Le 31 mars 2025, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) a été soumise aux autorités compétentes pour le navepegritide (TransCon CNP), un traitement potentiel pour les enfants atteints d’achondroplasie.
Le navepegritide est un promédicament expérimental du peptide natriurétique de type C (CNP). Administré une fois par semaine, il vise à traiter l’achondroplasie en assurant une exposition continue au CNP actif, ciblant les récepteurs présents dans divers tissus, notamment les plaques de croissance et les muscles squelettiques.
Cette soumission repose sur les données issues de trois essais randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo, ainsi que sur des données d’extension en ouvert recueillies sur une période allant jusqu’à trois ans, incluant les résultats de l’essai ApproaCH.
L’essai ApproaCH a inclus 84 enfants âgés de 2 à 11 ans,atteints d’achondroplasie,qui ont été randomisés pour recevoir soit du navepegritide,soit un placebo. Les résultats ont mis en évidence une vitesse de croissance annualisée (VCA) supérieure chez les enfants traités avec le navepegritide par rapport au groupe placebo. Des améliorations statistiquement significatives ont également été observées dans d’autres paramètres de croissance, tels que le score Z de la taille et la variation de la VCA par rapport à la valeur initiale.Les principales données de l’essai ApproaCH sont les suivantes :
Objectif principal
Table of Contents
Concernant l’objectif principal, à savoir la VCA à la semaine 52, les enfants traités avec le navepegritide (n = 57) ont présenté une VCA moyenne des moindres carrés (MC) de 5,89 cm/an, contre 4,41 cm/an dans le groupe placebo (n = 27). La différence moyenne des MC était de 1,49 cm/an (P < 0,0026). Des analyses de sous-groupes ont révélé que les enfants âgés de 2 à < 5 ans traités avec le navepegritide (n = 21) ont présenté une VCA moyenne des MC à la semaine 52 de 6,07 cm/an, contre 4,01 cm/an dans le groupe placebo (n = 10), soit une différence moyenne des MC de 2,06 cm/an (P = 0,0084). Les enfants âgés de 5 à 11 ans traités avec le navepegritide (n = 36) ont présenté une VCA moyenne des MC à la semaine 52 de 5,79 cm/an, contre 4,02 cm/an dans le groupe placebo (n = 17), soit une différence moyenne des MC de 1,78 cm/an (P < 0,0079).
Variation de la VCA par rapport à la valeur initiale
Chez les enfants âgés de 2 à < 5 ans traités avec le navepegritide (n = 21),la variation de la VCA par rapport à la valeur initiale à la semaine 52 était de 2,57 cm/an,contre 0,38 cm/an dans le groupe placebo (n = 10),soit une différence moyenne des MC de 2,19 cm/an (P = 0,0047). Chez les enfants âgés de 5 à 11 ans traités avec le navepegritide (n = 35), la variation de la VCA par rapport à la valeur initiale à la semaine 52 était de 2,29 cm/an, contre 0,52 cm/an dans le groupe placebo (n = 17), soit une différence moyenne des MC de 1,78 cm/an (P < 0,0045).
Objectifs secondaires
Concernant l’objectif secondaire de la variation du score Z de la taille ACH, les enfants traités avec le navepegritide (n = 57) ont présenté une variation moyenne des MC par rapport à la valeur initiale du score Z de la taille ACH de 0,30, contre 0,01 dans le groupe placebo (n = 27), soit une différence moyenne des MC de 0,28 (P < 0,0003). L'achondroplasie est une maladie génétique rare résultant d'une variante systémique du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), qui entraîne un déséquilibre dans les effets des voies de signalisation FGFR3 et CNP. On estime qu'elle touche plus de 250 000 personnes dans le monde.La variante FGFR3 dans l'achondroplasie s'exprime dans les tissus de tout le corps.Cela peut entraîner des complications musculaires, neurologiques et cardiorespiratoires, ainsi qu'une dysplasie squelettique. Des déformations de la colonne vertébrale, des obstructions des voies respiratoires supérieures, une altération de la force et de l'endurance musculaires, des déficits auditifs et des infections chroniques de l'oreille, des douleurs chroniques, des troubles respiratoires du sommeil, des problèmes de hanche, une déformation des jambes et une dilatation des ventricules cérébraux peuvent être des complications tout au long de la petite enfance et de l'enfance.Une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments est prévue pour le troisième trimestre de 2025.
Introduction
Le 31 mars 2025, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) a été soumise pour le navepegritide (TransCon CNP), un traitement potentiel pour les enfants atteints d’achondroplasie. Cet article explore les résultats prometteurs de ce nouveau médicament.
Le navepegritide est un promédicament expérimental du peptide natriurétique de type C (CNP). Administré une fois par semaine,il vise à traiter l’achondroplasie en assurant une exposition continue au CNP actif.
L’étude ApproaCH : Des résultats prometteurs
Les données de l’essai ApproaCH, qui a inclus 84 enfants atteints d’achondroplasie, ont montré des améliorations significatives chez les patients traités avec le navepegritide par rapport au placebo.
Résultats Clés de l’étude ApproaCH
| Paramètre | Navepegritide (n) | Placebo (n) | Différence Moyenne des MC | P |
| :——————————————— | :—————: | :———-: | :———————–: | :-: |
| VCA à la semaine 52 (cm/an) | 5,89 (57) | 4,41 (27) | 1,49 | <0,0026 | | variation de la VCA par rapport à la valeur initiale chez les 2-5 ans (cm/an) | 2,57 (21) | 0,38 (10) | 2,19 | 0,0047 | | Variation du score Z de la taille ACH | 0,30 (57) | 0,01 (27) | 0,28 | <0,0003 | Note: VCA = Vitesse de croissance annualisée,MC = Moindres Carrés,ACH = Achondroplasie
Qu’est-ce que l’achondroplasie ?
L’achondroplasie est une maladie génétique rare affectant principalement la croissance des os.
qu’est-ce que le navepegritide ?
Le navepegritide est un médicament expérimental pour traiter l’achondroplasie.
Comment fonctionne le navepegritide ?
Il agit en administrant du CNP actif de manière continue, ciblant les récepteurs des os et muscles.
L’étude ApproaCH a-t-elle montré des résultats positifs ?
Oui, l’étude a montré une amélioration de la vitesse de croissance et d’autres paramètres de croissance chez les enfants traités avec le navepegritide.
Quand le navepegritide pourrait-il être disponible ?
Une demande d’AMM a été soumise, et une demande à l’Agence européenne des médicaments est prévue pour le troisième trimestre de 2025.
Quelles sont les complications possibles de l’achondroplasie ?
Déformations de la colonne vertébrale, problèmes respiratoires, auditifs, musculaires et neurologiques, entre autres.
Où puis-je trouver plus d’informations ?
Crucial: Pour plus d’informations et conseils médicaux, veuillez consulter votre médecin.
Conclusion
Le navepegritide représente un espoir potentiel pour les enfants atteints d’achondroplasie. Les résultats préliminaires sont encourageants, et l’attente pour son autorisation est grande.
