Disc Medicine chute après un refus de la FDA pour son traitement de l’anémie
BOSTON (AP) – Les actions de Disc Medicine ont plongé de plus de 70% vendredi après que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) de l’entreprise pour bitinucimab, un traitement expérimental de l’anémie falciforme.
La CRL, reçue par Disc Medicine jeudi, indique que la FDA a besoin de données supplémentaires pour évaluer la sécurité et l’efficacité du bitinucimab. L’entreprise n’a pas précisé dans sa communication initiale quels étaient les points précis soulevés par l’agence, se limitant à indiquer qu’elle sollicitera rapidement une réunion avec la FDA pour discuter des prochaines étapes.
L’anémie falciforme est une maladie génétique grave qui affecte des millions de personnes dans le monde, en particulier celles d’ascendance africaine, méditerranéenne, indienne et latino-américaine. Elle se caractérise par une déformation des globules rouges, entraînant des crises douloureuses, des lésions organiques et une espérance de vie réduite. Selon les données des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC), plus de 100 000 Américains sont atteints d’anémie falciforme, et environ 1 000 bébés naissent chaque année avec cette maladie aux États-Unis.
L’espoir reposait sur bitinucimab, un anticorps monoclonal conçu pour bloquer l’interaction entre la protéine PCSK9 et son récepteur, augmentant ainsi le nombre de globules rouges et améliorant la production d’hémoglobine. Les résultats des essais cliniques de phase 3, publiés l’année dernière, avaient montré des améliorations significatives chez les patients atteints d’anémie falciforme, alimentant les attentes d’une approbation rapide.
La déception est palpable pour les patients et les investisseurs. “C’est un revers important pour Disc Medicine et, surtout, pour les patients qui attendaient avec impatience une nouvelle option thérapeutique”, a déclaré le Dr Emily Carter, hématologue à l’hôpital Brigham and Women’s de Boston, dans une courte vidéo postée sur son compte Instagram (@DrEmilyCarterMD). “L’anémie falciforme est une maladie dévastatrice, et chaque avancée potentielle est cruciale.”
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La CRL de la FDA intervient dans un contexte de concurrence accrue dans le domaine des traitements de l’anémie falciforme. En décembre 2023, Lyfgenia, une thérapie génique développée par Bluebird Bio, a été approuvée par la FDA, offrant une option de traitement potentiellement curative pour certains patients. D’autres entreprises, comme Vertex Pharmaceuticals, sont également en train de développer des traitements innovants pour cette maladie.
L’impact financier sur Disc Medicine est considérable. L’action de l’entreprise, cotée au NASDAQ sous le symbole DISC, a chuté de 72,4% à 1,45 $ en milieu de journée vendredi, effaçant des milliards de dollars de capitalisation boursière.
Disc Medicine a indiqué qu’elle évalue actuellement les informations contenues dans la CRL et qu’elle communiquera des détails supplémentaires lors de sa prochaine conférence téléphonique avec les investisseurs. L’entreprise reste déterminée à développer des traitements pour les maladies hématologiques rares, mais l’avenir de bitinucimab est désormais incertain.
Sur X (anciennement Twitter), de nombreux patients ont exprimé leur déception et leur inquiétude face à ce revers. Le hashtag #SickleCellAnemia est devenu tendance, témoignant de l’importance de cette question pour la communauté concernée.
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La FDA n’a pas précisé de calendrier pour une éventuelle nouvelle évaluation de la demande de Disc Medicine. L’agence a souligné son engagement à travailler avec les entreprises pharmaceutiques pour accélérer le développement de traitements innovants pour les maladies graves, mais a également insisté sur la nécessité de garantir la sécurité et l’efficacité de ces traitements avant leur approbation.
