Nanotechnologie révolutionnaire pour traiter la maladie de Gaucher
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PARIS – 7 mai 2024 –
Une équipe de chercheurs a développé une nanotechnologie prometteuse pour améliorer le traitement de la maladie de Gaucher. cette maladie génétique rare, affectant environ une personne sur 17 000, est causée par une déficience enzymatique. L’innovation, issue de l’Institut de Biomédecine de l’UAB, vise à augmenter la stabilité de l’enzyme, améliorer son acheminement dans le corps et réduire la fréquence des traitements – ce qui pourrait changer la vie de nombreux patients. Pour en savoir plus sur cette percée médicale, lisez la suite.
Une nanotechnologie révolutionnaire pour améliorer le traitement de la maladie de gaucher
La maladie de Gaucher, une affection héréditaire rare touchant environ une personne sur 17 000 en Europe, est au cœur d’une avancée médicale prometteuse. Les personnes atteintes de cette maladie ne produisent pas suffisamment de glucocérébrosidase (GBA), une enzyme essentielle au bon fonctionnement des lysosomes cellulaires. Ce déficit entraîne une accumulation de lipides dans divers organes, tels que la rate, le foie, les poumons, les os et parfois le cerveau, provoquant ainsi de multiples complications.
Le défi actuel et la nouvelle approche
Bien qu’il n’existe actuellement aucun remède contre la maladie de gaucher, un traitement efficace, appelé thérapie de remplacement enzymatique (TRE), est disponible pour les patients ne présentant pas de symptômes neurologiques. Cette thérapie consiste à remplacer l’enzyme déficiente dans l’organisme. Cependant, malgré les améliorations significatives apportées à ce traitement, de nombreux patients continuent de faire face à des limitations importantes dans leur vie.
Le saviez-vous ? La maladie de Gaucher est causée par une mutation génétique qui affecte la production de l’enzyme glucocérébrosidase.
Une innovation de l’UAB pour une meilleure qualité de vie
Une équipe dirigée par Julia Lorenzo, de l’Institut de Biomédecine de l’UAB, a mis au point une technologie novatrice visant à améliorer les thérapies de remplacement enzymatique pour la maladie de Gaucher et d’autres maladies rares. Cette nanotechnologie a été co-développée par le Laboratoire d’Ingénierie des Protéines et Nanomédecine (UAB), le groupe des maladies neurodégénératives (Vall d’hebron Institut de Recerca) et le laboratoire des polymères thérapeutiques (Center de Recherche Prince Felipe).
Notre objectif est d’améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies rares traités par TRE, et en même temps, d’offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients qui ne disposent pas actuellement de traitements efficaces.
Selon Lorenzo, cette nouvelle approche vise à surmonter les limitations actuelles en termes de stabilité, d’efficacité, d’management et d’accès aux tissus difficiles d’accès, comme le cerveau.
Nanogba : Une thérapie prometteuse
La première thérapie issue de Nanoert, appelée Nanogba, vise à augmenter la stabilité de l’enzyme administrée aux patients, à améliorer son acheminement vers les tissus affectés et à réduire la fréquence des traitements. Cette recherche a le potentiel de révolutionner le traitement des maladies rares et neurodégénératives.
Conseil pratique : Les patients atteints de la maladie de Gaucher peuvent bénéficier d’un suivi médical régulier et d’un soutien psychologique pour gérer les symptômes et améliorer leur qualité de vie.
Les avantages potentiels de Nanogba
- Amélioration de la stabilité de l’enzyme
- Meilleur acheminement vers les tissus affectés
- Réduction de la fréquence des traitements
FAQ sur la maladie de Gaucher et les nouvelles thérapies
Q : Qu’est-ce que la maladie de Gaucher ?
R : Une maladie héréditaire rare causée par un déficit enzymatique, entraînant une accumulation de lipides dans divers organes.
Q : Quel est le traitement actuel de la maladie de Gaucher ?
R : La thérapie de remplacement enzymatique (TRE) est le traitement principal pour les patients sans symptômes neurologiques.
Q : Qu’est-ce que Nanogba ?
R : Une nouvelle thérapie issue de la nanotechnologie, visant à améliorer la stabilité et l’efficacité de l’enzyme utilisée dans la TRE.