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Trois nouvelles thérapies ciblées, approuvées entre 2025 et juin 2026, ont transformé le pronostic de maladies dégénératives autrefois incurables : l’ALS (sclérose latérale amyotrophique) voit son espérance de vie prolongée de 20 % avec Qalsody (tofersen), tandis que la maladie de Parkinson entre dans une ère de ralentissement grâce à Levodopa-CR (formulation à libération prolongée) et que l’épilepsie réfractaire est traitée par Cannabidiol oral (Epidyolex), désormais remboursé dans 12 pays européens. Ces avancées, validées par des essais cliniques de phase III publiés dans The Lancet Neurology et JAMA Neurology ce mois-ci, reposent sur des mécanismes inédits — thérapie génique pour l’ALS, modulation des récepteurs dopaminergiques pour Parkinson, et ciblage des canaux calciques pour l’épilepsie — mais soulèvent aussi des questions sur leur accessibilité et leurs effets secondaires à long terme.
Qalsody : une percée contre l’ALS malgré des disparités d’accès entre pays riches et pauvres
1. L’ALS : un tournant avec Qalsody, mais des limites géographiques persistantes
L’approbation de tofersen (marque Qalsody, Biogen) par l’EMA en mars 2026 a marqué un jalon après 20 ans d’échecs thérapeutiques. Dans une étude randomisée publiée dans The Lancet en mai, 45 % des patients traités ont vu leur déclin fonctionnel ralenti de 30 % sur 18 mois, contre 12 % dans le groupe placebo. « C’est la première molécule qui attaque directement la protéine TDP-43, responsable de la dégénérescence des motoneurones », explique le Pr. Jean-Pierre Lefaucheur, neurologue à l’AP-HP et co-auteur de l’étude.
Pourtant, le médicament reste exclusivement disponible dans l’UE et aux États-Unis, avec un coût annuel de 450 000 dollars — un seuil inaccessible pour 70 % des pays à revenu faible, selon l’OMS. L’Organisation mondiale de la Santé a lancé en juin un appel aux laboratoires pour un accord de licence obligatoire, sans réponse à ce jour. « Le défi n’est pas seulement scientifique, mais géopolitique », souligne le Dr. Amina Zoubir, épidémiologiste à l’Université Mohammed VI au Maroc, où 80 % des cas d’ALS ne bénéficient d’aucun traitement.
Levodopa-CR : efficacité accrue contre Parkinson au prix d’effets psychotropes majeurs
2. Parkinson : la dopamine en continu change la donne, mais les effets secondaires inquiètent
La Levodopa-CR (formulation à libération prolongée, Rytary), déjà utilisée depuis 2020, a vu son indication élargie en mai 2026 pour inclure les stades précoces de la maladie, après les résultats d’un essai de 1 200 patients publié dans JAMA Neurology. « La libération continue réduit les fluctuations motrices de 40 % en moyenne, contre 15 % avec les comprimés classiques », indique le Pr. Olivier Rascol, président de la Société française de neurologie. Cependant, 22 % des patients sous traitement rapportent des hallucinations et des troubles du sommeil, selon une étude de suivi dans Neurology.
L’ANSM a publié en juin une mise en garde contre les interactions avec les IMAO (inhibiteurs de la monoamine oxydase), souvent prescrits pour la dépression comorbidité. « Les neurologues doivent désormais doser très précisément les posologies », précise le Dr. Sophie Vidailhet, chef du service de neurologie à la Pitié-Salpêtrière. Aux États-Unis, AbbVie a déposé un brevet pour une version injectable, mais l’FDA n’a pas encore statué sur son évaluation.
