Les personnes atteintes de la maladie de Parkinson pourraient bientôt bénéficier d’une option thérapeutique prometteuse : la transplantation de cellules souches.

Deux études de petite envergure, axées principalement sur l’évaluation de la sécurité, ont révélé que les cellules souches transplantées dans le cerveau de patients atteints de Parkinson commençaient à produire de la dopamine, un neurotransmetteur essentiel.Ces transplantations semblaient également atténuer certains symptômes invalidants,comme les tremblements.Les résultats ont été publiés dans la revue Nature.

Ces résultats suggèrent que « nous avons maintenant le potentiel d’arrêter vraiment cette maladie dans sa progression ».

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé l’un de ces traitements à base de cellules souches pour une étude de phase 3, la dernière étape avant une éventuelle approbation.Environ un million de personnes aux États-Unis vivent avec la maladie de Parkinson, une affection cérébrale qui s’attaque aux neurones producteurs de dopamine. la disparition progressive de ces neurones entraîne divers symptômes invalidants, notamment des tremblements, une rigidité musculaire, une fatigue intense, des difficultés à la marche et des troubles cognitifs.

les cellules souches sont des cellules immatures capables de se différencier en de nombreux types cellulaires, y compris les neurones producteurs de dopamine.

Des résultats encourageants

L’une des nouvelles études a porté sur douze personnes aux États-Unis et au Canada atteintes de la maladie de Parkinson.

Des chirurgiens ont administré une dose faible ou élevée d’un produit à base de cellules souches développé par bluerock Therapeutics, une filiale du géant pharmaceutique et biotechnologique Bayer. Ce traitement était dérivé de cellules souches embryonnaires humaines, que les chercheurs avaient transformées en cellules cérébrales immatures appelées progéniteurs neuronaux.

Pendant l’intervention chirurgicale, ces cellules ont été injectées dans une structure de chaque côté du cerveau impliquée dans le contrôle des mouvements.

« L’idée est de placer ces progéniteurs neuronaux précisément là où ils doivent se connecter avec d’autres neurones dans le cerveau ».

Des examens TEP (tomographie par émission de positons) réalisés dix-huit mois plus tard ont montré que les cellules transplantées produisaient de la dopamine. Une évaluation utilisant une échelle d’évaluation standard de la progression de la maladie de Parkinson a suggéré que le traitement atténuait également les symptômes.

Pour un patient typique atteint de la maladie de Parkinson, « on s’attendrait à une aggravation de deux à trois points chaque année ».

Les participants à l’étude ont connu une évolution très différente : « Le groupe ayant reçu la dose élevée a constaté une amélioration d’environ 20 points. »

le groupe ayant reçu la faible dose a également semblé bénéficier du traitement, mais dans une moindre mesure.

Une deuxième étude, menée par des chercheurs à Kyoto, au Japon, a utilisé des cellules souches pluripotentes induites, dérivées des propres cellules des patients plutôt que d’embryons.

Sept patients ont reçu des injections de ces cellules dans les deux hémisphères de leur cerveau. Comme dans l’étude menée aux États-Unis et au Canada, les cellules transplantées ont produit de la dopamine et les patients ont semblé constater une diminution de leurs symptômes.

aucun patient dans les deux études n’a subi d’événement indésirable grave.

Une longue attente

Ce succès apparent fait suite à des décennies de tentatives infructueuses pour remplacer les cellules cérébrales détruites par la maladie de Parkinson.

Dès les années 1980, des scientifiques ont commencé à transplanter des tissus fœtaux chez des personnes atteintes de Parkinson. Cependant,ces efforts ont produit des résultats inégaux et parfois des effets secondaires préoccupants,comme des mouvements incontrôlés.

Les cellules souches promettaient de meilleurs résultats, mais la technologie a évolué lentement.

Par exemple, une équipe a commencé à étudier les cellules souches pour traiter les maladies cérébrales il y a plus de 25 ans.

« pour nous, c’est une période très excitante, car nous voyons enfin les fruits de ce travail. »

L’une des raisons pour lesquelles cela a pris autant de temps est que les cellules souches ont le potentiel de devenir de nombreux types de cellules différents. Il faut le bon mélange de produits chimiques au bon moment pour produire un neurone qui fabrique de la dopamine.

« Il nous a fallu près de 10 ans pour trouver la recette, comment fabriquer spécifiquement ces cellules dopaminergiques. il nous a fallu encore 10 ans pour avoir le produit que nous oserions injecter aux patients. »

Un autre défi consistait à créer et à conditionner un grand nombre de cellules souches qui pourraient être facilement administrées aux chirurgiens. Les chercheurs ont donc mis au point des techniques permettant de congeler les cellules souches jusqu’à ce qu’elles soient nécessaires.

« Il suffit de les décongeler et de les mettre en suspension dans un milieu approuvé » avant l’intervention chirurgicale.

