WASHINGTON (AP) — La Food and Drug Administration (FDA) américaine a dévoilé lundi une nouvelle politique visant à accélérer l’accès à des traitements de pointe pour les patients atteints de maladies rares, souvent génétiques et dévastatrices. L’approche, qui s’appuie sur la preuve d’un « mécanisme plausible » d’action, pourrait ouvrir la voie à l’approbation de thérapies géniques et autres traitements personnalisés, même en l’absence d’études cliniques traditionnelles à grande échelle.
Cette initiative marque un changement significatif pour l’agence, qui a longtemps été critiquée pour la lenteur de ses processus d’approbation pour les maladies rares, où le nombre limité de patients rend les essais cliniques conventionnels difficiles, voire impossibles. Le secrétaire à la Santé et aux Services sociaux, Robert F. Kennedy Jr., a salué cette évolution comme une rupture avec le passé, où les familles étaient souvent confrontées à l’impasse d’un manque de recherche et de développement pour les maladies de leurs enfants.
« Pendant des décennies, les familles ont entendu la même chose : il n’y a pas assez de patients, l’approbation prendra trop de temps, il faut attendre que la science rattrape l’état de votre enfant », a déclaré Kennedy lors d’une conférence de presse. « Cela prend fin aujourd’hui. La médecine individualisée n’est plus théorique. »
Le nouveau cadre d’évaluation, esquissé en novembre dernier, permettra à la FDA de considérer l’approbation de traitements basés sur une compréhension solide du défaut génétique sous-jacent et de la manière dont le traitement proposé pourrait le corriger. Cette approche est particulièrement pertinente pour les technologies émergentes comme l’édition génique CRISPR, qui offre la possibilité de modifier l’ADN des patients pour traiter des maladies à leur source.
Le Dr Tracy Beth Høeg, directrice du Centre d’évaluation des médicaments de la FDA, a souligné l’importance de cette nouvelle politique pour les patients souffrant de maladies très rares. « Aujourd’hui est un jour très excitant pour les patients atteints de maladies très rares », a-t-elle déclaré.
L’annonce intervient après le traitement réussi d’un nourrisson atteint d’une maladie rare du foie à l’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP). Les médecins de CHOP ont développé un traitement génique personnalisé pour le bébé, ciblant son défaut génétique spécifique. Cette réussite a démontré le potentiel de cette approche pour traiter des maladies rares et a contribué à stimuler la nouvelle politique de la FDA.
Le Dr Kiran Musunuru, professeur de recherche translationnelle à l’Université de Pennsylvanie et l’un des développeurs du traitement pour le bébé, a expliqué que cette approche pourrait être reproduite pour d’autres maladies similaires. « Nous avons réalisé que nous pouvions faire cela encore et encore, individualisant la thérapie pour de nombreux patients », a-t-il déclaré.
Le Dr Rebecca Ahrens-Nicklas, l’une des médecins du CHOP qui a soigné le bébé, a ajouté que cette nouvelle politique est essentielle pour garantir que les patients aient accès à des traitements innovants. « Nous avons besoin de ces cadres réglementaires innovants qui nous permettront d’évaluer efficacement si ces traitements sont sûrs et s’ils fonctionnent », a-t-elle déclaré.
La FDA estime qu’environ 30 millions d’Américains souffrent d’une maladie rare. La nouvelle politique pourrait également encourager les entreprises pharmaceutiques à investir dans le développement de traitements pour ces maladies, qui sont souvent négligées en raison de leur faible rentabilité potentielle.
Des experts extérieurs ont salué la nouvelle politique, la qualifiant de pas important vers l’avenir de la médecine personnalisée. Fyodor Urnov, de l’Université de Californie à Berkeley, a déclaré que cette initiative était « la meilleure des préparations » pour le domaine de l’édition génique thérapeutique.
Cependant, certains experts ont exprimé des réserves quant à l’étendue de l’application de cette politique. Rachel Sachs, professeure de droit à l’Université de Washington à Saint-Louis, a souligné la nécessité de veiller à ce que cette approche ne soit pas étendue à des maladies plus courantes où des essais cliniques traditionnels sont toujours nécessaires.
La FDA a également précisé que cette nouvelle politique pourrait s’appliquer à d’autres technologies émergentes, telles que les oligonucléotides antisens, qui sont utilisés pour bloquer l’expression de gènes spécifiques.
