Le médicament SLA d’Amylyx est approuvé par la FDA

“C’est un pas en avant fantastique dans notre lutte contre la SLA”, a déclaré Sabrina Paganoni, chercheuse principale de l’étude et co-directrice de l’Institut de recherche clinique neurologique du Massachusetts General Hospital. “Bien que le médicament ne guérisse pas la maladie, il a un impact significatif sur la progression et la survie.”

Amylyx, une société de la région de Boston fondée par des diplômés de l’Université Brown qui ont eu l’idée du médicament, appelé Relyvrio, alors qu’il était à l’université, n’a pas immédiatement fourni de prix. La société a déclaré que le médicament devrait être disponible dans les pharmacies spécialisées dans les quatre à six prochaines semaines.

“Notre priorité est désormais de garantir que les adultes vivant avec la SLA aux États-Unis dont les médecins ont prescrit Relyvrio puissent y accéder le plus rapidement possible”, a déclaré Margaret Olinger, directrice commerciale d’Amylyx.

Les actions d’Amylyx ont augmenté d’environ 10 % pour atteindre plus de 33 $ dans les échanges après les heures de bureau jeudi ; le titre a augmenté de 67 % depuis l’introduction en bourse de la société en janvier.

L’approbation intervient alors que plusieurs fabricants de médicaments proposent de nouveaux médicaments contre la SLA et après que les autorités canadiennes de réglementation des médicaments ont autorisé la vente du médicament sous le nom d’Albrioza, incitant certains patients désespérés aux États-Unis à chercher des moyens d’obtenir le produit d’Amylyx.

“Cette approbation fournit une autre option de traitement importante pour la SLA, une maladie potentiellement mortelle qui n’a actuellement aucun remède”, a déclaré Billy Dunn, directeur du bureau des médicaments neuroscientifiques de la FDA.

En prenant sa décision, la FDA a été forcée de jongler entre la demande des patients pour de nouveaux traitements et les préoccupations du personnel et de certains experts en neurosciences quant à savoir si les tests ont démontré que Relyvrio fonctionne vraiment.

L’agence a également fait face à des pressions pour approuver des groupes de défense des patients, y compris l’ALS Association, qui a contribué 2,2 millions de dollars collectés grâce au défi du seau à glace de 2014 au développement de Relyvrio.

“C’est une victoire pour toute la communauté SLA, qui s’est réunie pour plaider en faveur d’une approbation rapide”, a déclaré le directeur général de l’Association SLA, Calaneet Balas.

L’Association ALS n’est pas éligible pour recevoir des redevances sur les ventes, mais est éligible pour être remboursée de 150% de sa contribution en subventions, soit environ 3,3 millions de dollars, a déclaré Mme Balas.

Au Canada, Amylyx a proposé un prix d’environ 224 000 dollars canadiens par an et par patient, ce qui équivaut à environ 165 000 $, bien que le prix final négocié dans le pays soit susceptible de changer.

Les personnes prenant le médicament Amylyx en association avec d’autres médicaments approuvés pour la SLA ont vu une réduction de 25% de la progression de leur maladie sur six mois dans une étude de phase intermédiaire ou de phase 2 portant sur 137 personnes.

L’étude a mesuré la progression des personnes atteintes de SLA à l’aide de questionnaires évaluant la capacité des patients à effectuer des fonctions physiques telles que marcher, parler et avaler.

Björn Oskarsson, spécialiste de la SLA à la clinique Mayo de Jacksonville, en Floride, a déclaré qu’il déconseillait l’approbation dans un commentaire public à la FDA plus tôt cette année en raison de ce qu’il a dit être des incohérences dans les résultats des essais cliniques d’Amylyx qui justifient une enquête plus approfondie.

Pourtant, il a dit qu’il le prescrirait probablement aux patients. “Cela pourrait très bien fonctionner, et si vous ne l’approuvez pas, il y a pas mal de personnes qui n’auront pas reçu ce médicament qui en auraient bénéficié”, a déclaré le Dr Oskarsson, qui a précédemment siégé au conseil consultatif d’Amylyx.

Amylyx a initialement soumis des données à la FDA montrant que son médicament aidait les patients à vivre 4,8 mois de plus en médiane que le groupe placebo dans son essai de phase 2.