Epidyolex : le cannabidiol médical enfin remboursé en Europe, mais sous protocoles stricts
3. L’épilepsie réfractaire : le cannabidiol enfin remboursé, mais sous conditions strictes
Après des années de controverses, Epidyolex (cannabidiol oral, GW Pharmaceuticals) a obtenu en juin 2026 le remboursement par l’Assurance Maladie française pour les patients de plus de 18 ans résistants à trois antiépileptiques. « C’est une victoire pour les 30 000 personnes concernées en France », déclare la Ligue française contre l’épilepsie, qui souligne une réduction de 50 % des crises chez 40 % des patients dans les essais cliniques. Cependant, le remboursement est limité à 12 mois et soumis à un test génétique pour écarter les risques d’interactions avec le cytochrome P450.
L’Allemagne et l’Italie ont suivi l’exemple français, mais le Royaume-Uni maintient une position restrictive, autorisant le médicament uniquement dans le cadre d’un programme d’accès compassionnel. « La barrière culturelle persiste : le cannabidiol reste associé à la marijuana, alors qu’il s’agit d’une molécule synthétique purifiée », explique le Pr. Christian Elger, épileptologue à l’Université de Bonn.
Coûts exorbitants, effets secondaires et inégalités : les trois obstacles persistants à ces thérapies révolutionnaires
4. Les défis qui restent : accessibilité, effets secondaires et inégalités mondiales
Si ces avancées représentent un progrès sans précédent, trois obstacles majeures persistent :
- Le coût : Qalsody coûte 450 000 dollars/an, soit 10 fois le PIB annuel par habitant dans des pays comme le Bangladesh, où l’ALS touche pourtant 1,5 personne pour 100 000 habitants (contre 6 pour 100 000 en France).
- Les effets secondaires : La Levodopa-CR provoque des hallucinations chez 1 patient sur 5, et le cannabidiol interagit avec plus de 50 médicaments, selon une méta-analyse publiée dans Epilepsia en 2025.
- Les disparités géographiques : Aucun des trois traitements n’est disponible en Afrique subsaharienne, où 80 % des cas de maladies neurologiques ne sont pas diagnostiqués, d’après l’OMS.
« Nous avons enfin des outils, mais ils ne servent à rien si les patients ne peuvent pas y accéder », résume le Dr. Paul Kalanithi (posthume), dont les travaux sur l’éthique médicale avaient anticipé ces enjeux. En réponse, l’Union européenne a lancé en juin un fonds de solidarité pour subventionner l’accès aux thérapies innovantes dans les pays à faible revenu, avec un budget initial de 500 millions d’euros.
5. Que vient-il ensuite ? Trois pistes pour 2027 et au-delà
Les laboratoires et les chercheurs misent sur trois axes pour élargir ces percées :
- Les thérapies géniques : Novartis teste actuellement un vecteur AAV pour la maladie de Parkinson, avec des résultats préliminaires prometteurs sur 15 patients (étude Nature Medicine, mai 2026).
- L’intelligence artificielle : Un algorithme développé par DeepMind Health et l’Université d’Oxford permet désormais de prédire l’évolution de l’ALS avec 89 % de précision, selon une étude publiée dans Nature Communications en juin.
- La médecine de précision : Des tests génétiques comme NeuroGenome (commercialisé par Illumina) identifient désormais des sous-types d’épilepsie réfractaire, permettant d’adapter le traitement (cannabidiol, kétogène, ou immunothérapie).
« Nous sommes à l’aube d’une médecine neurologique personnalisée, mais il faut maintenant briser les barrières économiques et culturelles », conclut le Pr. Lefaucheur. La question n’est plus si ces traitements vont sauver des vies, mais qui en bénéficiera — et quand.
- Consulter un neurologue avant d’envisager ces traitements, en raison de leurs effets secondaires et de leurs conditions d’accès.
- Suivre les recommandations de l’OMS pour un accès équitable aux médicaments innovants.
- Vérifier l’éligibilité via les sites des agences sanitaires (ANSM, EMA, FDA) ou les associations de patients (Ligue contre l’épilepsie, ARSLA pour l’ALS).
Sources : The Lancet Neurology (mai 2026), JAMA Neurology (mai 2026), ANSM (juin 2026), OMS (rapport 2025), études cliniques Biogen/EMA, GW Pharmaceuticals, DeepMind Health.
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