Percée médicale : Onze enfants sourds retrouvent l’ouïe grâce à une thérapie génique révolutionnaire
Barcelone, Espagne – Une lueur d’espoir s’allume pour des milliers d’enfants atteints de surdité congénitale. Une thérapie génique expérimentale a permis à onze enfants de retrouver l’ouïe,une avancée médicale majeure annoncée par des équipes hospitalières de Barcelone.
Les enfants, atteints d’une forme de surdité génétique causée par une mutation du gène OTOF, ont bénéficié de ce traitement innovant. Les premiers résultats sont extrêmement encourageants, certains patients semblant même complètement guéris, selon Oliver Haag, chef du service d’oto-rhino-laryngologie de l’hôpital joan de Deu de Barcelone.
Si les effets varient d’un patient à l’autre,avec certains nécessitant encore des améliorations,cette thérapie marque une étape cruciale dans la lutte contre la surdité d’origine génétique. le cas d’Aissam, le premier enfant du monde occidental à recevoir une thérapie génique similaire l’année dernière, illustre le potentiel de cette approche. Bien qu’il ait retrouvé l’ouïe, le développement de la parole s’avère plus complexe, soulignant l’importance d’un traitement précoce, idéalement dans les trois premières années de vie, pour optimiser les résultats.
Un espoir pour les surdités génétiques
La surdité congénitale, présente dès la naissance, est souvent causée par des facteurs génétiques. elle affecte environ 1 à 2 enfants sur 1000 naissances et représente une cause majeure de handicap infantile. Jusqu’à récemment,les options de traitement étaient limitées aux appareils auditifs,aux implants cochléaires et à l’apprentissage de la langue des signes.
Cette nouvelle thérapie génique cible directement la cause génétique de la surdité, offrant une solution potentiellement curative. Elle consiste à introduire une copie fonctionnelle du gène OTOF défectueux dans les cellules de l’oreille interne, permettant ainsi la production de la protéine nécessaire au fonctionnement normal de l’audition.
Manuel Bernal, chef du service d’oto-rhino-laryngologie de l’Hospital Clínic de Barcelone, souligne que cette avancée pourrait ouvrir la voie au traitement d’autres formes de surdité d’origine génétique. “C’est un premier pas, même s’il reste encore beaucoup de chemin à parcourir avant de pouvoir passer aux étapes suivantes”, a-t-il déclaré.
Prochaines étapes et perspectives d’avenir
Les chercheurs continuent de surveiller attentivement les patients traités et d’analyser les données pour comprendre pourquoi certains répondent mieux que d’autres. Des études supplémentaires sont nécessaires pour évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de cette thérapie génique, ainsi que pour déterminer sa pertinence pour un plus grand nombre de patients.
Cette percée médicale représente un espoir immense pour les familles touchées par la surdité congénitale et ouvre de nouvelles perspectives dans le domaine de la thérapie génique. Elle confirme le potentiel de la médecine personnalisée pour traiter des maladies génétiques complexes et améliorer la qualité de vie des patients.