Un nouveau traitement oral quotidien nommé daraxonrasib a doublé la survie médiane de patients atteints d’un adénocarcinome ductal pancréatique métastatique. Développé par Revolution Medicines, ce médicament cible les protéines RAS au cœur des tumeurs les plus agressives et fait l’objet d’une forte demande médicale.
Le daraxonrasib double la survie médiane dans le cancer du pancréas
Environ 90% des personnes atteintes d’un cancer du pancréas souffrent d’un adénocarcinome ductal pancréatique (PDAC), une forme particulièrement agressive alimentée par une mutation activatrice du gène KRAS. Ces gènes produisent des protéines KRAS qui agissent comme des interrupteurs indiquant à nos cellules quand croître et se diviser. La mutation bloque l’interrupteur en mode "on", faisant croître les cellules mutées hors de contrôle lorsqu’elles développent des mutations supplémentaires et deviennent des tumeurs cancéreuses. Cette combinaison est souvent plus agressive que ce que les traitements standards tels que la chimiothérapie ou la radiothérapie peuvent éradiquer complètement. Bien que le cancer du pancréas soit l’un des cancers les plus complexes à traiter, de nouveaux traitements efficaces – allant de la médecine et de la chirurgie à la radio-oncologie – ont émergé ces dernières années. La dernière thérapie médicale, le daraxonrasib, produit des résultats décrits comme réellement révolutionnaires. Dans les essais cliniques, le daraxonrasib a doublé la survie médiane (passant de 6,7 mois à 13,2 mois) pour les patients atteints d’un PDAC métastatique qui avaient cessé de répondre à une chimiothérapie antérieure. Cette pilule à prise quotidienne unique est le début d’une percée qui pourrait offrir de meilleurs résultats à un plus grand nombre de patients atteints d’un cancer du pancréas.
Agissant comme une colle moléculaire, ce comprimé se lie aux protéines RAS dans leur état actif, bloquant leur capacité à interagir avec les protéines en aval et réduisant ainsi la prolifération tumorale. Cette innovation suscite un immense espoir, mais également des inquiétudes logistiques. Développé par Revolution Medicines, le daraxonrasib a presque doublé le temps de survie global chez les patients atteints d’un cancer du pancréas lors d’un essai clinique et est désormais proposé via un programme d’accès élargi, qui permet aux personnes gravement malades de recevoir un médicament expérimental en dehors d’une telle étude. Mais pour des patientes comme Amy Johnston, qui est bouleversée et admet volontiers qu’elle "s’accroche à des brins de paille", l’excitation s’accompagne d’anxiété. D’un côté, il y a l’optimisme que le traitement – attendu pour être approuvé en tant que thérapie de deuxième ligne – puisse prolonger leur vie. Pourtant, il y a tellement d’intérêt et de demande que les patients sont anxieux quant au moment où ils pourraient obtenir le médicament ou s’il y en aura assez pour tout le monde.
Témoignages de patients et accès élargi aux soins
Pour les malades dont les options thérapeutiques s’épuisent, les essais cliniques et les programmes d’accès élargi représentent une bouffée d’oxygène. C’est le cas de Russ, dont le premier traitement semblait fonctionner : il a commencé une chimiothérapie au début de l’année 2024 peu après son diagnostic, et a pu continuer à travailler dans l’immobilier commercial tout en entraînant le football américain au lycée en parallèle. Physiquement, il se sentait bien. Mais même après près d’un an de chimiothérapie, ses examens racontaient une autre histoire, le cancer continuant à se propager et ses marqueurs tumoraux continuant à s’aggraver. C’est alors que son médecin l’a mis en relation avec le Huntsman Cancer Institute pour explorer d’autres options de traitement. Russ déclare que son équipe de soins lui a immédiatement donné confiance dans le fait qu’il était au bon endroit, affirmant que le "Huntsman Cancer Institute a été phénoménal" et que "chaque fois que nous y allons, nous faisons remarquer que la qualité des soins est tout simplement de classe mondiale" au point qu’il "ne voudrait pas être ailleurs". En collaboration avec son oncologue au Huntsman Cancer Institute, Russ a appris qu’il était candidat à un essai clinique étudiant une nouvelle thérapie ciblée prometteuse pour le cancer du pancréas métastatique. À partir de février 2025, Russ a commencé à prendre le daraxonrasib, un médicament oral quotidien développé pour traiter les cancers stimulés par KRAS, un changement génétique présent dans la plupart des tumeurs pancréatiques.
Parallèlement, la recherche progresse sur d’autres fronts thérapeutiques ciblant les mutations du gène KRAS, comme l’illustre un nouveau médicament montrant des promesses dans les cancers du poumon et du pancréas – deux des formes de cancer les plus agressives – en ciblant l’une des mutations les plus courantes provoquant le cancer. Le setidegrasib, anciennement connu sous le nom d’ASP3082, marque et détruit la protéine responsable du cancer produite par la mutation KRAS G12D. Cette nouvelle méthode pour cibler une mutation connue de longue date est appelée un dégradeur de KRAS. Les mutations KRAS sont présentes dans les cancers du pancréas et du poumon non à petites cellules. Le Dr Wungki Park, oncologue médical gastro-intestinal au Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) et qui a dirigé l’essai clinique mondial de phase 1 (la première étude du médicament chez l’homme), indique que le "setidegrasib est le premier médicament de cette classe de dégradeurs KRAS ciblant KRAS G12D dans les tumeurs solides" et que "plutôt que de bloquer le signal, le setidegrasib élimine la protéine KRAS elle-même". Les résultats de l’essai ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en mars 2026, démontrant un bénéfice et une sécurité dans les cancers du poumon et du pancréas qui s’étaient aggravés lors de traitements antérieurs.
En attendant des approbations réglementaires plus larges, les patients et leurs familles sont invités à consulter des professionnels de santé qualifiés et des oncologues au sein d’institutions spécialisées pour évaluer les options disponibles à travers les essais cliniques et les protocoles d’accès aux traitements innovants.
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