La FDA suspend les tests américains du médicament Sarepta Duchenne pour des raisons de sécurité

Brief de plongée :

  • La Food and Drug Administration a suspendu les essais d’un médicament expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne de Sarepta Therapeutics afin d’évaluer le risque d’effet indésirable apparu lors des essais cliniques.
  • D’après Sarepta, un patient traité avec le médicament, appelé SRP-5051 et censé être une version plus puissante du médicament commercialisé par Sarepta, Exondys 51, a présenté de faibles niveaux de magnésium que les chercheurs de l’étude ont classés comme graves. Sarepta a déclaré que la FDA a demandé des informations sur ce patient ainsi qu’un “petit nombre de cas non graves” pour évaluer si les garde-corps de sécurité de l’étude sont appropriés.
  • Sarepta répondra à la FDA “dans les prochains jours” et reprendra le traitement des participants américains à l’essai “rapidement”, a déclaré le PDG Doug Ingram lors d’une conférence téléphonique. La société prévoit de terminer le dosage plus tard cette année comme prévu, a-t-il ajouté.

Aperçu de la plongée :

Sarepta est connu pour plusieurs médicaments à base d’ARN qu’il a mis sur le marché pour la dystrophie musculaire de Duchenne, chacun aidant les patients à produire une forme raccourcie de la protéine protectrice des muscles qui leur manquerait autrement. Mais les médicaments ne produisent que de petites quantités de la protéine, appelée dystrophine, et on ne sait toujours pas dans quelle mesure ils profitent aux patients.

Des histoires de confirmation destinées à prouver leur efficacité sont en cours. Entre-temps, Sarepta travaille sur une technologie plus récente qui, selon elle, produira des médicaments plus puissants. La société en a six en développement et le SRP-5051, actuellement en phase 2 de test, est le plus avancé.

Le médicament s’est révélé prometteur lors des premiers tests, aidant un petit nombre de patients à produire huit fois plus de dystrophine qu’Exondys 51, a déclaré la directrice scientifique Louise Rodino-Klapac lors de la conférence téléphonique de jeudi.

Mais de faibles niveaux de magnésium, qui peuvent entraîner des lésions cardiaques et des convulsions, sont devenus un problème potentiel. L’année dernière, la société a signalé des cas chez deux des quatre premiers patients traités dans le cadre de l’essai de phase 2 en cours. Sarepta a modifié la conception de son essai pour surveiller les cas potentiels en conséquence. Les dirigeants ont déclaré que les suppléments oraux de magnésium, qui ont inversé les effets secondaires chez ces deux patients, pourraient empêcher la maladie de se produire à l’avenir.

Même avec ces barrières de sécurité, les tests de laboratoire ont montré qu’un autre patient, qui a reçu la dose de médicament la plus élevée, a présenté des niveaux de magnésium et de potassium particulièrement bas, a déclaré Rodino-Klapac. Le patient s’est rétabli après avoir reçu du magnésium par voie intraveineuse et des suppléments oraux supplémentaires.

Sarepta pense maintenant que le SRP-5051 “interfère de manière transitoire” avec l’absorption du magnésium dans les reins, a déclaré Rodino-Klapac. L’état ne s’est pas aggravé avec le temps et les patients se sont rétablis tout en continuant à suivre un traitement. L’ajout de suppléments de magnésium à l’essai a permis de réduire la fréquence des événements par rapport aux tests précédents, a-t-elle ajouté.

Sarepta prévoit d’ajouter des directives de sécurité plus strictes. Selon Rodino-Klapac, la société placera les patients qui ressentent l’effet secondaire dans un groupe à faible dose.

Bien que l’étude soit maintenant suspendue aux États-Unis, elle se poursuit ailleurs. Sarepta possède également des sites d’essai en Europe et au Canada. La société a déjà recruté environ la moitié des 60 patients de l’essai, a déclaré Rodino-Klapac.

Facebook
Twitter
LinkedIn
Pinterest

Leave a Reply

Your email address will not be published.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.

ADVERTISEMENT