Un nouveau médicament coûteux est enfin disponible pour sa maladie rare - mais elle se bat depuis deux ans pour l’obtenir.

Lorsqu'Annie Wilson n'avait que six mois, on lui a diagnostiqué une atrophie musculaire spinale, une maladie rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une altération des mouvements – et on lui a dit qu'elle ne vivrait pas après l'âge de 3 ans. Plus de 30 ans plus tard, le premier traitement pour son état a été approuvé par Biogen Inc.

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et Ionis Pharmaceuticals Inc.

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Spinraza. Spinraza a attiré l’attention pour son caractère novateur, mais aussi son prix élevé: jusqu’à 750 000 dollars la première année et 375 000 dollars l’année suivante. Au moment de l'approbation, Wilson avait du mal à respirer, à parler et même à conduire son fauteuil roulant et était enthousiasmée par la perspective du nouveau traitement. Son médecin, qui travaille pour le système de santé Kaiser Permanente basé en Californie, lui a d'abord dit qu'elle était une bonne candidate et qu'elle était trop faible et qu'elle devrait revenir plus tard, a déclaré Wilson à MarketWatch. Wilson a contesté la décision de Kaiser par le biais d’un processus d’appel de Medicare. Malgré tout, la bataille qui a duré deux ans a été épuisante, a déclaré Wilson à MarketWatch dans un courrier électronique. Elle soupçonne que le stress affecte sa santé et a même envisagé d'abandonner. "Je ne voulais pas mourir en me battant pour un médicament qui arrêterait la progression de ma maladie", a déclaré Wilson. "Je me sens comme si, en refusant quelqu'un, c'était comme si Kaiser disait que votre vie importait peu pour nous, mais que le dollar le valait bien." "Si je devais avoir Spinraza, je ne m'attendais pas à un miracle", dit-elle. «C’est ce que je cherche à faire cesser la progression de ma maladie. Préserver le peu de mouvement qui me reste est primordial pour ma qualité de vie. "

Annie Wilson, âgée de 36 ans et résidant à Alameda, en Californie, a été diagnostiquée pour la première fois avec une maladie rare, une atrophie musculaire spinale, à l'âge de six mois. Au cours des deux dernières années, elle s’est battue contre le système de santé Kaiser Permanente pour obtenir un traitement coûteux qui pourrait enrayer la progression de la maladie. Voir plus: Un médicament extrêmement coûteux, destiné à une maladie rare, pourrait «susciter la tempête de critiques». Kaiser a «une immense empathie» pour Wilson et lui demande de l'aide et des soins, mais «nous ne pouvons pas recommander un traitement qui met Aucune étude clinique n'a démontré son efficacité pour le patient », a déclaré le Dr Sameer Awsare, directeur exécutif associé du groupe médical Permanente, dans un communiqué. «À l'heure actuelle, aucune étude clinique n'indique que Spinraza soit efficace chez les adultes souffrant d'une atrophie musculaire spinale dépendante du ventilateur, et il existe parfois des risques importants, voire mortels.» De plus en plus de médicaments contre les maladies rares ont été approuvés ces dernières années. , mais l'expérience de Wilson témoigne de l'enchevêtrement de complications qui peuvent éloigner les patients de traitements prometteurs mais coûteux. Connexes: Pourquoi les compagnies d’assurance maladie ne couvriront pas ce médicament contre les maladies rares vendu 300 000 dollars par an Selon la Fondation SMA, environ 10 000 à 25 000 personnes aux États-Unis seraient atteintes de la SMA, une maladie héréditaire, Biogen estime que la majorité de la population totale, soit environ 60%, sont des adultes. Lire: Ce médicament coûteux est devenu le produit le plus surveillé par Biogen – et pourrait bientôt devenir un blockbuster. Spinraza a été approuvé à la fin de 2016 pour les enfants et les adultes, mais certains assureurs-maladie – y compris Kaiser – ont hésité à couvrir les adultes, depuis les essais cliniques menés avec Spinraza. approuvé seulement testé chez les enfants. Joahn Ginsberg, le défenseur des droits des patients de Wilson, traite maintenant plus de patients atteints de SMA, notamment Spinraza. «Ils doivent la soigner, et ils doivent payer pour ce traitement, car c’est ce qu’elle paye chaque mois dans Medicare», a déclaré Ginsberg. Cependant, les directives varient et les grands assureurs de soins de santé comme UnitedHealthcare

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et Cigna Corp.

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ont des politiques qui ne couvrent pas les personnes nécessitant une utilisation prolongée de ventilateurs. Le prix, notamment, est un facteur clé influant sur les restrictions d'accès à Spinraza, peut-être parce que, pour une maladie rare, la SMA est relativement courante. Voir: Un groupe de patients de la SLA mécontent des dépenses de 115 millions de dollars générées par le défi du seau à glace. Néanmoins, les adultes atteints de SMA sont traités aux États-Unis, y compris ceux qui utilisent des ventilateurs. L’hôpital universitaire de Stanford, par exemple, avait traité 32 adultes à la mi-2018, dont 22 n’étaient pas capables de marcher et trois d’entre eux recevaient une assistance ventilatoire, et aucun effet secondaire grave ni aucun problème médical ne s’en suivaient, L’équipe neuromusculaire a envoyé le médecin de Wilson à Kaiser plus tôt cette année. L’équipe de Stanford a également recommandé que «le traitement des [Annie] avec Spinraza est raisonnable et lui serait bénéfique d’arrêter la progression de la maladie et d’améliorer la fonction existante », selon la lettre. Biogen a cherché à étendre l'utilisation chez les adultes, estimant avoir atteint environ 15% des patients adultes à la fin du mois d'octobre, contre environ la moitié des nourrissons et des enfants. Un porte-parole de MarketWatch a déclaré à Sparkraza que «Spinraza a démontré une efficacité significative et cliniquement significative… sur un large éventail de populations de SMA». Il existe un «grand nombre de patients adultes non traités qui, selon nous, pourraient bénéficier de Spinraza», Jeffrey Capello, directeur financier de Biogen. , a déclaré lors d'une conférence téléphonique fin octobre. Mais les questions sur l’étiquette de prix, la population de patients et les effets secondaires vont probablement rester, et pour Wilson, le temps est primordial. «Est-ce que ça va guérir miraculeusement sa SMA? Non, dit Ginsberg. «Mais pensons-nous que cela peut l'aider? Oui."

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