Une nouvelle étude révèle l’impact de l’interféron sur les jeunes patients atteints de thrombocytémie essentielle et de polyglobulie vraie

L’utilisation précoce de l’interféron réduit le risque de myélofibrose secondaire (sMF) chez les jeunes patients atteints de thrombocytémie essentielle (TE) et de polyglobulie vraie (PV). Cependant, une nouvelle étude a également révélé que les médicaments cytoréducteurs n’affectent pas le risque d’événements thrombotiques dans cette population de patients.

Le défi du diagnostic précoce

La plupart des personnes diagnostiquées avec une TE et une PV le sont dans leur sixième décennie. Cependant, environ un patient sur cinq sera diagnostiqué avant l’âge de 40 ans. Cette irrégularité relative des diagnostics chez les adolescents et les jeunes adultes est problématique, car la majorité des recommandations de traitement et des classifications de risque sont basées sur des données provenant de patients plus âgés.

L’interféron : un potentiel unique

Les recommandations existantes préconisent généralement l’utilisation de thérapies comme l’hydroxycarbamide, l’interféron et l’anagrélide pour réduire le risque d’événements thrombotiques. Parmi ceux-ci, l’interféron démontre uniquement un potentiel de modification de la maladie à long terme, y compris la réduction de la charge allélique et la possibilité d’interruption du traitement.

Évaluation des recommandations chez les jeunes patients

Les chercheurs ont voulu évaluer ces recommandations dans le contexte des jeunes patients. Cette enquête est particulièrement importante étant donné que les patients plus jeunes ont le potentiel de vivre beaucoup plus longtemps avec la maladie que les patients diagnostiqués plus tard dans la vie.

Résultats de l’analyze rétrospective

Les auteurs ont analysé rétrospectivement les cas de 348 patients diagnostiqués avec des néoplasmes myéloprolifératifs avant l’âge de 25 ans. La plupart des patients (n = 278) ont été diagnostiqués avec une TE ; le reste (n = 70) avait une PV.Les patients avaient un âge médian de 20 ans au moment du diagnostic et un risque médian de 1,9 événements thrombotiques pour 100 patients-années.Les chercheurs ont été surpris par le risque thrombotique de base.

Selon l’étude, ce taux est comparable à ceux rapportés dans les cohortes contemporaines de patients plus âgés avec plus de comorbidités, bien que le délai avant le premier événement thrombotique semble être plus long dans notre cohorte (délai médian de 4 ans pour la TE et de 3 ans pour la PV) par rapport aux cohortes d’adultes (délai médian de 0,9 ans pour la TE et de 0,3 ans pour la PV).

Traitements antithrombotiques et cytoréducteurs

Sur les 342 patients pour lesquels des données sur le traitement antithrombotique étaient disponibles, 83 % ont subi un traitement antithrombotique. Plus précisément, 70 % des patients atteints de TE et 63 % des patients atteints de PV ont reçu des médicaments antiplaquettaires seuls. Neuf pour cent des patients atteints de TE et 19 % des patients atteints de PV ont reçu des anticoagulants. Deux pour cent des patients atteints de TE et 7 % des patients atteints de PV étaient sous double traitement.

Deux tiers des patients ont été traités avec une thérapie cytoréductrice (66,5 % des patients atteints de TE et 74,3 % des patients atteints de PV).

Facteurs de risque et impact des thérapies

Les chercheurs ont constaté que des taux élevés de globules blancs (>11 x 109/L) et l’absence de splénomégalie au moment du diagnostic étaient des facteurs de risque de thrombose. Cependant, les scores de risque conventionnels n’étaient pas prédictifs du risque de thrombose dans cette cohorte. Ils ont également constaté que la thérapie cytoréductrice ne réduisait pas le risque.

Selon l’étude, à la lumière de nos résultats, l’utilisation précoce de la cytoréduction pharmacologique uniquement dans le but de réduire le risque thrombotique doit être mise en balance avec les risques et les complications associés au traitement, car nous n’avons démontré aucun avantage de son utilisation.

Impact sur la myélofibrose secondaire

En termes de sMF, les chercheurs ont constaté que l’incidence globale était de 0,7 pour 100 patients-années, avec la mutation CALR identifiée comme facteurs de risque. Bien que la thérapie cytoréductrice n’ait pas eu d’impact sur le risque de thrombose, elle a amélioré de manière significative la survie sans myélofibrose lorsqu’elle était utilisée comme thérapie de première intention par rapport à d’autres thérapies ou à l’absence de thérapie cytoréductrice.

Nécessité d’essais randomisés et de recherches supplémentaires

Les chercheurs ont déclaré que des essais randomisés seraient nécessaires pour confirmer leurs résultats, et qu’il est nécessaire de mener des recherches avec une période de suivi plus longue.

Cependant, les chercheurs ont déclaré que leurs résultats mettent en évidence les limites des algorithmes de stratification des risques existants tels qu’ils s’appliquent aux adolescents et aux jeunes adultes atteints de TE et de PV. Ils ont déclaré qu’il est également nécessaire de mettre au point des thérapies pour mieux lutter contre le risque de progression de la maladie dans ce groupe, en particulier compte tenu de leur espérance de vie plus longue par rapport aux patients plus âgés.