Percée médicale : Une nouvelle méthode de livraison de CRISPR pourrait révolutionner l’édition génétique
Northwestern,Illinois – Des chercheurs de l’Université Northwestern ont annoncé une avancée majeure dans le domaine de l’édition génétique,développant une nouvelle méthode de livraison pour la technologie CRISPR qui pourrait considérablement améliorer son efficacité et son applicabilité. La découverte, publiée récemment, combine la puissance de CRISPR avec une technologie innovante d’assemblage d’ADN sphérique (SNA) pour créer des nanoparticules lipidiques (LNP) capables de pénétrer efficacement dans une large gamme de cellules.
Jusqu’à présent,l’un des principaux défis de la thérapie génique basée sur CRISPR résidait dans la arduousé de délivrer les outils d’édition génétique aux cellules cibles de manière sûre et efficace. Les méthodes existantes présentent souvent des limitations en termes de pénétration cellulaire, de toxicité et de spécificité.
L’équipe dirigée par le professeur Chad Mirkin a résolu ce problème en utilisant les SNA, des structures d’ADN qui sont naturellement reconnues par les cellules. “L’architecture SNA change considérablement la façon dont une cellule le prend”,explique Mirkin. “Les cellules prennent activement le SNAS et les internalisent rapidement.”
Les tests en laboratoire ont démontré que les LNP-SNA, chargés de la machinerie CRISPR, pouvaient efficacement modifier l’ADN dans divers types de cellules humaines, notamment des cellules cutanées, des globules blancs, des cellules souches de la moelle osseuse et des cellules rénales. L’étude a également confirmé l’absence de toxicité significative des particules et la capacité de CRISPR à effectuer les modifications génétiques souhaitées.
Implications à long terme et perspectives d’avenir
Cette avancée ouvre la voie à des traitements potentiels pour une multitude de maladies génétiques et acquises. La modularité de la plateforme permet aux chercheurs d’adapter facilement le système pour cibler différents gènes et différents types de cellules, ouvrant ainsi un large éventail d’applications thérapeutiques.
Flashpoint Therapeutics, une société issue des recherches de Northwestern, s’est engagée à commercialiser cette technologie et à accélérer son développement vers des essais cliniques.
“CRISPR a le potentiel de transformer la médecine”,souligne Mirkin. “Mais la conception du véhicule de livraison est tout aussi cruciale que les outils génétiques eux-mêmes. En combinant CRISPR et les SNA,nous avons créé une stratégie qui pourrait libérer tout le potentiel thérapeutique de CRISPR.”
financement de la recherche
L’étude a été financée par le Bureau de la recherche scientifique de l’Air Force (FA9550-22-1-0300), la National Science Foundation (DMR-2428112) et la Bachrach Foundation.