Home » La FDA approuve un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer après 20 ans. Les experts ne sont pas d’accord

La FDA approuve un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer après 20 ans. Les experts ne sont pas d’accord

by Nouvelles

Dans une décision fondée autant sur l’espoir que sur la science, la Food and Drug Administration a approuvé lundi un médicament conçu pour traiter la maladie d’Alzheimer malgré les rares preuves qu’il améliorait les symptômes des patients qui l’ont testé.

L’absence d’un bénéfice clinique clair après deux essais cliniques de stade avancé a incité un comité consultatif de la FDA à demander instamment que le médicament, appelé aducanumab, soit rejeté. L’agence a reconnu les incertitudes concernant le médicament, mais a déclaré que son approbation était justifiée par la gravité de la maladie et le manque d’options pour la traiter.

“Nous sommes extrêmement conscients de la dévastation progressive et cumulative que provoque la maladie d’Alzheimer”, a expliqué le Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, dans une déclaration. « Le besoin de traitements est urgent : à l’heure actuelle, plus de 6 millions d’Américains vivent avec la maladie d’Alzheimer et ce nombre devrait augmenter à mesure que la population vieillit.

Le médicament, qui sera commercialisé par Biogen Inc. sous le nom de marque Aduhelm, réduit les plaques bêta-amyloïdes qui s’accumulent dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. Cela “est raisonnablement susceptible” d’offrir “des avantages importants aux patients”, a déclaré Cavazzoni.

Cependant, d’autres médicaments expérimentaux ont aidé à éliminer ces plaques mais n’ont fait aucune différence dans la capacité des patients à penser, à prendre soin d’eux-mêmes ou à vivre de manière indépendante.

Dr. Marsel Mesulam |, directeur du Centre de neurologie cognitive et de la maladie d’Alzheimer à la Feinberg School of Medicine de l’Université Northwestern, a déclaré qu’il n’enviait pas les régulateurs fédéraux qui ont dû faire l’appel pour approuver l’aducanumab. Maintenant qu’ils l’ont fait, a-t-il déclaré, “nous espérons tous que c’était la bonne décision et … que le médicament va nous surprendre à la hausse”.

See also  fait presque tout mieux pour un prix inférieur

De nombreux scientifiques s’attendent à ce que les patients atteints de la maladie d’Alzheimer aient finalement besoin d’une combinaison de médicaments pour traiter avec succès leur maladie. L’approbation de l’aducanumab pourrait accélérer leur progression vers cet objectif en redynamisant un domaine qui n’avait pas produit de médicament approuvé par la FDA depuis 2003.

“Ce sera le début de plus d’investissements, plus d’attention, plus d’accent sur les thérapies modificatrices de la maladie visant à changer le cours de la maladie d’Alzheimer”, a déclaré Dr. Zaldy Tan, directeur médical du Centre Jona Goldrich pour la maladie d’Alzheimer et les troubles de la mémoire au Cedars-Sinai Medical Center. “Et peut-être qu’un jour, nous trouverons un médicament vraiment efficace et sûr pour la maladie d’Alzheimer.”

Ce sentiment était partagé par dr. Douglas Scharre, directeur de la division de neurologie cognitive du centre médical Wexner de l’Ohio State University.

“Ce n’est en aucun cas un remède ou un renversement ou quoi que ce soit de ce genre, mais cela représente une étape clé que nous arrivons enfin quelque part”, a déclaré Scharre, qui a aidé à tester le médicament.

Les chercheurs ne comprennent pas parfaitement les causes de la maladie d’Alzheimer, mais il existe un large consensus sur le fait que les plaques dans le cerveau ne sont qu’un facteur, avec la génétique, l’éducation et les problèmes de santé chroniques tels que le diabète et les maladies cardiaques. La maladie attaque progressivement les zones du cerveau nécessaires à la mémoire, au raisonnement, à la communication et aux tâches quotidiennes de base.

L’aducanumab est fabriqué à partir de cellules vivantes et doit être délivré par infusion toutes les quatre semaines. Il a été testé contre un placebo en deux essais cliniques que chacun a inscrit environ 1 650 patients. Les deux études ont été arrêtées prématurément car le médicament ne semblait pas inverser le déclin mental des patients.

