SANTÉ

La FDA approuve la première thérapie pour la forme héréditaire rare de rachitisme, l’hypophosphatémie liée à l’X

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé aujourd’hui Crysvita (burosumab), le premier médicament approuvé pour traiter les adultes et les enfants de 1 an et plus atteints d’hypophosphatémie liée au chromosome x (XLH), une forme héréditaire rare de rachitisme. XLH provoque de faibles niveaux de phosphore dans le sang. Elle entraîne une altération de la croissance et du développement des os chez les enfants et les adolescents et des problèmes de minéralisation osseuse tout au long de la vie du patient.

“XLH diffère des autres formes de rachitisme en ce sens que la thérapie de la vitamine D n’est pas efficace”, a déclaré Julie Beitz, M.D., directeur de l’Office of Drug Evaluation III au Centre d’évaluation et de recherche de médicaments de la FDA. “Ceci est le premier médicament approuvé par la FDA pour le traitement de XLH et une réelle percée pour ceux qui vivent avec cette maladie grave.”

XLH est une maladie grave touchant environ 3000 enfants et 12 000 adultes aux États-Unis. La plupart des enfants XLH éprouvent des jambes courbées ou courbées, une petite taille, des douleurs osseuses et une douleur dentaire sévère. Certains adultes atteints de XLH éprouvent une gêne ou des complications persistantes, telles que des douleurs articulaires, une mobilité réduite, des abcès dentaires et une perte auditive.

L’innocuité et l’efficacité de Crysvita ont été étudiées dans quatre essais cliniques. Dans l’essai contrôlé contre placebo, 94% des adultes recevant Crysvita une fois par mois ont atteint des niveaux normaux de phosphore, comparativement à 8% de ceux recevant un placebo. Chez les enfants, 94 à 100% des patients traités par Crysvita toutes les deux semaines ont atteint des niveaux normaux de phosphore. Chez les enfants et les adultes, les résultats des radiographies associées à la XLH se sont améliorés avec le traitement par Crysvita. La comparaison des résultats à une cohorte d’histoire naturelle a également apporté un soutien à l’efficacité de Crysvita.

Les effets indésirables les plus fréquents chez les adultes traités par Crysvita étaient les maux de dos, les maux de tête, le syndrome des jambes sans repos, la diminution de la vitamine D, les étourdissements et la constipation. Les réactions défavorables les plus communes chez les enfants étaient le mal de tête, la réaction de site d’injection, le vomissement, la vitamine D diminuée et la pyrexia (fièvre).

Crysvita a été accordée Thérapie révolutionnaire désignation, en vertu de laquelle la FDA fournit des conseils intensifs à la société sur le développement efficace de médicaments, et accélère son examen des médicaments qui sont destinés à traiter des conditions sérieuses où les preuves cliniques montrent que le médicament peut représenter une amélioration substantielle par rapport aux autres traitements disponibles. Crysvita a également reçu Médicament orphelin désignation, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.

Le sponsor reçoit un Bon d’évaluation des maladies rares pédiatriques dans le cadre d’un programme visant à encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour la prévention et le traitement des maladies pédiatriques rares. Un bon peut être échangé à une date ultérieure pour recevoir Examen prioritaire d’une demande de commercialisation ultérieure pour un produit différent. Il s’agit du 14e bulletin d’évaluation des maladies rares pédiatriques publié par la FDA depuis le début du programme.

La FDA a accordé l’approbation de Crysvita à Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

La FDA, une agence du Département américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques, des suppléments diététiques, des produits qui émettent des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.

###

Post Comment