Maintenant que de nombreux obstacles techniques ont été surmontés, les cellules souches semblent prêtes à offrir une nouvelle option thérapeutique pour la maladie de Parkinson, et peut-être pour d’autres maladies cérébrales comme l’épilepsie ou la maladie d’Alzheimer.

« Si des neurones sont manquants, nous sommes capables de les remplacer. Et on s’attend pleinement à ce que ces cellules ne fonctionnent pas seulement comme des cellules qui libèrent [une substance comme] la dopamine. Elles vont reconstruire des circuits. »

il pourrait encore y avoir des risques, ce qui signifie que les scientifiques devront continuer à surveiller les cellules souches qu’ils transplantent dans le cerveau d’un patient.« Elles vont rester là pendant très, très longtemps. Il faut donc assurer un suivi et vérifier s’il y a formation de tumeurs ou quelque chose de cette nature. »

Il est également crucial de noter que les cellules souches ne guérissent pas une maladie sous-jacente comme la maladie de Parkinson. Les nouveaux neurones pourraient donc finir par succomber au même processus pathologique.Malgré tout, cette approche pourrait offrir un nouvel espoir à de nombreux patients, y compris ceux qui ne répondent plus aux traitements médicamenteux.

Transplantation de cellules souches contre la maladie de Parkinson : Un nouvel espoir ?

Introduction

La maladie de Parkinson,qui affecte des millions de personnes dans le monde,pourrait bientôt bénéficier d’une avancée thérapeutique majeure : la transplantation de cellules souches. Deux études prometteuses, récemment publiées dans la revue Nature, suggèrent que cette approche pourrait non seulement atténuer les symptômes, mais aussi potentiellement stopper la progression de la maladie.

Comment fonctionne la transplantation de cellules souches ?

La maladie de Parkinson est causée par la disparition progressive des neurones producteurs de dopamine,un neurotransmetteur essentiel. La transplantation de cellules souches vise à remplacer ces neurones défaillants. Les cellules souches sont des cellules immatures capables de se différencier en différents types cellulaires,dont les neurones producteurs de dopamine.

Résultats des études : Des signes encourageants

Deux études de petite envergure ont examiné l’efficacité et la sécurité de cette approche.

Étude 1 : Menée aux États-Unis et au Canada,cette étude a utilisé des cellules souches embryonnaires humaines transformées en progéniteurs neuronaux. Les chercheurs ont injecté ces cellules dans le cerveau de patients atteints de Parkinson. Les résultats ont montré que les cellules transplantées commençaient à produire de la dopamine et que les symptômes des patients, comme les tremblements, s’amélioraient.

Étude 2 : Réalisée au Japon, cette étude a utilisé des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), dérivées des propres cellules des patients. Les résultats ont été similaires : les cellules transplantées ont produit de la dopamine et les symptômes se sont atténués.

Aucun événement indésirable grave n’a été signalé dans les deux études.

FAQ sur la transplantation de cellules souches pour la maladie de Parkinson

Qu’est-ce que la maladie de Parkinson ?

Une maladie neurologique progressive qui endommage les neurones produisant de la dopamine.

Qu’est-ce que les cellules souches ?

Des cellules immatures capables de se transformer en différents types cellulaires.

comment fonctionne la thérapie par cellules souches ?

Elle remplace les neurones endommagés producteurs de dopamine.

Quels sont les résultats des études ?

Production de dopamine et amélioration des symptômes.

Y a-t-il des effets secondaires ?

Aucun effet secondaire grave n’a été rapporté.

La thérapie guérit-elle la maladie de Parkinson ?

Non, elle ne guérrit pas, mais peut améliorer les symptômes.

Où en est la recherche ?

Une étude de phase 3 est en cours pour l’un des traitements.

Quand cette thérapie sera-t-elle disponible ?

Cela prendra du temps, car de plus amples recherches sont nécessaires.

Tableau récapitulatif des études

| Caractéristique | Étude 1 (États-Unis/Canada) | Étude 2 (Japon) |

| :———————— | :——————————– | :———————————— |

| Type de cellules souches | Embryonnaires transformées | iPSC (cellules du patient) |

| Résultats principaux | Production de dopamine, amélioration des symptômes | production de dopamine, amélioration des symptômes |

| Effets secondaires | Aucun grave | Aucun grave |

Les défis et l’avenir de la thérapie

Bien que très prometteuse, la transplantation de cellules souches est encore au stade expérimental. La recherche doit surmonter plusieurs défis, notamment :

La sécurité à long terme : Les scientifiques doivent s’assurer qu’il n’y a pas de risque de formation de tumeurs.

La pérennité des neurones transplantés : Il faut comprendre comment protéger les nouveaux neurones de la maladie.

* la standardisation des traitements : Il est nécessaire de développer des techniques qui permettent la production de cellules souches de qualité constante et facilement accessibles.

Malgré ces défis, les résultats actuels suggèrent que la transplantation de cellules souches pourrait offrir un nouvel espoir aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson, ainsi qu’à celles souffrant d’autres maladies neurologiques.