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La FDA approuve Betibeglogene Autotemcel pour le traitement de la bêta-thalassémie chez les adultes et les enfants

La FDA approuve Betibeglogene Autotemcel pour le traitement de la bêta-thalassémie chez les adultes et les enfants

L’approbation a été accordée par la FDA au betibeglogene autotemcel pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie sur la base de plusieurs études de phase 3.

La FDA a accordé l’approbation au betibeglogene autotemcel (Beti-cel; Zynteglo) pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges. Beti-cel est la première thérapie génique cellulaire pour le traitement de cette population de patients.1

L’approbation a été accordée à l’agent sur la base des résultats de 5 études, y compris les études de phase 3 Northstar-2 (NCT02906202) et Northstar-3 (NCT03207009), et les études de phase 1/2 Northstar (NCT01745120) et HGB-205 (NCT02151526) , et le LTF-303 à long terme (NCT02633943).2

Dans les études collectives, 89 % des patients évaluables, y compris les patients pédiatriques et ceux présentant les génotypes les plus sévères, ont atteint l’indépendance transfusionnelle. L’indépendance transfusionnelle a été définie comme le fait de ne plus avoir besoin de transfusions de globules rouges pendant au moins 12 mois tout en maintenant une hémoglobine moyenne pondérée d’au moins 9 g/dL.

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“L’approbation d’aujourd’hui est une avancée importante dans le traitement de la bêta-thalassémie, en particulier chez les personnes qui nécessitent des transfusions continues de globules rouges”, a déclaré Peter Marks, MD, PhD, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué de presse. . “Compte tenu des complications de santé potentielles associées à cette maladie grave, cette action souligne l’engagement continu de la FDA à soutenir le développement de thérapies innovantes pour les patients qui ont des options de traitement limitées.”

Beti-cel est destiné à être un produit de thérapie génique unique administré en une seule dose. Il s’agissait d’une création personnalisée à partir de la propre cellule du patient qui est ensuite génétiquement modifiée pour pouvoir développer la bet-globine.

Selon la recherche collective, les effets indésirables les plus fréquemment observés avec le beti-cel comprennent une réduction des taux de plaquettes et d’autres cellules sanguines, ainsi que des mucites, une neutropénie fébrile, des vomissements, de la pyrexie, de l’alopécie, des épistaxis, des douleurs abdominales, des douleurs musculo-squelettiques, de la toux, des maux de tête. , diarrhée, éruption cutanée, constipation, nausées, diminution de l’appétit, trouble de la pigmentation et prurit. Il existe également une possibilité de cancer du sang associé au beti-cel. La FDA recommande que les patients recevant le médicament soient surveillés pendant au moins 15 ans en cas de signes de cancer.

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RÉFÉRENCE:

1. La FDA approuve la première thérapie génique cellulaire pour traiter les patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent des transfusions sanguines régulières. Communiqué de presse. FDA. 17 août 2022. Consulté le 17 août 2022. https://bit.ly/3wbgprn

2. bluebird bio annonce l’examen prioritaire par la FDA de la demande de licence de produits biologiques pour la thérapie génique beti-cel pour les patients atteints de β-thalassémie qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges. Communiqué de presse. oiseau bleu bio. 22 novembre 2021. Consulté le 17 août 2022. https://bit.ly/32trmIT
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