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Maladie du motoneurone : le traitement « Milestone » ralentit ou même inverse la faiblesse musculaire progressive, selon une étude | Actualités scientifiques et techniques

Les médecins ont salué un traitement « jalon » qui ralentit ou même inverse la faiblesse musculaire progressive chez les personnes souffrant de maladie du motoneurone (MND).

De nouveaux résultats d’une étude internationale montrent que les patients recevant des injections mensuelles du médicament tofersen ont signalé une meilleure mobilité et une meilleure fonction pulmonaire après un an de traitement.

Un patient qui était en fauteuil roulant au début de l’essai est maintenant capable de marcher sans bâtons.

Le professeur Dame Pamela Shaw, professeur de neurologie à l’Université de Sheffield, qui a dirigé la partie britannique de l’étude, a déclaré que c’était la première fois dans plus de 25 essais sur MND qu’elle avait constaté une amélioration de la fonction musculaire.

“Jamais auparavant je n’avais entendu des patients dire:” Je fais des choses aujourd’hui que je ne pouvais pas faire il y a quelques mois – marcher dans la maison sans mes bâtons, monter les marches du jardin, écrire des cartes de Noël “”, a-t-elle déclaré.

“Pour moi, il s’agit d’une étape importante du traitement.”

La maladie du motoneurone touche environ 5 000 personnes au Royaume-Uni. L’astrophysicien, le professeur Stephen Hawking, souffrait de cette maladie depuis de nombreuses décennies.

Pour des raisons mal comprises, il provoque l’arrêt du fonctionnement des nerfs qui transmettent les signaux du cerveau aux muscles. Cela conduit à une faiblesse musculaire et à une paralysie qui s’aggrave avec le temps et est finalement fatale.

Il existe environ 30 gènes connus pour causer ou prédisposer les gens à la maladie. Une mutation dans l’un d’entre eux, appelée SOD1, est le déclencheur dans environ 2% de tous les cas.

Mais le nouveau médicament, fabriqué par Biogen, empêche le gène SOD1 défectueux de fabriquer une protéine qui cause des lésions nerveuses.

Un essai antérieur suggérait que six mois d’injections dans le liquide céphalo-rachidien réduisaient les niveaux de la protéine SOD1 ainsi que d’autres marqueurs biologiques sous-jacents de la maladie.

De nouveaux résultats actualisés sur 108 patients, publiés dans le New England Journal of Medicine, montrent l’effet biologique traduit en réel bénéfice clinique après un an de poursuite du traitement.

Chez ceux dont la MND progresse lentement, la force musculaire s’est en fait légèrement améliorée et la gravité de la maladie est restée “remarquablement” stable, a déclaré le professeur Shaw.

Chez ceux dont la maladie progressait plus rapidement avant le traitement, le déclin de la fonction musculaire s’est ralenti.

Les Wood, 68 ans, de Thorne, dans le South Yorkshire, a reçu un diagnostic de MND il y a 10 ans et a participé pour la première fois à l’essai en 2016.

Il a déclaré: “Après 12 mois de prise du médicament, je pouvais réellement marcher dans la maison sans bâtons, j’ai pu me débarrasser de certains de mes analgésiques et je me sentais beaucoup mieux dans ma peau.

“Cela donne de l’espoir pour l’avenir pour beaucoup de gens, ma propre famille aussi, car la maladie du motoneurone est familiale dans mon cas. Peut-être que ma propre famille en bénéficiera dans le temps à venir.”

Le professeur Chris McDermott, de l’Institut de neurosciences translationnelles de l’Université de Sheffield, et un autre des chercheurs, ont déclaré: “Cela a un impact et c’est un changement radical pour les personnes vivant avec cette maladie, mais ce n’est pas un remède.

“Il y a des patients qui ne semblent pas progresser du tout, mais il y en a d’autres, nous pensons avec d’autres mutations, qui progressent à un rythme plus lent.”

Biogen devrait soumettre les nouveaux résultats aux autorités britanniques, américaines et européennes d’homologation des médicaments. Il a lancé un «programme d’accès précoce» qui permet à toute personne atteinte de MND et du gène SOD1 d’avoir le médicament gratuitement jusqu’à ce qu’il soit disponible sur le NHS.

Les scientifiques espèrent pouvoir utiliser les mêmes techniques de conception de médicaments pour cibler d’autres gènes susceptibles de déclencher la MND, menant à une ère de médecine personnalisée.

“Ces principes qui ont émergé de cet essai sont une véritable source d’espoir pour l’ensemble des patients MND”, a déclaré le professeur Shaw.

“Si vous êtes un patient ou une famille confrontée à une maladie comme la MND, le rythme de la science et de la médecine semble douloureusement lent.

“Mais cela indique que nous sommes dans une nouvelle ère où nous pouvons nous attendre à de réels progrès – pas à une guérison miraculeuse du jour au lendemain, mais où la progression de la maladie ralentit.

“Cela rendra la maladie beaucoup plus vivable et beaucoup moins effrayante.”

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