Charles Flagg, atteint de la maladie d’Alzheimer, reçoit une transfusion alors qu’il participe à un essai clinique du médicament aducanumab à l’hôpital Butler de Providence, RI

(Charles Krupa / Associated Press)

Biogen, qui a développé le médicament avec la société pharmaceutique japonaise Eisai Co., a déclaré plus tard qu’une nouvelle analyse de l’une des études a montré que le médicament fonctionnait à des doses plus élevées. Les premiers résultats des essais étaient médiocres car la dose administrée à certains patients était trop faible, a déclaré la société.

Cette analyse après coup a été accueillie avec scepticisme par de nombreux experts, y compris les experts neurologiques du comité consultatif de la FDA qui ont voté pour ne pas recommander le médicament pour approbation.

See also  Histoire d'origine - l'arbre généalogique de notre Voie lactée

Les patients prenant de l’aducanumab ont vu leurs capacités de réflexion décliner 22% plus lentement que les patients prenant un placebo. Mais cela signifiait une différence de seulement 0,39 sur une échelle de 18 points de capacité cognitive et fonctionnelle. On ne sait pas comment ces mesures se traduisent en avantages pratiques, tels qu’une plus grande indépendance ou la capacité de se rappeler des détails importants.

Un flacon et un emballage du médicament contre la maladie d'Alzheimer aducanumab, vendus sous le nom de marque Aduhelm.

Un flacon et un emballage d’aducanumab, qui seront vendus sous le nom de marque Aduhelm.

(Biogen via Associated Press)

Il est également difficile de savoir si le faible bénéfice possible du médicament justifiera son prix élevé. Biogen a déclaré que le médicament coûterait environ 56 000 $ pour une année typique de traitement, bien que la plupart des patients ne paient pas près de cela grâce à la couverture d’assurance et à d’autres rabais.

L’association Institut de revue clinique et économique, qui étudie la valeur des médicaments, a estimé qu’un juste prix pour un médicament avec les avantages modestes de l’aducanumab serait de l’ordre de 2 500 $ à 8 300 $ par année. “Seul un médicament hypothétique qui arrête complètement la démence mériterait” un prix catalogue de 56 000 $, a déclaré le groupe.

Environ 900 établissements médicaux américains sont prêts à commencer à prescrire le médicament, selon Biogen, et beaucoup d’autres sont attendus dans les mois à venir. Les actions de la société ont bondi de 38% dans les échanges lundi aux nouvelles, les analystes prévoyant des milliards de ventes futures.

L’aducanumab a obtenu le feu vert dans le cadre de la voie d’approbation accélérée de la FDA. Cela signifie que Biogen devra mener une étude de suivi pour déterminer si le médicament fonctionne pour les patients dans le monde réel, en dehors des paramètres d’un essai clinique. La société a déclaré qu’elle visait à terminer un essai de suivi d’ici 2030.

See also  Pratique avec le chargeur MagSafe d'Apple et les étuis en silicone

Si les résultats sont médiocres, la FDA pourrait annuler son approbation et retirer le médicament du marché, bien que cela se produise rarement.

“J’espère que c’est quelque chose qui fonctionnera à long terme”, a déclaré Dr Verna R. Porter, directeur de la démence, de la maladie d’Alzheimer et des troubles neurocognitifs au Providence Saint John’s Health Center de Santa Monica. “Mais en termes de décision de la FDA, je pense que seul le temps nous le dira.”

L’approbation fait de l’aducanumab le seul traitement qui, selon les régulateurs américains, peut probablement traiter la maladie sous-jacente, plutôt que de gérer des symptômes tels que l’anxiété et l’insomnie.

Il a été testé chez des personnes atteintes de démence légère ou d’Alzheimer à un stade précoce, mais le label FDA permet de prescrire le médicament à toute personne atteinte de la maladie d’Alzheimer.

L’étiquette indique également que les patients doivent subir un scanner cérébral avant les septième et douzième perfusions pour vérifier les signes de gonflement dans le cerveau, un effet secondaire possible qui pourrait provoquer des maux de tête, de la confusion et des vertiges. D’autres effets secondaires incluent des réactions allergiques, la diarrhée et la désorientation.

L’Associated Press a été utilisé pour compiler ce rapport.

You may also like

Leave a Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.