Le traitement par cellules souches neurales pour la SEP est prometteur en phase I

Un traitement à base de cellules souches contre la sclérose en plaques (SEP) progressive a obtenu de bons résultats dans un essai de phase I dirigé par des chercheurs de l’Université de Cambridge et de l’Université de Milan Bicocca.

Aux États-Unis, près d’un million de personnes souffrent de SEP, et environ 200 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque semaine. Il s’agit d’une maladie neuroinflammatoire chronique dans laquelle le système immunitaire de l’organisme attaque sa propre myéline, le matériau qui protège les cellules nerveuses des dommages.

La SEP peut être largement divisée en SEP cyclique, dans laquelle les personnes atteintes présentent des périodes d’activité de la maladie avec des symptômes neurologiques entrecoupés d’une absence d’activité de la maladie, et en SEP progressive, où les symptômes continuent de s’aggraver avec le temps. De nombreuses personnes qui commencent par une maladie cyclique finissent par passer à une maladie évolutive secondaire.

« Bien que les progrès réalisés dans le développement de thérapies modificatrices de la maladie aient eu un impact substantiel sur la gravité et la fréquence des rechutes de SEP, les deux tiers des patients atteints de SEP continuent de passer à une phase progressive secondaire débilitante de la maladie dans les 25 à 30 ans suivant le diagnostic. ” écrivent le co-chercheur principal Stefano Pluchino, professeur à l’Université de Cambridge, et ses collègues de la revue. Cellule souche.

« La plupart des thérapies modificatrices de la maladie n’ont en effet montré qu’un effet marginal sur la progression de la maladie et sur les taux de perte de volume cérébral global et régional associés à la SEP. »

Le domaine en est encore à ses balbutiements, mais la recherche préclinique montre que les cellules souches neurales peuvent aider à réduire les réponses immunitaires et à protéger la fonction neurologique dans des modèles animaux de SEP.

« Des études in vivo sur des modèles de rongeurs et de primates non humains atteints de SEP (ou de maladies de type SEP) ont montré que les cellules souches/progénitrices somatiques syngéniques et xénogéniques (humaines) spécifiques du cerveau sont sûres et favorisent l’amélioration clinicopathologique via de multiples mécanismes de action », expliquent les auteurs.

Cette étude est le premier essai chez l’homme d’un traitement par cellules souches neurales pour la SEP. L’essai a inclus 15 personnes atteintes de SEP progressive secondaire et de niveaux élevés d’invalidité, recrutées dans deux hôpitaux italiens, à qui ont été injectées quatre doses différentes de cellules souches neurales/progénitrices humaines d’un donneur dans le cerveau. Les patients ont été suivis pendant 12 mois et surveillés pour détecter les effets indésirables et l’activité de la maladie.

Aucune rechute ni effet indésirable significatif n’a été observé au cours de l’étude ni aucune réduction de la fonction cognitive.

Cette étude a été réalisée principalement pour évaluer la sécurité, mais certains patients ont également été surveillés pour détecter les modifications du volume du tissu cérébral liées à leur maladie. Les chercheurs ont découvert que les participants ayant reçu des doses plus élevées de cellules souches présentaient une réduction plus faible du volume cérébral au fil du temps.

Il est difficile de tirer des conclusions définitives, car l’étude n’a pas été conçue pour évaluer l’efficacité, mais cela pourrait être dû à un effet bénéfique du traitement sur l’inflammation liée à la SEP.

« Nous reconnaissons que notre étude a des limites – il s’agissait seulement d’une petite étude et il peut y avoir eu des effets confondants dus aux médicaments immunosuppresseurs, par exemple – mais le fait que notre traitement était sûr et que ses effets ont duré pendant les 12 mois de l’essai. cela signifie que nous pouvons passer à la prochaine étape des essais cliniques », a déclaré Pluchino dans un communiqué de presse.

“Il a fallu près de trois décennies pour traduire la découverte des cellules souches cérébrales dans ce traitement thérapeutique expérimental. Cette étude va ajouter à l’enthousiasme croissant dans ce domaine et ouvrir la voie à des études d’efficacité plus larges, à venir”, a ajouté le co-auteur principal. Angelo Vescovi, professeur à l’Université de Milan-Bicocca, dans la même déclaration.

L’équipe prévoit désormais de développer davantage le traitement et vise à faire progresser la thérapie vers des essais cliniques plus vastes à un stade ultérieur.