Une équipe de recherche tchèque a annoncé jeudi 5 juin 2026 à Prague des résultats préliminaires sur une thérapie ciblant spécifiquement les leucémies aiguës de la moelle osseuse, avec une efficacité de 78 % en phase d’essais cliniques sur 23 patients. L’étude, menée par l’Institut de recherche oncologique de l’Université Charles, n’a pas encore été validée par les autorités sanitaires européennes.
Une percée thérapeutique sous haute surveillance
Les résultats présentés par l’équipe du professeur Tomáš Vávra, directeur du département d’hématologie de l’Institut de recherche oncologique de l’Université Charles à Prague, suscitent un espoir mesuré dans la communauté médicale. Selon les données préliminaires, la thérapie expérimentale, baptisée CAR-T 3.0, a permis une rémission complète chez 18 des 23 patients traités entre mars 2025 et janvier 2026. Les cinq autres ont montré une réduction significative de leur tumeur, avec des effets secondaires limités comparativement aux protocoles existants.
La particularité de cette approche réside dans l’utilisation de lymphocytes T génétiquement modifiés pour cibler non pas une seule protéine tumorale, comme dans les CAR-T traditionnels, mais trois marqueurs simultanés présents sur les cellules leucémiques. Cette stratégie, décrite dans un préprint publié sur *bioRxiv* le 3 juin 2026, vise à contourner les mécanismes de résistance souvent observés après quelques mois de traitement standard.
Attention : Ces résultats, bien que prometteurs, n’ont pas encore fait l’objet d’une évaluation par l’Agence européenne du médicament (EMA) ou la Commission européenne. L’équipe de Vávra a souligné que les essais cliniques de phase II, prévus pour débuter en septembre 2026, seront décisifs pour confirmer la durabilité de la réponse thérapeutique.
Un protocole innovant, mais des défis persistants
La thérapie CAR-T 3.0 s’inscrit dans une lignée de recherches menées depuis 2017 par le même institut, en collaboration avec le centre médical Na Homolce à Prague. Contrairement aux thérapies géniques classiques, qui nécessitent une extraction et une modification ex vivo des cellules immunitaires du patient, cette approche utilise une version “universelle” des lymphocytes T, prélevés sur des donneurs sains et adaptés in vitro pour reconnaître les trois marqueurs cibles.
« Cela élimine le délai critique de plusieurs semaines entre le prélèvement et la réinjection, tout en réduisant les risques de rejet », a expliqué le Dr. Lenka Novotná, co-autrice de l’étude et spécialiste en immunothérapie à l’Université Charles. Nos données montrent que 78 % des patients ont maintenu une rémission après six mois, contre 30 % avec les CAR-T classiques
, a-t-elle ajouté lors d’une conférence de presse jeudi.
Pourtant, des questions subsistent. Les essais actuels se limitent à des formes spécifiques de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) chez des adultes de moins de 65 ans. Aucune donnée n’est disponible pour les enfants ou les formes avancées de la maladie. De plus, le coût estimé de la thérapie – entre 500 000 et 700 000 euros par patient – pose un défi logistique pour les systèmes de santé européens, où les budgets alloués aux médicaments innovants sont sous pression.
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Une course contre la montre pour l’approbation
L’annonce tchèque intervient dans un contexte de concurrence accrue dans le domaine des thérapies géniques. Aux États-Unis, la société Novartis a obtenu en 2025 l’approbation de la FDA pour un CAR-T ciblant deux marqueurs, avec un taux de rémission de 65 % sur 12 mois. En Europe, l’EMA examine actuellement trois autres protocoles similaires, dont un développé par le Centre de recherche du cancer de Lyon (France), qui vise les mêmes types de leucémies.
Pour accélérer le processus, l’équipe de Prague a déposé une demande de procédure d’accès accéléré auprès de l’EMA dès le 2 juin 2026. « Nous visons une autorisation conditionnelle d’ici fin 2027, sous réserve des résultats des phases II et III », a précisé le professeur Vávra. Cette stratégie, déjà utilisée pour des traitements contre le COVID-19 ou certains cancers rares, permettrait une mise sur le marché plus rapide, mais avec des obligations strictes de surveillance post-commercialisation.
En parallèle, le gouvernement tchèque a annoncé jeudi un investissement de 120 millions de couronnes (environ 4,8 millions d’euros) pour étendre les capacités de production locale des lymphocytes T modifiés. Ce financement, issu du fonds national de recherche médicale, vise à réduire la dépendance aux laboratoires étrangers et à préparer une éventuelle production à grande échelle.
Les limites d’une avancée qui divise
Si les résultats sont salués par des oncologues, certains experts mettent en garde contre un optimisme prématuré. « Une rémission à six mois ne signifie pas une guérison définitive », rappelle le professeur Klaus Überla, directeur de l’Institut allemand du cancer à Heidelberg. Il faut attendre les données à cinq ans pour parler de percée
, a-t-il déclaré à *Le Monde* jeudi. Cette prudence est partagée par l’Association européenne contre le cancer (ECCO), qui souligne dans un communiqué que « les thérapies CAR-T restent réservées à une minorité de patients éligibles » en raison de leur complexité et de leur coût.
Un autre point de friction concerne l’accès inégal aux innovations. En République tchèque, où le système de santé publique est déjà sous tension, l’intégration de ce traitement pourrait nécessiter des arbitrages budgétaires difficiles. « Nous devons nous assurer que cette thérapie ne devienne pas un privilège pour les pays riches », a averti la ministre tchèque de la Santé, Alena Štefánková, lors d’une réunion avec des représentants de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) mercredi.
L’OMS, interrogée par *Nouvelles*, a confirmé que la thérapie CAR-T 3.0 figurait sur sa liste de surveillance prioritaire pour les médicaments contre le cancer, mais n’a pas encore évalué son potentiel d’accessibilité mondiale. « Nous attendons les données complètes des essais de phase II avant toute recommandation », a indiqué un porte-parole de l’agence.
Et maintenant ?
Les prochains mois seront cruciaux pour déterminer si la thérapie CAR-T 3.0 tiendra ses promesses. Trois étapes clés se dessinent :
- Les essais de phase II (septembre 2026 – mars 2027) : Recrutement de 150 patients supplémentaires, incluant des cas de rechute après un premier traitement CAR-T. L’objectif est de confirmer la durabilité de la réponse et d’identifier d’éventuels effets secondaires tardifs.
- La demande d’autorisation conditionnelle (fin 2027) : Soumission des données à l’EMA et à la Commission européenne, avec une décision attendue au premier trimestre 2028.
- La production à grande échelle (2029-2030) : Déploiement dans les hôpitaux européens, sous réserve des négociations sur le prix et de la couverture par les systèmes de santé nationaux.
En attendant, les patients et leurs familles restent dans l’expectative. « Nous avons vu des amis mourir parce que les traitements classiques ne fonctionnaient plus. Cette annonce nous donne de l’espoir, mais nous savons aussi qu’il ne faut pas s’emballer », témoigne Jiří Novák, président de l’association tchèque *Leucémie sans frontières*, qui représente 2 500 familles touchées.
Pour l’instant, aucune indication n’est donnée sur une éventuelle ouverture des essais aux patients non éligibles aux protocoles actuels. Les chercheurs insistent sur la nécessité de « ne pas créer de fausses attentes » avant que les données ne soient consolidées.
Une chose est sûre : si les résultats se confirment, la thérapie CAR-T 3.0 pourrait redéfinir la prise en charge des leucémies aiguës, mais son succès dépendra autant de la science que des choix politiques et économiques des États.
