Les thérapies CAR-T, initialement développées pour le traitement de certains cancers du sang, montrent un potentiel prometteur dans le traitement de maladies auto-immunes. Une équipe de l’hôpital universitaire La Paz, à Madrid, a réussi à traiter une jeune patiente atteinte de dermatomyosite anti-MD5, une maladie auto-immune très rare et souvent mortelle, en utilisant une thérapie CAR-T. C’est une première mondiale.
La dermatomyosite anti-MD5 affecte le système immunitaire et provoque des dommages pulmonaires graves,entraînant le décès dans 30 à 66 % des cas. Il n’existe pas de traitements spécifiques pour cette maladie.les thérapies CAR-T sont une forme d’immunothérapie personnalisée. Elles consistent à modifier les lymphocytes T du patient (un type de globules blancs) pour qu’ils reconnaissent et détruisent les cellules cibles. Dans le cas des maladies auto-immunes, les lymphocytes T sont modifiés pour reconnaître la protéine CD19, présente sur les lymphocytes B, qui jouent un rôle clé dans le développement de nombreuses maladies auto-immunes, dont la dermatomyosite.
La patiente de La Paz a été traitée avec une thérapie CAR-T ciblant la protéine CD19, plus précisément avec une thérapie cellulaire avancée appelée ARI-0001, produite par l’hôpital Clinic de Barcelone. Cette initiative a permis de rendre plus abordable un médicament qui peut coûter des centaines de milliers d’euros et qui, jusqu’à présent, n’avait pas été utilisé pour une maladie auto-immune telle que la dermatomyosite anti-MD5. La thérapie a permis de redémarrer la partie du système immunitaire à l’origine de la maladie en toute sécurité et a permis à la patiente d’être inactive sans avoir besoin d’autres traitements.
le traitement a été administré en dernier recours, compte tenu de l’état clinique de la patiente.Après l’governance du médicament, la jeune fille est passée de plus de 10 lignes de traitement immunosuppresseur à aucun traitement et est maintenant en rémission de la maladie depuis un an. Son état moteur s’améliore progressivement, et elle est passée d’une respiration assistée par ventilation mécanique et ECMO (assistance ventriculaire extracorporelle) à une respiration autonome pendant la journée.
Dans le traitement des maladies auto-immunes, une combinaison de corticostéroïdes, d’immunosuppresseurs, d’agents biologiques et de chimiothérapie est souvent utilisée pour stabiliser la maladie. Cette approche comporte des risques, notamment un risque accru d’infections. cependant, les patients comme celle sauvée à La Paz ne répondent généralement pas bien à ces traitements, ce qui explique le taux de mortalité élevé de la maladie.Depuis leur introduction en 2011, les thérapies CAR-T ont permis des dizaines de milliers de guérisons complètes chez des personnes atteintes de tumeurs sanguines. Ces dernières années, elles ont également démontré leur efficacité dans les maladies auto-immunes. En 2022, ces traitements ont été appliqués à des personnes atteintes de lupus érythémateux systémique, une maladie auto-immune qui touche 0,1 % de la population mondiale, en particulier les jeunes femmes, et ont permis des rémissions complètes. Des résultats spectaculaires ont également été observés chez des patients atteints de myasthénies graves. Un patient de 33 ans, qui avait besoin d’un fauteuil roulant et d’une machine pour respirer en raison d’une paralysie progressive, a reçu des CAR-T et s’est amélioré au point de pouvoir remonter un vélo électrique et faire des trajets de plus de 25 kilomètres.
Les thérapies CAR-T pourraient également être utilisées à l’avenir contre la sclérose en plaques. Des essais sont en cours pour déterminer si cette immunothérapie peut être utile dans cette maladie, qui est beaucoup plus complexe que d’autres qui ont déjà été traitées avec cette technologie.
Ce succès a été rendu possible grâce à la collaboration d’un grand nombre de professionnels de la santé de différentes spécialités de l’hôpital et à la collaboration d’autres institutions.
Thérapies CAR-T : Un Nouvel Espoir Contre les Maladies Auto-Immunes
Table of Contents
Introduction
Les thérapies CAR-T, initialement conçues pour traiter certains cancers du sang, révolutionnent le traitement des maladies auto-immunes. Ce texte explore le potentiel prometteur de cette approche, en se concentrant notamment sur une avancée majeure dans le traitement de la dermatomyosite anti-MD5.
Une Première Mondiale pour la Dermatomyosite Anti-MD5
L’hôpital universitaire La Paz de Madrid a réalisé une première mondiale en utilisant la thérapie CAR-T pour traiter une jeune patiente atteinte de dermatomyosite anti-MD5. Cette maladie auto-immune rare et souvent mortelle provoque des dommages pulmonaires graves, avec un taux de mortalité élevé. Cette thérapie a permis à la patiente d’entrer en rémission et de se passer de tout autre traitement.
Comment Fonctionnent les Thérapies CAR-T ?
Les thérapies CAR-T sont une forme d’immunothérapie personnalisée. Elles consistent à modifier les lymphocytes T du patient pour qu’ils reconnaissent et détruisent les cellules cibles. Dans le cadre des maladies auto-immunes, les lymphocytes T sont modifiés pour cibler la protéine CD19 présente sur les lymphocytes B, impliqués dans le développement de ces maladies.
le Cas de la Patiente de La paz
La patiente a reçu la thérapie CAR-T ARI-0001 ciblant la protéine CD19, produite par l’hôpital Clinic de Barcelone. Administré en dernier recours, le traitement a permis de « redémarrer » la partie du système immunitaire à l’origine de la maladie. la patiente est désormais en rémission depuis un an, son état moteur s’améliore et elle est passée d’une assistance respiratoire lourde à une respiration autonome.
Comparaison des Traitements : CAR-T vs Traitements Classiques
| Traitement | Description | Avantages | Inconvénients |
|—|—|—|—|
| Traitements Classiques (Corticostéroïdes, Immunosuppresseurs, etc.) | Stabilisent la maladie | | Risque accru d’infections, peu efficaces chez certains patients |
| Thérapies CAR-T | Immunothérapie personnalisée modifiant les lymphocytes T pour cibler les cellules spécifiques | Potentiel de rémission complète et durable | Coût élevé, possible effets secondaires à court terme |
FAQ : Questions Fréquentes sur les Thérapies CAR-T
Qu’est-ce que la thérapie CAR-T ? une immunothérapie personnalisée modifiant les lymphocytes T pour cibler des cellules spécifiques.
Pour quelles maladies les CAR-T sont-elles utilisées ? Principalement pour certains cancers du sang et, de plus en plus, pour les maladies auto-immunes.
Comment fonctionnent les CAR-T dans les maladies auto-immunes ? Elles ciblent les lymphocytes B, responsables de la réaction auto-immune.
La thérapie CAR-T est-elle un remède ? Elle a permis des rémissions complètes, mais des recherches sont en cours pour évaluer son efficacité à long terme.
Quels sont les effets secondaires potentiels ? Des effets secondaires à court terme peuvent survenir.
Les thérapies CAR-T sont-elles accessibles ? Leur coût est élevé, mais les initiatives visent à les rendre plus abordables.
* Quelle est la prochaine étape pour les thérapies CAR-T ? Des recherches sont en cours pour étudier leur impact sur d’autres maladies auto-immunes, comme la sclérose en plaques.
Conclusion
Les thérapies CAR-T représentent une avancée majeure dans le traitement des maladies auto-immunes. les résultats prometteurs obtenus, notamment pour la dermatomyosite anti-MD5, ouvrent la voie à de nouvelles possibilités de traitement et d’espoir pour les patients.
