Le CDER lance le programme ARC pour accélérer les options de traitement des maladies rares

En mai 2022, le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a annoncé le lancement d’un nouveau programme visant à accélérer le développement de nouvelles options de traitement pour les maladies rares : Accelerating Rare disease Cures (ARC) Programme.1 La FDA considère une maladie qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis comme une maladie rare et estime que plus de 30 millions de personnes aux États-Unis vivent avec une maladie rare.2 Cependant, sur les quelque 7 000 maladies rares connues, moins de 10 % disposent d’un traitement approuvé par la FDA.3

Le développement de médicaments pour les maladies rares peut être difficile pour un certain nombre de raisons, y compris les défis de conception des essais cliniques, le recrutement des essais cliniques, l’interprétation des données des essais cliniques compte tenu des populations de patients limitées et la sélection des paramètres lorsque l’histoire naturelle de la maladie n’est pas bien comprise. . Grâce au programme ARC, la FDA espère s’engager avec différentes parties prenantes, y compris les patients, les soignants, les groupes de défense, les universitaires, l’industrie et d’autres partenaires, pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de maladies rares.

Le programme ARC s’ajoute à d’autres efforts lancés par la FDA pour soutenir le développement de médicaments contre les maladies rares, notamment le programme de désignation de médicament orphelin (ou de maladie pédiatrique rare) de la FDA et l’accélérateur de traitement des maladies rares. Après approbation par la FDA, un produit médicamenteux, y compris un produit biologique, avec une désignation de médicament orphelin peut bénéficier d’une exclusivité de sept ans ou d’une exclusivité orpheline. Depuis 2010, il y a eu un pourcentage croissant de médicaments approuvés par la FDA destinés à une maladie rare ou « orpheline ». En 2021, sur les 50 nouveaux médicaments approuvés par la FDA, plus de la moitié d’entre eux ont été approuvés pour une maladie orpheline.

FDA, https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/cder-continues-make-rare-diseases-priority-drug-approvals-and-programming-speed-therapeutic

Dans le cadre du Rare Disease Cures Accelerator, en 2019, la FDA a lancé une plateforme d’analyse de données, appelée Rare Disease Cures Accelerator–Data Analytics Platform (RDCA-DAP), dirigée par le Critical Path Institute, pour établir une base de données et des analyses intégrées. hub pour aider à promouvoir le partage sécurisé des données existantes au niveau des patients et la normalisation de la nouvelle collecte de données.4 Les chercheurs et les développeurs de médicaments peuvent accéder aux données cliniques au niveau du patient pour une maladie rare particulière afin d’analyser la progression de la maladie, l’hétérogénéité de la maladie dans la population de patients touchée et d’autres aspects d’une maladie rare afin de faciliter la conception des essais cliniques et le développement de médicaments. La FDA a également développé un programme pilote de subventions pour soutenir le développement d’évaluations standard des résultats cliniques de base et des critères d’évaluation associés pour des indications de maladies spécifiques. Une fois que les évaluations des résultats cliniques de base standard sont développées, la FDA prévoit de les rendre accessibles au public à un coût nul ou minime.

Compte tenu de ces initiatives et d’autres initiatives de la FDA axées sur les maladies rares, nous encourageons les développeurs de médicaments axés sur les maladies rares à travailler en étroite collaboration avec leur conseil réglementaire pour tirer parti de ces programmes et à s’engager avec la FDA le plus tôt possible pour aider à faciliter les plans de développement clinique et pour surmonter les défis qui peuvent frustrer ou retarder l’approbation de la FDA, y compris les défis associés aux petites populations de patients et à la conception des essais cliniques.

Pour plus d’informations sur l’approbation réglementaire de la FDA, la désignation de médicament orphelin, les initiatives de la FDA sur les maladies rares et les plans de développement clinique, veuillez contacter un membre de Wilson Sonsini. Produits réglementaires, de santé et de consommation de la FDA entraine toi.

Eva F.Yin contribué à la préparation de cette Alerte Wilson Sonsini.


[1] FDA, programme ARC du CDER, disponible sur https://www.fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/cders-arc-program.

[2] La FDA et le CDER lancent un nouveau programme d’accélération des traitements contre les maladies rares (ARC), disponible sur https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/cder-launches-new-accelerating-rare-disease-cures-arc-program.

[3] FDA, Rare Disease Cures Accelerator, disponible sur https://www.fda.gov/drugs/regulatory-science-research-and-education/rare-disease-cures-accelerator.

[4] Critical Path Institute, RDCA-DAP, disponible sur https://c-path.org/programs/rdca-dap/.

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