Percée médicale : Acoramidis, un nouvel espoir pour l’amylose cardiaque à transirétine
Europe, Date d’annonce initiale : 25 mai 2024 – Une avancée significative dans le traitement de l’amylose cardiaque à transirétine (ATR-CM) vient d’être confirmée par des données présentées lors d’une récente conférence. Le médicament Acoramidis, développé par bridgebio et commercialisé par Bayer en Europe, montre des résultats prometteurs dans la stabilisation de la protéine transirétine et l’amélioration de la qualité de vie des patients.
L’ATR-CM est une maladie progressive et souvent fatale, caractérisée par l’accumulation de protéines anormales dans le cœur, conduisant à une insuffisance cardiaque. Sans traitement, l’espérance de vie des patients est limitée à 3 à 5 ans. Le diagnostic est fréquemment posé tardivement, lorsque les dommages sont déjà importants.
Les analyses présentées indiquent qu’Acoramidis pourrait réduire le stress sur le cœur, améliorer la capacité fonctionnelle à l’exercice (mesurée par le test de distance parcourue en 6 minutes) et, par conséquent, améliorer la qualité de vie des patients atteints de cette pathologie. Le système de stadification du NAC, utilisé pour évaluer le risque de mortalité, montre une corrélation avec l’amélioration observée grâce au traitement. Le biomarqueur NT-proBNP, indicateur de l’effort cardiaque, est également impacté positivement par Acoramidis.
Approuvé par la FDA en 2024 et par l’EMA début 2025, Acoramidis cible l’instabilité de la protéine transirétine, un facteur clé dans le développement de la maladie. Bayer détient les droits de commercialisation exclusifs en Europe, tandis que Bridgebio les conserve aux États-Unis et dans d’autres régions.Une collaboration entre les deux entreprises a été lancée en mars 2024 pour la distribution du médicament en Europe.
Comprendre l’amylose cardiaque à transirétine : une maladie silencieuse
L’ATR-CM est causée par une mutation génétique ou par le vieillissement, qui rendent la protéine transirétine instable. Cette instabilité provoque la dissociation de la protéine en monomères qui s’agrègent et forment des dépôts amyloïdes dans le cœur,perturbant sa fonction.
Les symptômes de l’ATR-CM peuvent inclure :
Essoufflement
Fatigue
Gonflement des jambes et des chevilles
rythme cardiaque irrégulier
Le diagnostic précoce est crucial. Les progrès dans la recherche, comme le développement d’Acoramidis, offrent désormais de nouvelles perspectives pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice. Les patients présentant des symptômes ou ayant des antécédents familiaux d’ATR-CM devraient consulter un cardiologue pour un dépistage.
