Percée médicale : Le ponsegromab offre des résultats prometteurs dans la lutte contre la cachexie liée au cancer
Berlin, Allemagne – Des données récentes présentées au Congrès ESMO 2025 révèlent que le ponsegromab, un anticorps monoclonal, démontre une efficacité remarquable dans la réduction de la cachexie associée au cancer. La cachexie, un syndrome de perte musculaire et de poids sévère, affecte une proportion significative de patients atteints de cancer et contribue à une détérioration de la qualité de vie et à une réduction de l’espérance de vie.
L’étude, une extension ouverte d’un essai randomisé et contrôlé par placebo, a montré que le ponsegromab, administré à des doses de 100 mg à 400 mg, a induit des réductions significatives du GDF-15, un biomarqueur clé de la cachexie, allant de 55,1 % à 97,6 %. après le passage à une dose fixe de 400 mg, tous les patients ont présenté une diminution médiane du GDF-15 d’environ 97 %, un niveau maintenu jusqu’à la semaine 64, indépendamment de leur traitement initial.
Un profil de sécurité encourageant
Le ponsegromab s’est avéré généralement bien toléré. Bien que les effets indésirables liés au traitement (TEAE) aient été fréquents (84,2 %), ils étaient principalement attribuables à la maladie sous-jacente, aux traitements concomitants et aux comorbidités des patients.Les TEAE graves ont concerné 43,9 % des patients, entraînant l’arrêt définitif du traitement pour 24,6 % d’entre eux. Cependant, les effets indésirables graves directement liés au ponsegromab étaient rares (4,4 %) et de faible intensité (grades 1 et 2). Aucun décès n’a été attribué au médicament.
La cachexie : un défi majeur en oncologie
La cachexie est un problème complexe et souvent sous-estimé en oncologie. Elle se caractérise par une perte de masse musculaire squelettique avec ou sans perte de graisse, entraînant une faiblesse, une fatigue et une diminution de la qualité de vie. Elle est présente chez environ 50 à 80 % des patients atteints de cancer et est responsable d’environ 30 % des décès liés à la maladie.
Contrairement à la simple malnutrition, la cachexie est résistante aux interventions nutritionnelles classiques. Elle est médiée par des facteurs inflammatoires et métaboliques complexes, dont le GDF-15 joue un rôle central.
Prochaines étapes : l’étude sur le cancer du pancréas métastatique
Forts de ces résultats prometteurs, les chercheurs évaluent actuellement le ponsegromab dans une étude de phase 2b menée chez des patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique recevant une chimiothérapie de première intention. L’objectif de cette étude est de déterminer la dose optimale pour un futur essai pivot de phase 3, en tenant compte à la fois des effets sur la cachexie et des effets indésirables liés au traitement.
Ces avancées offrent un nouvel espoir pour les patients atteints de cancer et souffrant de cachexie,une condition dévastatrice qui peut considérablement impacter leur qualité de vie et leur survie. Le ponsegromab pourrait représenter une nouvelle approche thérapeutique ciblée pour lutter contre ce syndrome complexe et améliorer le pronostic des patients.
Référence : Crawford J, Groarke JD, Collins SM et al. Efficacité et sécurité du ponsegromab chez les patients atteints de cachexie associée au cancer : résultats de l’extension ouverte d’une étude randomisée et contrôlée par placebo. Présenté au : Congrès ESMO 2025 ; 17-21 octobre 2025 ; Berlin, Allemagne. LBA102.
