HT-KIT : Une thérapie antisens prometteuse contre certains cancers
Des données précliniques encourageantes ouvrent la voie à des essais cliniques.
Une nouvelle thérapie, HT-KIT, montre des résultats précliniques prometteurs dans le traitement de certains cancers rares et agressifs liés au gène KIT. Cette thérapie innovante cible l’expression anormale du gène KIT,impliqué dans divers cancers résistants aux traitements.
Points clés des résultats précliniques :
HT-KIT supprime significativement la croissance tumorale dans des modèles précliniques de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) et de mastocytose systémique.
Le traitement induit une forte diminution des mutations oncogènes du gène KIT, sans toxicité systémique observée.
Dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (IND) prévu début 2026,ouvrant la voie aux premiers essais sur l’humain.
Étapes précliniques importantes :
Réduction de plus de 80 % de l’expression du gène KIT in vitro en utilisant des lignées cellulaires cancéreuses porteuses de mutations activatrices du gène KIT.
Inhibition significative de la croissance tumorale dans des modèles animaux de GIST et de tumeurs mastocytaires après governance systémique de HT-KIT.
Aucune toxicité hors cible observable dans le foie, les reins ou la moelle osseuse, suggérant un profil de sécurité favorable.
HT-KIT est conçu pour se lier sélectivement aux transcrits d’ARNm mutants du gène KIT et bloquer leur traduction, empêchant ainsi la production de la protéine KIT. Cette protéine joue un rôle essentiel dans la croissance tumorale dans des cancers tels que les GIST,la mastocytose systémique et certaines leucémies aiguës.
« Nous pensons que HT-KIT représente une approche novatrice pour traiter les cancers mutés par le gène KIT au niveau génétique, offrant un espoir aux patients qui ont épuisé les thérapies traditionnelles. La solidité de nos données précliniques positionne HT-KIT comme un candidat puissant pour l’oncologie de précision. Nous progressons rapidement vers le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique et sommes impatients de commencer les essais sur l’humain. »
Les options de traitement actuelles pour les cancers liés au gène KIT reposent souvent sur des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK),qui peuvent entraîner une résistance aux médicaments ou des effets secondaires systémiques. HT-KIT offre une alternative très ciblée en attaquant la maladie au niveau de l’ARNm, en amont de l’expression des protéines, évitant potentiellement les mécanismes de résistance observés avec les thérapies à petites molécules.
prochaines étapes :
Le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique auprès de la FDA est prévu début 2026, avec des essais de phase 1 sur l’humain peu après. Des conseillers réglementaires et des partenaires de recherche sous contrat sont activement impliqués pour accélérer le développement clinique.
À propos de HT-KIT
HT-KIT est un oligonucléotide antisens (ASO) conçu pour cibler et faire taire l’expression aberrante du gène KIT.
HT-KIT : Une thérapie antisens prometteuse contre certains cancers
introduction
Des données précliniques encourageantes ouvrent la voie à des essais cliniques. Une nouvelle thérapie,HT-KIT,montre des résultats précliniques prometteurs dans le traitement de certains cancers rares et agressifs liés au gène KIT. Cette thérapie innovante cible l’expression anormale du gène KIT, impliqué dans divers cancers résistants aux traitements.
Résultats précliniques clés
HT-KIT supprime significativement la croissance tumorale dans des modèles précliniques de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) et de mastocytose systémique.
Le traitement induit une forte diminution des mutations oncogènes du gène KIT,sans toxicité systémique observée.
Dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (IND) prévu début 2026, ouvrant la voie aux premiers essais sur l’humain.
Étapes précliniques importantes
Réduction de plus de 80 % de l’expression du gène KIT in vitro en utilisant des lignées cellulaires cancéreuses porteuses de mutations activatrices du gène KIT.
Inhibition significative de la croissance tumorale dans des modèles animaux de GIST et de tumeurs mastocytaires après administration systémique de HT-KIT.
Aucune toxicité hors cible observable dans le foie, les reins ou la moelle osseuse, suggérant un profil de sécurité favorable.
Fonctionnement de HT-KIT
HT-KIT est conçu pour se lier sélectivement aux transcrits d’ARNm mutants du gène KIT et bloquer leur traduction,empêchant ainsi la production de la protéine KIT.Cette protéine joue un rôle essentiel dans la croissance tumorale dans des cancers tels que les GIST,la mastocytose systémique et certaines leucémies aiguës.
Citation
« Nous pensons que HT-KIT représente une approche novatrice pour traiter les cancers mutés par le gène KIT au niveau génétique, offrant un espoir aux patients qui ont épuisé les thérapies traditionnelles. La solidité de nos données précliniques positionne HT-KIT comme un candidat puissant pour l’oncologie de précision. Nous progressons rapidement vers le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique et sommes impatients de commencer les essais sur l’humain. »
comparaison avec les traitements actuels
Les options de traitement actuelles pour les cancers liés au gène KIT reposent souvent sur des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK), qui peuvent entraîner une résistance aux médicaments ou des effets secondaires systémiques. HT-KIT offre une option très ciblée en attaquant la maladie au niveau de l’arnm, en amont de l’expression des protéines, évitant potentiellement les mécanismes de résistance observés avec les thérapies à petites molécules.
Prochaines étapes
Le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique auprès de la FDA est prévu début 2026, avec des essais de phase 1 sur l’humain peu après. Des conseillers réglementaires et des partenaires de recherche sous contrat sont activement impliqués pour accélérer le développement clinique.
FAQ
Qu’est-ce que HT-KIT ?
HT-KIT est une nouvelle thérapie antisens ciblant le gène KIT pour traiter certains cancers.
Contre quels cancers HT-KIT est-il potentiellement efficace ?
HT-KIT vise les cancers liés au gène KIT, comme les GIST et la mastocytose systémique.
Comment HT-KIT fonctionne-t-il ?
HT-KIT bloque la production de la protéine KIT en ciblant l’arnm.
Quels sont les avantages potentiels de HT-KIT par rapport aux traitements actuels ?
HT-KIT pourrait éviter la résistance aux médicaments et les effets secondaires des ITK.
Quand les essais cliniques sur l’humain commenceront-ils ?
les essais de phase 1 sont prévus peu après le dépôt de l’IND début 2026.
Quel est l’état actuel de HT-KIT ?
HT-KIT est en phase préclinique avec des résultats prometteurs.
Résumé des résultats précliniques
| Caractéristique | Résultat |
| :——————————- | :———————————————————————— |
| Inhibition de la croissance tumorale | significative dans les modèles GIST et mastocytose |
| Réduction de l’expression du gène KIT | Plus de 80% in vitro |
| Toxicité | Aucune toxicité systémique observée |
| Mutations du gène KIT | diminution des mutations oncogènes |
| Phase de développement | Préclinique; préparation pour les essais cliniques (début 2026) |
