a co-écrit.
Pour accélérer l’identification et l’évaluation de nouveaux médicaments, le rapport exhorte les chercheurs à réduire l’importance accordée aux tests de la fonction pulmonaire comme critères de jugement principaux et à accorder davantage d’importance à l’amélioration des symptômes et de la qualité de vie des patients, a-t-il déclaré.
« Les essais sur la FPI devraient se concentrer sur les expériences des patients – comment ils se sentent, fonctionnent et combien de temps ils survivent – et pas seulement sur des mesures comme la CVF », a-t-il déclaré.
Écrit par Michael McCarthy
2024-05-30 01:38:01
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