Plus tôt ce mois-ci, Amylyx a présenté une nouvelle analyse des patients dans son essai de phase 2 qui estimait que les patients recevant son médicament auraient vécu 9,7 mois de plus en médiane que les patients recevant des placebos.

Les examinateurs de la FDA, cependant, ont exprimé leur scepticisme à l’égard des analyses, car l’étude n’était pas conçue pour mesurer uniquement la survie et s’appuyait en partie sur des estimations hypothétiques de la durée de vie des patients sous placebo s’ils n’avaient pas été autorisés à passer au médicament après l’étude. a été achevée.

La FDA a prolongé son délai initial pour prendre une décision à la suite d’une réunion en mars d’un comité consultatif qui a voté de justesse que le médicament n’avait pas été prouvé efficace.

L’agence a ensuite pris la décision inhabituelle de convoquer une deuxième réunion du groupe consultatif en septembre pour reconsidérer le médicament et les analyses de données supplémentaires fournies par Amylyx.

Lors de la deuxième audience, les conseillers de la FDA ont changé de cap et ont voté 7 contre 2 en faveur de l’approbation du médicament après qu’Amylyx s’est engagé à retirer volontairement le médicament du marché si une étude de suivi continue échoue.

“Nous ferons ce qui est juste pour les patients, ce qui inclut le retrait volontaire du produit du marché”, a déclaré le co-directeur général d’Amylyx, Justin Klee.

La SLA est une maladie neurologique relativement rare qui touche jusqu’à 32 000 personnes aux États-Unis.

La maladie progresse rapidement, détruisant les motoneurones de la moelle épinière et du cerveau, entraînant une perte de mouvement, de la fatigue et des problèmes de déglutition qui entraînent la mort de la plupart des patients dans les deux à cinq ans suivant le diagnostic.

Le traitement de la SLA le plus couramment utilisé est le riluzole, qui est disponible sous forme générique après avoir été approuvé en 1995 et dont on pense qu’il prolonge la vie de deux à trois mois. Le médicament avait un coût annuel moyen par patient de 1 150 $ en 2020, selon les données de Medicare.

Relyvrio est une combinaison de deux médicaments existants, le phénylbutyrate de sodium et le taurursodiol, que certains patients SLA prennent déjà séparément.

Cependant, le phénylbutyrate de sodium peut coûter environ 5 000 $ par mois aux États-Unis et n’est pas couvert par de nombreux assureurs pour le traitement de la SLA. Le taurursodiol n’est disponible que sous forme de supplément en vente libre et les patients ne peuvent être assurés de sa qualité, ont déclaré les médecins.

Les patients devraient utiliser Relyvrio avec d’autres traitements actuellement approuvés pour la SLA, notamment le riluzole et le Radicava de Mitsubishi Tanabe Pharma Corp., que la FDA a approuvé en 2017 sur la base d’une étude montrant qu’il ralentissait la progression de la maladie.

Cependant, il peut être difficile pour les patients de faire couvrir Radicava par une assurance en raison de son prix catalogue d’environ 165 300 $ par an et par patient, selon les médecins.

Les chercheurs en médicaments ont eu du mal à trouver des traitements efficaces pour la SLA, bien que les scientifiques disent qu’ils ont fait des progrès dans la compréhension des racines moléculaires de la maladie et que plusieurs médicaments sont en développement.

Holding Pharmaceutique Biohaven Co.

Ltd a déclaré jeudi que son candidat, appelé verdiperstat, avait échoué dans une étude.

Plus tôt ce mois-ci, la FDA a déclaré qu’elle se joignait aux National Institutes of Health et à des chercheurs non gouvernementaux pour faire progresser la compréhension de la SLA et d’autres maladies neurodégénératives rares et soutenir le développement de médicaments pour les traiter.

La FDA devrait se prononcer sur l’approbation de Biogenc’est

médicament expérimental tofersen pour un type génétique rare de SLA d’ici le 25 janvier. Biogen demande une approbation basée sur la capacité du médicament à réduire une protéine appelée neurofilament qui est associée à la mort des neurones, malgré l’échec du médicament dans une étude de phase 3 pour ralentir progression de la maladie des patients.

Écrire à Joseph Walker à [email protected]