Un effort collaboratif pour un accès simplifié

Des experts, des représentants institutionnels, des entreprises pharmaceutiques et des associations de patients ont collaboré pour analyser des données techniques, élaborer des modèles prédictifs et mener des discussions multipartites. L’objectif principal est de faciliter un accès plus linéaire aux médicaments et d’améliorer la définition de leur valeur.

Soutien et parrainage

Le projet a bénéficié du patronage de plusieurs organisations clés, notamment l’Agence italienne du médicament (Aifa), la Conférence des régions et des provinces autonomes, Farmindustria, la Société italienne de pharmacologie (sif), la Fédération italienne des maladies rares (Uniamo) et l’Université du Piémont Oriental (Upo). Il a également été sponsorisé par Ipsen, argenx, Sobi, Alexion AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, Csl Behring, Msd et Sanofi.

Comité de pilotage

Le comité de pilotage, composé de figures éminentes, a guidé les différentes phases du projet :

• pier Luigi Canonico, professeur émérite de pharmacologie à l’Upo ‘amedeo Avogadro’ et ancien président d’ispor Italy-Rome Chapter.
• Claudio Jommi, professeur d’économie de la santé à l’Upo ‘Amedeo Avogadro’ et président élu d’IsporItaly-Rome Chapter.
• Fulvio Luccini, directeur principal Par Regional lead Italy & Market Access Managing Director chez Cencora Pharmalex.
• Andrea Marcellusi, président d’Ispor Italy – Rome Chapter.

Défis dans l’évaluation des médicaments pour maladies rares

fulvio Luccini a souligné la complexité de l’évaluation des médicaments pour maladies rares :

Définir le valeur scientifique et économique d’un farmaco è un processo complesso,che diventa ancora più articolato nel caso di malattie rare. La valutazione di questa tipologia di farmaci da parte delle agenzie regolatorie presenta criticità specifiche quali il numero molto ristretto di pazienti, che condiziona la robustezza delle evidenze dei trial clinici, in aggiunta alla scarsità di dati e alla conoscenza limitata di determinate patologie rare e ultra-rare.

Objectifs et outils d’ExploRare 3.0

Andrea Marcellusi a expliqué que cette édition du projet se concentre sur la fourniture d’outils et de données probantes pour aider les décideurs :

Se le precedenti edizioni si sono focalizzate sulle criticità relative ai percorsi di prezzo e rimborso dei farmaci per malattie rare, con questa edizione proponiamo strumenti ed evidenze utili ai decisori per la valutazione del farmaco e l’identificazione delle risorse necessarie per garantirne il rimborso attraverso l’aggiornamento dell’Horizon Scanning e del modello predittivo di spesa, l’impatto delle estensioni di indicazione nelle valutazioni economiche, il disegno degli studi clinici ed il ruolo degli esiti riferiti dai pazienti (Patient Reported Outcome Measures – Proms).

Utilisation des Proms dans les études cliniques

L’étude a comparé l’utilisation des mesures des résultats rapportés par les patients (Proms) dans les essais cliniques pour les médicaments en lancement (2025-2027) avec ceux déjà remboursés en Italie (2018-2024). Une baisse de l’utilisation des Proms comme critère d’évaluation a été observée, passant de 66% à 49%.leur mention dans les fiches d’innovativité de l’Aifa est de 29%.

Analyze des délais de négociation

L’analyse des délais de négociation pour les extensions d’indication (rare à rare, rare à non rare, et non rare à rare) et l’effet de l’submission du “blended price” ont révélé une certaine uniformité dans les procédures, quel que soit le type d’extension ou les conditions spécifiques.

Prévisions de dépenses pour les traitements des maladies rares

Le modèle prédictif de dépenses pour les médicaments destinés au traitement des maladies rares entre 2025 et 2027 prévoit une augmentation comprise entre 14 millions d’euros (+0,7%) et 326 millions d’euros (+15,7%) par rapport à 2024. Cela représente une augmentation de 7,1% sur trois ans, un chiffre comparable aux résultats du modèle précédent.

Impact potentiel sur les décisions

patrizia popoli, ancienne directrice du Center national pour la recherche et l’évaluation des médicaments de l’Institut supérieur de la santé (Iss) et ancienne présidente de la Commission technique scientifique de l’Aifa, a souligné l’utilité potentielle des résultats :

I risultati ottenuti rappresentano strumenti potenzialmente molto utili a supportare i processi decisionali. La ricognizione dei nuovi farmaci attraverso l’Horizon Scanning, unitamente alla previsione di spesa, potrebbero permettere un’identificazione precoce delle incertezze consentendo al contempo una programmazione delle risorse economiche del Servizio sanitario nazionale che ne tuteli la sostenibilità.

Le point de vue des patients

Annalisa Scopinaro, présidente d’Uniamo, a insisté sur l’importance d’un accès rapide aux nouveaux traitements et de l’implication des patients :

Sono oltre 8mila le malattie rare che riguardano più di 2 milioni di persone solo in Italia. Solo per circa 450 di queste esiste un trattamento farmacologico. Per questo, quando gli sforzi congiunti dei ricercatori e degli sviluppatori riescono a renderne disponibili di nuovi è importante che l’accesso sia più rapido possibile.Fondamentale ascoltare e coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nelle fasi di sviluppo, nella individuazione degli outcome e nella produzione di dati di evidenza. Occorre una spinta di sistema comune perché la presenza delle Associazioni sia strutturata all’interno dei processi decisionali delle Istituzioni. Il punto di vista del paziente, raccolto attraverso gli strumenti analizzati nel progetto ExploRare, affiancato da quanto emerso dalle discussioni durante lo svolgimento del progetto – conclude – possono facilitare e accelerare l’accesso ai trattamenti.