Un panel d’experts aux États-Unis recommande un traitement au lécanemab contre la maladie d’Alzheimer

La décision d’approuver le médicament par le comité de sécurité et de pharmacologie de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est un énorme coup de pouce pour l’approbation finale du lecanemab, qui est le premier médicament depuis des décennies à avoir montré un certain effet, quoique modeste, contre l’avancée d’une maladie neurologique qui touche 50 millions de personnes dans le monde.

L’approbation régulière de la Food and Drug Administration (une décision attendue d’ici le 6 juillet) est susceptible de payer le traitement par Medicare (le programme fédéral d’assurance maladie pour les personnes âgées de 65 ans et plus). Cette approbation ferait également du lecanemab le premier médicament modificateur de la maladie à franchir le cap réglementaire. Les traitements actuels ne traitent que les symptômes, mais ne modifient pas l’évolution de la maladie, qui touche 6 millions d’Américains, selon l’American Alzheimer’s Association.

Le médicament développé par les sociétés pharmaceutiques Biogen et Eisai a présenté, en novembre 2022, les résultats du traitement et obtenu en janvier une approbation accélérée de la FDA basée sur sa capacité à éliminer les plaques amyloïdes collantes du cerveau, non sans controverse. Vendredi, le panel a examiné l’essai d’Eisai conçu pour montrer que le médicament bénéficiait aux patients.

Participation de l’Espagne

Cette étude, publiée en novembre, a montré que le médicament ralentissait le déclin cognitif de 27 % chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer au stade précoce, mais qu’il était également associé à des effets secondaires graves chez certains patients, notamment un gonflement et des saignements cérébraux ou des microhémorragies.

“Je pense que le rapport bénéfice/risque est bénéfique, acceptable et proportionné à cette classe de thérapie, en particulier compte tenu du fardeau de la maladie et de la nature progressive de la maladie”, a déclaré Tanya Simuni, membre du panel, professeur de neurologie à la Northwestern University.

“Dans l’ensemble, cela a clairement démontré qu’il s’agit d’un traitement efficace dans la population telle que définie”, a déclaré le Dr Robert Alexander, président du comité et expert de la maladie d’Alzheimer au Banner Institute. Il a ajouté qu’il pensait que l’étude “avait clairement démontré un bénéfice clinique” et il a qualifié les résultats de “robustes”.

En Espagne, l’équipe Ace (Alzheimer Center Barcelona) a participé à cet essai clinique du médicament, dont 20% des patients qui ont participé en Espagne. Pour cette raison, la directrice médicale se félicite : « Aujourd’hui est un grand jour pour la communauté Alzheimer. L’homologation du lecanemab est une avancée importante qui marque le début d’une nouvelle étape : nous allons enfin pouvoir proposer à nos patients une solution pour enrayer la détérioration. Notre participation à des essais cliniques nous conforte pour la prescription et l’administration du lecanemab chez les personnes atteintes de troubles cognitifs légers ou d’Alzheimer en phase légère. Avec cette approbation, nous récoltons les fruits de nombreuses années de recherche et nous pensons que ce n’est que la pointe de l’iceberg : dans un futur proche, de nouveaux médicaments arriveront pour traiter la maladie d’Alzheimer », explique le médecin. Merci Boada, neurologue et directeur médical du Centre Ace Alzheimer de Barcelone.

effets secondaires graves

La FDA a également demandé au groupe d’experts d’évaluer les effets secondaires du médicament chez certaines populations de patients. Ceux-ci comprenaient des patients prenant des médicaments pour prévenir les caillots sanguins, ceux qui ont une variante génétique appelée APOE4 qui augmente le risque de maladie d’Alzheimer, et ceux atteints d’une maladie rare appelée angiopathie amyloïde cérébrale (CAA), dans laquelle la protéine amyloïde ciblée par le médicament s’accumule dans les parois des artères du cerveau et peut provoquer des saignements.

Les membres du panel ont conclu que, dans l’ensemble, les risques pour les patients porteurs de deux copies du gène APOE4 étaient contrebalancés par les avantages du médicament. Le comité a recommandé des tests génétiques sur les patients avant qu’ils ne prennent le médicament pour déterminer s’ils ont cette mutation.

Certains conseillers de la FDA membres du panel ont fait part de leurs inquiétudes quant à l’administration de lécanemab aux patients prenant des anticoagulants. D’autres ont fait valoir que les patients devraient avoir le choix tant qu’ils sont conscients des risques. Le comité a également noté qu’il ne recommanderait pas d’exclure les patients atteints de CAA, qui peut être difficile à diagnostiquer, de la prise du médicament. Il a suggéré de limiter l’utilisation du lecanemab chez les patients atteints des cas les plus graves de la maladie, appelés inflammations liées à l’angiopathie amyloïde cérébrale, en raison du risque accru de saignement cérébral.

L’agence fédérale qui administre Medicare a déclaré qu’elle paierait le traitement si les médecins participaient à une base de données de l’agence de santé, mais n’a pas encore publié les détails de son plan. Aux États-Unis, des prévisions sont déjà faites si le médicament est approuvé, et les ventes de lecanemab devraient dépasser 1 milliard de dollars d’ici 2026 et atteindre 5,7 milliards de dollars d’ici 2030. La directrice exécutive de l’Association Alzheimer, Joanne Pike, a exhorté dans un déclaration d’approbation et élargir l’accès pour les patients « sans barrières ».

“Nous sommes entièrement d’accord avec le comité consultatif de la FDA sur le fait que le lecanemab offre des avantages cliniques et que ces avantages l’emportent sur les risques”, a noté Pike.

« Nous savons que la maladie débute avant l’apparition des premiers symptômes et que lorsqu’ils apparaissent, la neurodégénérescence est assez avancée. Pour cette raison, du Centre Ace Alzheimer, nous soulignons l’importance de continuer à promouvoir les protocoles de détection précoce afin de diagnostiquer la maladie le plus tôt possible et de commencer à la traiter dans ses phases initiales. C’est l’autre grand défi que nous avons pour faire un jour de l’histoire de la maladie d’Alzheimer », conclut le Dr Boada.