CuraSen Therapeutics annonce les premiers sujets dosés dans un essai clinique de phase 1 avec le premier composé exclusif, le CST-2032, ciblant les maladies neurodégénératives

SAN MATEO, Californie – (FIL D’AFFAIRES) – CuraSen Therapeutics, Inc., une société privée de biotechnologie au stade clinique, a annoncé avoir dosé ses premiers sujets dans une étude clinique de phase 1 en plusieurs parties avec CST-2032, le premier composé exclusif de la société destiné au traitement des maladies neurodégénératives. Le CST-2032 est un modulateur sélectif des récepteurs adrénergiques perméable au cerveau conçu pour cibler les récepteurs clés dans les régions corticales et limbiques du cerveau qui ne sont plus innervées de manière optimale chez les patients atteints d’une maladie neurodégénérative.

Le CST-2032 est en cours de développement pour traiter les symptômes débilitants de la neurodégénérescence chez les patients aux prises avec la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer et les maladies neurodégénératives associées, et ralentir ou inverser la pathologie sous-jacente. Les études initiales de la société chez des volontaires sains puis des patients mesureront le potentiel d’impact du médicament sur les symptômes de la maladie, y compris le dysfonctionnement de la cognition, de l’excitation, de la mémoire et de l’humeur, ainsi que l’inflammation cérébrale et la santé métabolique. Les neurones du locus coeruleus, situés dans le tronc cérébral et la seule source de noradrénaline (ou norépinéphrine) pour les centres cérébraux supérieurs, déclinent très tôt dans les maladies neurodégénératives. En activant des récepteurs spécifiques dans le cerveau, le CST-2032 devrait restaurer la fonction saine de plusieurs types de cellules, y compris les neurones, la microglie, les péricytes et les astrocytes. Cette approche hétérocellulaire devrait améliorer globalement l’intégrité et la fonction cérébrales et représente un paradigme de traitement unique dans le domaine.

«Nous sommes ravis de commencer cette étude clinique avec notre nouveau candidat médicament, le CST-2032. Les maladies neurodégénératives représentent un énorme fardeau pour la santé aux États-Unis et dans le monde », a déclaré Anthony Ford, PhD, directeur général de CuraSen. «Grâce aux résultats de nos études cliniques terminées utilisant des médicaments adrénergiques d’autres domaines thérapeutiques, nous avons pu établir les caractéristiques idéales d’un nouveau composé et les incorporer rapidement dans la conception du CST-2032. Faire progresser ce programme exclusif de la découverte à l’étude clinique humaine en moins de deux ans est une réalisation impressionnante et valide les efforts collectifs de notre équipe expérimentée et de notre réseau de conseillers.

Les premiers travaux de développement clinique de CuraSen comprenaient trois essais cliniques utilisant des médicaments établis chez plus de 100 sujets et patients sains. L’objectif était de guider l’optimisation des composés propriétaires de la société, d’identifier des biomarqueurs et des paramètres cliniques significatifs, et d’établir des niveaux d’exposition et de dose pour des études d’efficacité de preuve de concept. La société a exploré plusieurs mesures pharmacodynamiques pour une évaluation rapide et objective de l’effet du médicament sur la fonction cérébrale dans ces essais. Ces mesures comprenaient des biomarqueurs chimiques, la neuroimagerie, la neurophysiologie et des évaluations de la fonction autonome de l’engagement médicament-cible, ainsi que des tests plus standards d’excitation, d’humeur et de performances cognitives.

«Historiquement, le manque de biomarqueurs et d’outils d’évaluation fiables a rendu très difficile le développement de thérapies efficaces contre les maladies neurodégénératives», a déclaré Gabriel Vargas, MD, PhD, médecin en chef, CuraSen, et psychiatre avec une expertise en médecine translationnelle. «Chez CuraSen, nous avons été en mesure d’utiliser une suite d’outils sophistiqués et de recueillir des informations précieuses sur l’étude des médicaments adrénergiques en clinique dans certains des principaux centres cliniques de recherche sur le cerveau, nous donnant ainsi la confiance nécessaire pour aller de l’avant avec CST-2032.

À propos de l’étude clinique de phase 1 avec CST-2032

L’essai de phase 1 inclura jusqu’à 70 volontaires sains et des patients atteints de diverses maladies neurodégénératives, notamment la maladie de Parkinson (MP) ou une déficience cognitive légère (MCI). L’étude consistera en des composants de dose simples ascendants et ascendants multiples chez des volontaires sains à l’aide d’évaluations de biomarqueurs, y compris des tests de neuroimagerie et de fonction autonome. Un troisième volet évaluera ces mesures chez les patients après avoir reçu un traitement CST-2032. L’étude se déroule en Nouvelle-Zélande et en Belgique.

Une étude de phase 2 devrait débuter en 2021.

À propos de la maladie neurodégénérative

La maladie neurodégénérative est un spectre de maladies cérébrales causées par des modifications cérébrales complexes suite à des lésions cellulaires, notamment la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence à corps de Lewy (LBD) et la dégénérescence du lobaire fronto-temporal (FTLD), entre autres. Toutes ces maladies sont caractérisées par la démence, une affection générale utilisée pour décrire des symptômes tels que la perte de mémoire, la perte de jugement et la perte de capacités cognitives suffisamment graves pour interférer avec la vie quotidienne. Pour nombre de ces maladies, les premières cibles de la neurodégénérescence comprennent le locus coeruleus, le noyau du tronc cérébral et la source de noradrénaline qui aide à moduler et à activer les fonctions cérébrales supérieures et l’homéostasie cérébrale.

On estime que 5,8 millions d’Américains âgés de 65 ans et plus vivent avec la démence d’Alzheimer en 2020, et un million d’Américains atteints de la maladie de Parkinson. Dans les deux maladies, la pathologie commence 20 ans ou plus avant l’apparition des symptômes, c’est pourquoi le développement de biomarqueurs et de traitements significatifs destinés à être utilisés au début de la maladie est si critique.

À propos de CuraSen

CuraSen se concentre sur le développement de nouveaux traitements pour une variété de maladies neurodégénératives, y compris la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer et d’autres conditions orphelines associées. Les médicaments de CuraSen sont conçus pour activer certaines populations de récepteurs dans le cerveau pour compenser les fonctions neuronales et gliales critiques qui auraient autrement été perdues en raison de la dégénérescence, et représentent une approche unique dans le domaine. La société a avancé sa première nouvelle entité chimique (NCE), CST-2032, à la clinique en 2020 après avoir mené plusieurs essais cliniques de phase 1 dans des études de recherche de signal avec des modulateurs de récepteurs adrénergiques établis.

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