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Progression des nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne : Emma Ciafaloni, MD

Progression des nouveaux traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne : Emma Ciafaloni, MD

TEMPS DE REGARDE : 5 minutes

« Nous ne voulons pas nous asseoir et nous détendre sur les succès ; nous devons utiliser ces succès comme un tremplin pour aller de l’avant. Nous pouvons toujours faire mieux, tant qu’il y a un échange des leçons apprises entre scientifiques et cliniciens et sur le terrain. Je pense que le peloton va certainement évoluer dans la meilleure direction possible, je n’ai aucun doute que nous allons certainement avancer et non reculer.

Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont été exposés aux stratégies thérapeutiques actuelles pour restaurer la dystrophine chez les patients présentant des types de dystrophines semi-fonctionnels et biochimiquement anormaux. La stratégie de traitement de ces thérapies est de conserver la fonction protéique. Dans le domaine de la recherche, il est nécessaire de disposer de meilleurs paramètres de résultats pour la population non émotive plus jeune et plus âgée en termes de qualité de vie et d’avoir également une signification biologique. La plupart des progrès ont été réalisés dans la population ambulatoire parce que ce groupe est connu pour être la meilleure chance de démontrer un effet médicamenteux. Au fur et à mesure que les progrès se poursuivent dans ce domaine de recherche, il est nécessaire de vraiment développer un meilleur point final pour les jeunes et pour les personnes âgées non ambulatoires, car ces patients vont vivre beaucoup plus longtemps.

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Au Réunion annuelle 2022 de l’Association américaine de médecine neuromusculaire et électrodiagnostique (AANEM), du 21 au 24 septembre, à Nashville, Tennessee, Emma Ciafaloni, MD, FAAN, professeur de neurologie et de pédiatrie, University of Rochester Medical Center, a présenté une conférence sur le développement de nouveaux traitements pour la DMD. Elle a recommandé de se concentrer sur la possibilité d’un dépistage néonatal. Le dépistage néonatal pourrait être la prochaine étape dans le domaine, car même avec des traitements plus efficaces, il y a encore un retard important dans le diagnostic de la DMD. En outre, elle a mentionné qu’il est important d’éviter les disparités en matière de santé en termes de patients atteints de maladies rares pour qu’ils aient accès à de nouveaux traitements, et que le domaine devrait aller de l’avant en faisant un effort pour que le nouveau traitement leur soit accessible, en se concentrant sur les patients qui sont de bons candidats.

Lors d’une récente conversation avec NeurologieEn direct®, Ciafaloni a discuté de la recherche actuelle dans le domaine de la DMD et de la progression des stratégies thérapeutiques en développement pour les patients atteints de maladies rares. Elle a également parlé du développement d’un véritable nouveau traitement pour les patients atteints de maladies rares et de la nécessité d’un investissement de la société pour que les progrès se produisent et qu’ils fonctionnent pour tout le monde.

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Cliquez ici pour plus de couverture de l’AANEM 2022.

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